Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forskningen
• Hvilke patientgrupper bliver undersøgt?
• Faser, studiedesign og sammenligninger
• Hvilke mål bliver målt?
• Udvalgte studier med Salbutamol Sulfate
• Vigtige begreber

Oversigt over forskningen

De kliniske forsøg i materialet undersøger Salbutamol Sulfate i flere forskellige sygdomme og situationer, især ved luftvejssygdomme som astma, KOL og bronkiektasier.^[1][2]

Nogle studier bruger Salbutamol Sulfate som en del af en sammenligningsbehandling, mens andre ser på det som aktiv behandling eller som baggrundsmedicin i et større forsøg.^[3][4]

Hvilke patientgrupper bliver undersøgt?

Studierne omfatter både børn, unge og voksne, afhængigt af sygdommen. Der er for eksempel studier i børn på 1-6 år med episodisk hvæsende vejrtrækning, voksne med astma, voksne med KOL og patienter med bronkiektasier.^[5][6][7]

Der findes også studier i mere særlige grupper, som patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS), nyfødte med vejrtrækningsproblemer og patienter med akut hyperkaliæmi, som betyder for højt kalium i blodet.^[8][9][10]

Faser, studiedesign og sammenligninger

De fleste studier er fase 2 eller fase 3, hvilket betyder, at de enten undersøger tidlige tegn på effekt eller tester en behandling i større grupper.^[1][2][5]

Der er også et fase 1-studie, som især fokuserer på sikkerhed og tolerabilitet, samt et lav-interventionsstudie i nyfødte.^[9][11]

Mange af forsøgene er interventionelle studier, hvor deltagerne får en bestemt behandling, og resultaterne sammenlignes med placebo eller en anden aktiv behandling.^[3][12]

Hvilke mål bliver målt?

Et vigtigt mål i flere studier er sikkerhed, ofte målt som behandlingsrelaterede bivirkninger eller uønskede hændelser efter start af behandlingen.^[1][13]

Andre studier ser på lungefunktion, for eksempel FEV1, som er den mængde luft man kan puste ud i det første sekund, eller på symptomer og antal forværringer over tid.^[5][14]

Nogle forsøg måler også mere specifikke kliniske resultater, som gangdistance ved ALS, dødelighed ved akut KOL-forværring eller tegn på persistent pulmonal hypertension hos nyfødte.^[8][10][10]

Udvalgte studier med Salbutamol Sulfate

• ClairaflyTM i cystisk fibrose-relaterede bronkiektasier undersøger, om BI 1291583 tolereres godt, og om der opstår behandlingsrelaterede bivirkninger over op til 16 uger.^[1]

• Et fase 3-studie i KOL undersøger årlig rate af moderate til svære forværringer hos tidligere rygere, hvor Salbutamol Sulfate indgår i behandlingsregimet.^[2]

• Et andet fase 3-studie i KOL har samme fokus på forværringer og omfatter også tidligere rygere med symptomatisk sygdom.^[3]

• I astma undersøger flere fase 3-studier lungefunktion, tid til første svære forværring og sikkerhed ved forskellige inhalationsprodukter, der indeholder Salbutamol Sulfate eller sammenlignelige behandlinger.^[4][5][12]

• Et studie i børn med episodisk hvæsende vejrtrækning ser på symptomkontrol, forværringer og livskvalitet efter opfølgning i 1 og 12 måneder.^[6]

• Et fase 3-studie i akut hyperkaliæmi sammenligner insulin/dextrose, forstøvet salbutamol og kombinationsbehandling for at se, hvor meget kalium falder efter 60 minutter.^[10]

• Et pilotstudie i ALS tester, om oral salbutamol kan forbedre gangkapacitet målt med 6-minutters gangtest.^[8]

Vigtige begreber

TEAE betyder en bivirkning eller anden uønsket hændelse, som opstår efter, at studiebehandlingen er startet.^[1]

FEV1 er et mål for, hvor meget luft en person kan puste ud i det første sekund, og det bruges til at vurdere lungefunktion.^[5]

Exacerbation betyder en forværring af sygdommen, for eksempel et astmaanfald eller en KOL-forværring.^[2][3]

Placebo er en behandling uden aktivt stof, som bruges til sammenligning i nogle forsøg.^[3][12]

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem forskellige behandlingsgrupper.^[10]

Dobbelblind betyder, at hverken deltageren eller behandleren ved, hvilken behandling der gives, mens forsøget kører.^[12]

Symptomkontrol betyder, hvor godt symptomerne er under kontrol i hverdagen.^[6]

Gangtest på 6 minutter er en test, hvor man måler, hvor langt en person kan gå på 6 minutter, og den bruges til at vurdere fysisk funktion.^[8]