Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvilke patienter bliver undersøgt?
- Hvilke sygdomme og tilstande bliver studeret?
- Hvilke forsøgsfaser er der?
- Hvad måler forsøgene?
- Hvordan er forsøgene bygget op?
- Udvalgte forsøg med Anakinra
Oversigt over forsøgene
De viste studier undersøger Anakinra i mange forskellige kliniske situationer, fra børnesygdomme til alvorlige akutte tilstande og kræftrelateret inflammation.[1][2] Forsøgene er interventionale, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger resultatet.[1]
Forsøgene spænder fra fase 1 til fase 4 og omfatter både autoriserede og afsluttede studier.[1] De største grupper findes i studier om sepsis, post-akut COVID-syndrom, B-celle lymfom og andre inflammatoriske sygdomme.[2]
Hvilke patienter bliver undersøgt?
Nogle studier er lavet til børn, for eksempel børn med systemisk JIA, tilbagevendende perikarditis, akut myocarditis eller kræft og hyperinflammation.[1][2] Andre studier omfatter voksne, for eksempel patienter med gigt, cystisk fibrose, dilateret kardiomyopati, ARDS eller post-akut COVID-syndrom.[1]
Der er også forsøg i særlige grupper som patienter med nyresygdom eller nyretransplantation, patienter med pancreastransplantation og patienter med svære, ikke-klassificerede inflammatoriske sygdomme.[1] I et forsøg deltager raske frivillige for at undersøge den immunologiske respons efter eksperimentel endotoksin-udfordring.[1]
Hvilke sygdomme og tilstande bliver studeret?
Et af de vigtigste områder er systemisk JIA, også kaldet Still’s disease, hvor forskerne undersøger, om biomarkøren IL-18 kan hjælpe med at styre tidlig stop af målrettet behandling.[1] Der er også studier af tilbagevendende perikarditis, hvor Anakinra sammenlignes med steroider for at kontrollere sygdomsanfald og forhindre nye anfald.[1]
Andre forsøg ser på familiær middelhavsfeber, gigtanfald hos patienter med svær nyresygdom eller transplantation, Kawasaki disease, virus-negativ myocarditis, inflammatorisk dilateret kardiomyopati og pædiatrisk akut myocarditis.[1] Der findes også studier i ARDS, intracerebral blødning, sepsis, cystisk fibrose og post-akut COVID-syndrom.[1]
Nogle studier undersøger Anakinra som del af behandling ved hyperinflammation hos børn med kræft eller som støtte ved andre avancerede behandlingsforløb.[1] Der er også studier, hvor Anakinra indgår sammen med andre lægemidler i forsøg med lymfom eller immunmodulerende behandling.[1]
Hvilke forsøgsfaser er der?
De fleste forsøg med Anakinra i materialet ligger i fase 2 eller fase 3, hvor man undersøger både virkning og sikkerhed i patienter med en bestemt sygdom.[1] Der er også et fase 1-studie i pancreastransplantation, hvor hovedfokus er sikkerhed i en lille gruppe.[1]
Et af forsøgene er angivet som fase 4 i post-akut COVID-syndrom, hvilket betyder, at det undersøger behandlingen i en mere klinisk anvendelig sammenhæng efter tidligere udvikling.[1] Et andet studie er fase 1/2 og ser både på tidlig sikkerhed og senere effekt i B-celle lymfom.[1]
Hvad måler forsøgene?
Forsøgene bruger forskellige endepunkter, altså de vigtigste mål for om behandlingen virker.[1] Nogle studier måler smerte, feber, antal smertefulde dage, eller om sygdommen bliver rolig og uden aktivitet.[1]
Andre studier måler mere avancerede resultater som venstre ventrikels funktion i hjertet, lunge clearance index ved cystisk fibrose, overlevelse ved kræft eller sepsis, og ødem i hjernen efter blødning.[1] I flere studier er endepunktet et sammensat mål, som betyder, at flere forskellige resultater skal ses sammen for at vurdere effekt.[1]
Hvordan er forsøgene bygget op?
Flere af studierne er randomiserede, så deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupper.[1] Nogle er også dobbeltblindede eller placebokontrollerede, så sammenligningen bliver mere retfærdig og mindre påvirket af forventninger.[1]
I nogle forsøg sammenlignes Anakinra med standardbehandling, for eksempel steroider, IVIG, prednisone eller almindelig behandling ved den pågældende sygdom.[1] Andre studier undersøger Anakinra som tillæg til standardbehandling, for eksempel ved myocarditis, sepsis eller kræftrelateret hyperinflammation.[1]
Flere studier bruger også historiske kontrolgrupper, hvilket betyder, at resultaterne sammenlignes med tidligere patientdata i stedet for en samtidig kontrolgruppe.[1] Det ses blandt andet i studier om systemisk JIA, sepsis og kræftrelateret hyperinflammation.[1]
Udvalgte forsøg med Anakinra
ESTIS-trial undersøger børn med systemisk JIA og ser på, hvor mange injektioner Anakinra der er nødvendige for at opnå og bevare klinisk inaktiv sygdom i det første behandlingsår.[1] Studiet bruger også IL-18 som biomarkør for at hjælpe med beslutningen om nedtrapning og stop.[1]
PRECISION undersøger patienter med post-akut COVID-syndrom og ser på, om Anakinra kan forbedre både klinisk og immunologisk tilstand over 4 til 8 uger.[1] Det er et randomiseret klinisk forsøg med placebo.[1]
ANACOMP sammenligner Anakinra med en ny IVIG-behandling hos børn med Kawasaki disease, som ikke har reageret på første IVIG-behandling, og måler om feberen falder inden for 2 dage.[1]
MYTH-1 undersøger virus-negativ myocarditis og ser på, om Anakinra sammen med anden immunhæmmende behandling kan forbedre hjertets pumpefunktion efter 2 måneder.[1]
ESKA-studiet ser på ikke-COVID-relateret ARDS og undersøger, om Anakinra kan give flere ventilatorfri dage, altså dage hvor patienten ikke behøver respiratorisk støtte.[1]
THRILL undersøger børn med kræft, sepsis og hyperinflammation og sammenligner tidlig Anakinra plus standardbehandling med historisk standardbehandling alene for at se forskel i 28-dages dødelighed.[1]
