Undersøgelse af lægemidlet larotrectinib til behandling af børn med NTRK-positive tumorer

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger børn og unge med solide tumorer som har en særlig genetisk ændring kaldet NTRK-fusion. Solide tumorer er kræftformer der udgør en fast masse, i modsætning til blodkræft. De kan opstå forskellige steder i kroppen, herunder i hjernen og centralnervesystemet. NTRK-fusion er en genetisk forandring i kræftcellerne, hvor dele af forskellige gener smelter sammen og skaber en unormal celle-vækst. Medicinen der testes hedder larotrectinib, som er en tablet der tages gennem munden. Denne medicin er designet til specifikt at blokere de signaler som NTRK-fusion sender til kræftcellerne og dermed forhindre dem i at vokse.

Formålet med studiet er at undersøge hvor sikker og effektiv larotrectinib er hos børn og unge med denne type kræft. Studiet er delt i to faser. I den første fase fokuseres der på at finde den rigtige og sikre dosis af medicinen til børn. Forskerne vil nøje overvåge patienterne for at se efter bivirkninger og justere dosis hvis nødvendigt. I anden fase testes medicinen hos flere patienter for at se hvor godt den virker til at formindskeeller stoppe tumorernes vækst.

Under studiet vil patienterne få larotrectinib tabletter dagligt. De vil få regelmæssige lægeundersøgelser og scanninger for at følge hvordan tumoren reagerer på behandlingen og for at tjekke for eventuelle bivirkninger. Nogle patienter vil også få taget prøver af væske fra rygmarven for at måle hvor meget af medicinen der når frem til hjernen. Studiet inkluderer også vurdering af patienternes livskvalitet og smerteoplevelse gennem hele behandlingsforløbet.

1 Indledende medicinsk undersøgelse

Du gennemgår grundige undersøgelser for at sikre, at du er egnet til at deltage i undersøgelsen.

Lægen kontrollerer din blodtælling (antallet af forskellige celler i blodet), din lever- og nyrefunktion for at sikre, at disse organer fungerer godt nok til at håndtere medicinen.

Din funktionsevne bliver vurderet ved hjælp af en skala, der måler, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter.

Hvis du har en hjernetumor eller spredning til hjernen, vil lægen foretage yderligere undersøgelser.

2 Start på larotrectinib behandling

Du starter behandling med medicinen larotrectinib, som hæmmer bestemte proteiner, der får din tumor til at vokse.

Medicinen gives som kapsler eller væske til indtagelse gennem munden, afhængigt af hvad der passer bedst til dig.

Du tager medicinen to gange dagligt.

Dosis og behandlingsvarighed bestemmes af lægen baseret på din alder, vægt og tumortype.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand.

Lægen kontrollerer dig for bivirkninger og måler, hvor godt medicinen virker mod din tumor.

Du får taget blodprøver for at overvåge din lever- og nyrefunktion samt blodtælling.

Scanninger af din tumor bliver udført jævnligt for at se, om tumoren skrumper, forbliver stabil eller vokser.

4 Overvågning af medicinniveau

Lægen tager blodprøver for at måle, hvor meget larotrectinib der er i dit blod.

Dette hjælper med at sikre, at du får den rette mængde medicin.

Hvis du har en hjernetumor, kan lægen også måle medicinniveauet i rygmarvsvæsken (væsken omkring hjernen og rygmarven).

5 Vurdering af smerter og livskvalitet

Du bliver bedt om at vurdere dine smerter ved hjælp af en skala med ansigter, der viser forskellige grader af smerte.

Du besvarer spørgeskemaer om din livskvalitet, som måler, hvor godt du har det fysisk og følelsesmæssigt.

Disse vurderinger hjælper lægen med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

6 Vurdering af behandlingsrespons

Lægen vurderer, hvordan din tumor reagerer på behandlingen.

Dette kaldes respons og kan være: komplet respons (tumoren forsvinder fuldstændigt), delvis respons (tumoren skrumper), stabil sygdom (tumoren hverken vokser eller skrumper væsentligt), eller progression (tumoren vokser).

Scanninger og andre undersøgelser bliver gennemgået af uafhængige radiologer for at sikre objektive resultater.

7 Eventuel kirurgisk vurdering

Hvis din tumor skrumper tilstrækkeligt, kan lægen vurdere muligheden for kirurgisk fjernelse.

Før behandling laver lægen en plan for, hvordan operationen ville påvirke din funktion og dit udseende.

Efter behandling med larotrectinib laver lægen en ny plan, der kan være mindre indgribende end den oprindelige plan.

Formålet er at bevare så meget normal funktion og udseende som muligt.

8 Langtidsopfølgning

Du fortsætter med at tage larotrectinib, så længe det hjælper din tumor og ikke forårsager alvorlige bivirkninger.

Lægen overvåger dig for progressionsfri overlevelse (hvor længe tumoren forbliver under kontrol) og samlet overlevelse.

