Progressiv supranukleær parese (PSP) er en sjælden hjernesygdom, der påvirker bevægelse, balance og øjenbevægelser. Aktuelt pågår der 6 kliniske forsøg, der undersøger nye diagnostiske metoder og behandlinger for denne tilstand. Forsøgene fokuserer primært på avancerede billeddannelsesteknikker til at visualisere abnorme proteinaflejringer i hjernen samt eksperimentelle lægemidler, der potentielt kan bremse sygdomsforløbet.
Kliniske forsøg for progressiv supranukleær parese
Progressiv supranukleær parese (PSP) er en sjælden neurodegenerativ lidelse, der medfører alvorlige problemer med balance, øjenbevægelser og motorisk kontrol. I takt med at forskningen udvikler sig, undersøges der både nye metoder til at diagnosticere sygdommen tidligt samt behandlinger, der kan bremse dens progression. Denne artikel beskriver de igangværende kliniske forsøg for PSP baseret på data fra europæiske forsøgsregistre.
Oversigt over igangværende forsøg
I øjeblikket er der registreret 6 kliniske forsøg for progressiv supranukleær parese. Disse forsøg fokuserer på to hovedområder: diagnostiske billeddannelsesundersøgelser og eksperimentelle behandlinger. Billeddannelsesforsøgene anvender specialiserede PET-scanninger til at visualisere tau-protein og amyloid-aflejringer i hjernen, mens behandlingsforsøgene tester nye lægemidler, der potentielt kan forsinke sygdomsudviklingen.
Diagnostiske billeddannelsesforsøg
Undersøgelse af nøjagtigheden af Tau PET ([18F]RO6958948) og Vizamyl (Flutemetamol 18F) til diagnosticering af milde kognitive symptomer og risiko for Alzheimers sygdom
Lokation: Sverige
Dette forsøg undersøger to forskellige billeddannelsesteknikker til at identificere personer i risiko for at udvikle demens. Undersøgelsen bruger Vizamyl og [18F]RO6958948 – to specielle stoffer, der injiceres i kroppen og hjælper læger med at se ændringer i hjernen ved hjælp af PET-scanning (Positron Emissions Tomografi).
Deltagere i forsøget gennemgår forskellige tests, herunder hjernescanning og kognitive vurderinger. Forsøget sammenligner hjernescanning af personer med PSP og andre neurodegenerative lidelser med raske personer for bedre at forstå forskellene. Inklusionskriterier omfatter alder mellem 20 og 100 år, beherskelse af svensk sprog, samt villighed til at gennemgå lumbalpunktur, MR-scanning af hjernen og neuropsykologisk testning.
For PSP-patienter er det vigtigt at bemærke, at undersøgelsen specifikt udelukker personer med bekræftet PSP-diagnose, da fokus er på tidlig identifikation af risikofaktorer. Forsøget forventes afsluttet i februar 2028.
Undersøgelse af brugen af 18F-PI-2620 hos patienter med progressiv supranukleær parese og Parkinsons sygdom
Lokation: Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge PSP og Parkinsons sygdom ved hjælp af et specielt billeddannelsesmiddel kaldet [18F]PI-2620. Dette stof hjælper med at visualisere tau-proteiner i hjernen gennem PET-scanning.
Deltagere modtager en injektion af [18F]PI-2620-opløsningen og gennemgår efterfølgende en PET-scanning. Forskerne vil analysere, hvordan dette billeddannelsesmiddel optages i forskellige hjerneregioner hos personer med PSP sammenlignet med raske personer. Inklusionskriterier omfatter alder mellem 40 og 80 år, evne til at overholde forsøgsprotokoller samt en MR-scanning af hjernen for at udelukke andre neurologiske tilstande.
For PSP-populationen kræves en klinisk diagnose af enten mistænkt PSP eller sandsynlig PSP i henhold til aktuelle diagnostiske kriterier. Undersøgelsen vil også se på sammenhængen mellem billedresultater og forskellige faktorer som alder, kliniske symptomer og biomarkører i cerebrospinalvæsken. Forsøget forventes at fortsætte til udgangen af 2026.
Undersøgelse af hjernebilleddannelse med [18F]PI-2620 hos patienter med progressiv supranukleær parese
Lokation: Spanien
Dette forsøg anvender også [18F]PI-2620 til at studere tau 4R-proteinaflejringer i hjernen hos PSP-patienter. Formålet er at sammenligne mængden af dette specifikke protein i hjernen hos personer med PSP med personer uden neurodegenerative tilstande.
Deltagere modtager en injektion af [18F]PI-2620-opløsningen og gennemgår derefter en PET-scanning. Undersøgelsen vil også vurdere hjernens glukosemetabolisme samt evaluere motoriske og ikke-motoriske symptomer. Inklusionskriterier omfatter alder mellem 40 og 79 år samt en klinisk PSP-diagnose. Kontrolgruppen består af både Parkinson-patienter med normal kognitiv status (MoCA-score over 24) og raske personer.
Deltagere skal være i stand til at gennemføre en PET-Tau billeddannelsesundersøgelse og må ikke deltage i andre kliniske forsøg samtidig. Forsøget forventes at fortsætte til december 2026.
Behandlingsforsøg
Undersøgelse af langtidssikkerheden af Bepranemab hos voksne med progressiv supranukleær parese
Lokation: Belgien, Tyskland, Spanien
Dette forsøg fokuserer på at evaluere langtidssikkerheden og tolerabiliteten af behandlingen Bepranemab hos voksne med PSP. Bepranemab gives som en opløsning gennem en infusion i venen.
