Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Kirurgi og forebyggelse af blødning
- Blødning ved blodsygdomme og kemoterapi
- Slagtilfælde efter trombolyse
- Hvad forskerne måler
- Hvem kan deltage
- Faser og studiedesign
Oversigt over forsøgene
De viste kliniske forsøg med Human Fibrinogen undersøger behandling i situationer med blødningsrisiko eller lavt fibrinogen, især efter større operationer og ved visse blodsygdomme.[1][2][4][5] Studierne er interventionale, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og sammenligner resultatet med placebo, standardbehandling eller anden behandling.[1][4]
Forsøgene er primært i fase 2 og fase 3, og de har forskellige mål afhængigt af sygdom og situation.[1][2][4][5] Nogle studier ser på, om Human Fibrinogen kan mindske behovet for blodtransfusion, mens andre ser på, om det kan reducere blødning eller forbedre blodets størkningsevne.[1][2][4]
Kirurgi og forebyggelse af blødning
Et fase 3-studie undersøger, om en fibrinbaseret lim kan reducere dehiscens, som betyder, at en kirurgisk sammensyning går op, efter total gastrektomi for kræft.[1] Studiet er randomiseret og multicenter, hvilket betyder, at patienterne fordeles tilfældigt til behandling, og at flere hospitaler deltager.[1]
Et andet fase 3-studie ser på patienter med kompleks hjertekirurgi med brug af hjertelungemaskine, hvor forskerne sammenligner fibrinogenkoncentrat med placebo for at se, om behovet for blodprodukter kan mindskes.[4] Det vigtigste mål er antallet af enheder af blodprodukter, der gives i de første 24 timer efter behandling.[4]
Disse kirurgiske studier handler altså ikke om almindelig brug, men om meget specifikke operationssituationer, hvor blødning kan være et stort problem.[1][4]
Blødning ved blodsygdomme og kemoterapi
FORMAT-studiet er et mindre fase 2-studie hos patienter med hæmatologisk malignitet, som betyder blodkræft eller anden ondartet blodsygdom, og som har blødning efter intensiv kemoterapi.[2] Patienterne er også trombocytopeniske, hvilket betyder, at de har for få blodplader, og de er refraktære over for blodpladetransfusion, så transfusionerne hjælper ikke godt nok.[2]
Studiet undersøger effekten af fibrinogen sammen med blodpladetransfusion ved hjælp af ROTEM, en metode der måler, hvordan blodet størkner.[2] Det primære resultat er ændringen i en visko-elastometrisk parameter kaldet maksimal koagel-elasticitet, som viser, hvor stærkt koagelet er.[2]
Et andet studie med Human Fibrinogen er også rettet mod en meget specifik patientgruppe: voksne med Very High-Risk T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia.[5] Her indgår Human Fibrinogen som en del af en større behandlingsplan sammen med kemoterapi og daratumumab, og studiet undersøger først og fremmest, om patienterne bliver MRD-negative efter induktion.[5]
Slagtilfælde efter trombolyse
Et fase 3-studie undersøger patienter med iskæmisk slagtilfælde og sekundær hypofibrinogenæmi efter rtPA, som er en behandling, der opløser blodpropper.[5] Her vil forskerne se, om fibrinogen-erstatning kan forebygge hæmoragiske komplikationer, altså blødningskomplikationer.[5]
De vigtigste mål er at reducere intrakraniel blødning, kaldet ICH, og også at se på symptomatisk intrakraniel blødning samt blødninger uden for hjernen.[5] Studiet bruger blandt andet klassifikationerne NINDS, ECASS og SITS til at beskrive blødningstyperne.[5]
Hvad forskerne måler
De vigtigste endepunkter, altså de resultater forskerne måler, varierer mellem studierne.[1][2][4][5] I kirurgiske studier måles blandt andet behovet for allogene blodprodukter, som er blodprodukter fra en donor.[4]
I andre studier måles blødning inden for de første dage efter operation, eller om der opstår intrakraniel blødning efter slagtilfælde.[1][5] I blodsygdomsstudiet måles også ændringer i koagulationsparametre på ROTEM, som giver et billede af blodets evne til at danne en stabil blodprop.[2]
Et fælles tema er, at forskerne prøver at finde ud af, om Human Fibrinogen kan forbedre blødningskontrol i meget forskellige, men alvorlige situationer.[1][2][4][5]
Hvem kan deltage
Deltagerne er udvalgt meget præcist i hvert forsøg.[1][2][4][5] Nogle har kræft og skal have total gastrektomi, andre har kompleks hjertekirurgi, og andre igen har slagtilfælde eller blodsygdom med blødning.[1][2][4][5]
Der er også særlige krav, som for eksempel lavt fibrinogen, trombocytopeni, blødningssymptomer eller behov for akut operation.[2][3][5] Det betyder, at disse studier ikke er åbne for alle, men kun for patienter, der passer til de meget specifikke kriterier i det enkelte forsøg.[1][2][4][5]
Faser og studiedesign
De fleste af de viste studier er fase 3-forsøg, som typisk bruges til at bekræfte, om en behandling virker i større grupper af patienter.[1][4][5] FORMAT-studiet er et mindre fase 2-forsøg, som især ser på tidlige tegn på effekt og på blodets koagulation.[2]
Studierne er enten randomiserede eller sammenligner aktiv behandling med placebo eller standardbehandling.[1][4] Det hjælper forskerne med at se, om resultaterne skyldes behandlingen og ikke bare tilfældigheder eller anden samtidig behandling.[1][4]