Regelmæssige undersøgelser fortsætter for at sikre din sikkerhed og måle behandlingens langsigtede effekt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem nyfødt og 21 år gammel, når behandlingen starter
Du skal have en fremskreden eller metastatisk solid tumor (fast svulst) eller primær CNS tumor (hjernetumor), som ikke har reageret på tidligere behandlinger
Din tumor skal indeholde en NTRK fusion – dette er en specifik genetisk forandring i tumoren, som kan påvises gennem specielle tests
Der må ikke være nogen standard helbredende behandling tilgængelig for din sygdom
Du skal have en Karnofsky score på mindst 50 (hvis du er 16 år eller ældre) eller Lansky score på mindst 50 (hvis du er yngre end 16 år) – dette er målinger af, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
Dine blodprøver skal vise, at du har tilstrækkelig funktion af dine blodceller (røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader)
Din lever og nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt, hvilket vises gennem blodprøver
Hvis du har infantil fibrosarkom (en bestemt type tumor), kan du deltage, selv hvis tumoren ikke har spredt sig, hvis operation ville kræve amputering af et lem eller give varig skæmmende ar
Hvis du er over 21 år, kan du muligvis stadig deltage, hvis din tumor er af en type, der normalt ses hos børn, og den indeholder NTRK fusion

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du ikke har en NTRK-fusion i din kræftsvulst. En NTRK-fusion er en specifik genetisk forandring i kræftcellerne, som lægen kan teste for
Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi, strålebehandling eller anden kræftbehandling inden for de sidste 2 uger før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du har fået store operationer inden for de sidste 2 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige bivirkninger fra tidligere kræftbehandling, som ikke er blevet bedre
Du kan ikke deltage, hvis dine blodprøver viser, at din krop ikke fungerer godt nok. Dette inkluderer hvis din lever, nyrer eller knoglemarv ikke arbejder normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller uregelmæssig hjerterytme
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, som ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre mediciner, som kan påvirke studielægemidlet
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan synke tabletter eller har alvorlige problemer med at optage mad i tarmen
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en anden type kræft inden for de sidste 2 år, medmindre den er helt helbredt
Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at du er for syg til at klare behandlingen sikkert

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Institut Gustave Roussy	Villejuif	Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Klinikum Der Landeshauptstadt Stuttgart gKAöR	Stuttgart	Tyskland
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Rigshospitalet	København	Danmark
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Children’s Health Ireland	Dublin	Irland
Fveddbsv nrvavgyhy Mosil a Hvxaiok	Prag	Tjekkiet
Hxuphisn Vadh dxkuozop	Barcelona	Spanien
Iofcumoi Cirop	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	15.12.2015
Frankrig	rekrutterer ikke	15.12.2015
Holland	rekrutterer ikke	15.12.2015
Irland	rekrutterer ikke	15.12.2015
Italien	rekrutterer ikke	15.12.2015
Spanien	rekrutterer ikke	15.12.2015
Sverige	rekrutterer ikke	15.12.2015
Tjekkiet	rekrutterer ikke	15.12.2015
Tyskland	rekrutterer ikke	15.12.2015

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Larotrectinib Sulfate

Larotrectinib er et lægemiddel, der tages gennem munden som tabletter eller væske. Det virker ved at blokere specielle proteiner kaldet TRK, som hjælper kræftceller med at vokse og overleve. Når larotrectinib blokerer disse proteiner, kan det hjælpe med at stoppe kræftcellerne i at vokse eller få dem til at skrumpe. Dette lægemiddel er designet til at behandle tumorer, der har specielle genetiske ændringer kaldet NTRK-fusioner. I dette studie undersøges larotrectinib hos børn med fremskreden kræft i kroppen eller i hjernen og rygmarven for at finde ud af, om det er sikkert at bruge, og om det kan hjælpe med at behandle deres kræft.

Undersøgte sygdomme:

Solide tumorer med NTRK-fusion – Dette er en gruppe af kræfttyper, der opstår når bestemte gener kaldet NTRK bliver unormalt sammenkoblet med andre gener i cellerne. Disse fusioner kan forekomme i mange forskellige typer af solide tumorer, som er faste kræftknuder i kroppen. NTRK-fusionerne gør, at cellerne begynder at vokse og dele sig ukontrolleret, hvilket fører til dannelse af ondartede svulster. Sygdommen kan ramme både børn og voksne og kan opstå i forskellige organer og væv rundt om i kroppen. Tumorerne vokser gradvist og kan sprede sig til andre dele af kroppen over tid. Den specielle genetiske forandring med NTRK-fusion gør denne type kræft forskellig fra andre kræftformer.

Forsøgs-ID:

2022-502668-20-00

Protokolkode:

20290

NCT ID:

NCT02637687

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet larotrectinib til behandling af børn med NTRK-positive tumorer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?