Dette er et åbent forlængelsesstudie, hvilket betyder, at alle deltagere modtager den faktiske behandling frem for placebo. Inklusionskriterier kræver, at deltageren skal have gennemført behandlingsperioden i et tidligere forsøg kaldet PSP003 og have en diagnose af PSP, specifikt Richardsons syndrom. Både mænd og kvinder kan deltage, men der er strenge krav til prævention under behandlingen og i mindst 6 måneder efter den sidste dosis.
Gennem hele forsøget overvåges deltagernes helbred for at vurdere eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres tilstand. Undersøgelsen fortsætter indtil marts 2027 og vil give vigtige oplysninger om, hvorvidt Bepranemab er sikkert til langvarig brug.
Undersøgelse af virkningerne af AMX0035 (Phenylbutyrat og Ursodoxicoltaurin) hos patienter med progressiv supranukleær parese
Lokation: Østrig, Belgien, Bulgarien, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Polen, Spanien, Sverige
Dette store multinationale forsøg tester AMX0035, en kombination af to stoffer – phenylbutyrat og ursodoxicoltaurin. Formålet er at vurdere, om denne behandling kan bremse progressionen af PSP sammenlignet med placebo.
Deltagere vil modtage enten AMX0035 eller placebo i pulverform, som tages oralt. Undersøgelsen overvåger ændringer i deltagernes tilstand ved hjælp af Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS), som måler sværhedsgraden af symptomer. Inklusionskriterier omfatter alder mellem 40 og 80 år, en MMSE-score på 24 eller højere, samt evne til at gå selvstændigt eller med minimal hjælp (mindst 5 skridt med kun én arm til støtte).
Deltagere skal have haft PSP-symptomer i mindre end 5 år og score mindre end 40 på PSP Rating Scale. Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal acceptere at bruge effektiv prævention under forsøget og i 6 måneder efter sidste dosis. Regelmæssige opfølgningsbesøg er planlagt til at overvåge fremskridt og vurdere eventuelle ændringer i symptomer. Det primære endepunkt er ændringen fra baseline i PSPRS-score ved uge 52.
Undersøgelse af FNP-223-tabletter til at bremse sygdomsprogression hos patienter med progressiv supranukleær parese (PSP)
Lokation: Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Polen, Portugal, Spanien
Dette forsøg evaluerer et nyt lægemiddel kaldet FNP-223, som gives som filmovertrukne tabletter, der tages gennem munden. Formålet er at afgøre, om denne medicin kan bremse progressionen af PSP-symptomer over en periode på 52 uger.
Forsøget sammenligner FNP-223 med placebo for at se, hvor effektiv og sikker medicinen er. Deltagere vil blive tilfældigt tildelt enten forsøgsmedicinen eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives under forsøgsperioden (dobbeltblindet undersøgelse).
Inklusionskriterier omfatter alder mellem 50 og 80 år, PSP-symptomer i 3 år eller mindre, samt mindst ét af følgende symptomer: problemer med op- og ned-øjenbevægelser eller langsomme vertikale øjenbevægelser sammen med balanceproblemer med fald inden for de første 3 år af symptomer. Deltagere skal score 40 eller mindre på PSP Rating Scale, kunne gå selvstændigt eller med minimal hjælp (som brug af stok) i mindst 10 skridt, og score 23 eller højere på MoCA-testen.
En omsorgsperson, der tilbringer mindst 7 timer om ugen med patienten, skal deltage i forsøgsbesøg. Gennem hele 52-ugers forsøgsperioden overvåges deltagerne for ændringer i deres tilstand ved hjælp af forskellige vurderinger, der måler bevægelsesevne, daglige aktiviteter, tænkningsevner og generel livskvalitet.
Sammenfatning og vigtige observationer
De igangværende kliniske forsøg for progressiv supranukleær parese repræsenterer et vigtigt skridt fremad i forståelsen og behandlingen af denne sjældne neurodegenerative sygdom. Flere vigtige tendenser kan observeres:
Avanceret diagnostik: Flere forsøg fokuserer på at forbedre tidlig diagnostik gennem sofistikerede billeddannelsesteknikker. Brugen af specialiserede PET-tracere som [18F]PI-2620, [18F]RO6958948 og Vizamyl gør det muligt at visualisere tau-protein og amyloid-aflejringer i hjernen, hvilket kan føre til tidligere og mere præcis diagnosticering.
Internationale samarbejder: Mange af behandlingsforsøgene er multinationale, hvilket afspejler behovet for at samle tilstrækkeligt mange patienter til forskning i denne sjældne sygdom. Særligt AMX0035-forsøget og FNP-223-forsøget involverer flere europæiske lande.
Fokus på neuroprotection: De undersøgte behandlinger sigter primært mod at bremse sygdomsprogressionen snarere end at behandle symptomer. Dette afspejler en mere fundamental tilgang til PSP-behandling, der forsøger at påvirke de underliggende sygdomsmekanismer.
Inklusionskriterier: De fleste behandlingsforsøg kræver, at deltagere er i de tidlige stadier af sygdommen (typisk symptomer i mindre end 3-5 år) og stadig har en vis grad af funktionel mobilitet. Dette antyder, at tidlig intervention kan være mest effektiv.
Betydningen af omsorgspersoner: Flere forsøg kræver deltagelse af en omsorgsperson eller forsøgspartner, hvilket understreger vigtigheden af støtte og nøjagtig rapportering af symptomer i PSP-forskning.
For patienter med PSP og deres familier repræsenterer disse forsøg håb om bedre diagnostiske værktøjer og potentielt sygdomsmodificerende behandlinger. Det er dog vigtigt at huske, at disse behandlinger stadig er under klinisk afprøvning, og deres effektivitet og sikkerhed er endnu ikke fuldt etableret.
