Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af lægemidlet NIO752 hos personer med Progressiv Supranukleær Parese, specifikt en type kaldet Richardson Syndrom. Denne sygdom er en sjælden tilstand, der påvirker hjernens kontrol over bevægelser og balance. Formålet med studiet er at vurdere, hvordan NIO752 påvirker udviklingen af sygdommen sammenlignet med et placebo.
Under undersøgelsen vil deltagerne blive delt op i grupper, hvor nogle modtager det aktive stof, mens andre modtager en opløsning med natriumklorid. Medicinen gives ved intratekal brug, hvilket betyder, at væsken indsprøjtes direkte i rygmarvsvæsken for at nå centralnervesystemet. Studiet er udført som et dobbeltblindet forsøg, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den rigtige medicin eller placebo.
Forløbet indeholder en indledende periode, hvor effekten af behandlingen observeres over tid, efterfulgt af en forlængelse, hvor deltagerne har mulighed for at modtage medicinen i en åben periode. Der vil løbende blive foretaget undersøgelser, herunder en MRI for at se på ændringer i hjernens strukturer, samt målinger af de daglige funktioner og generel livskvalitet.



Belgien
Frankrig
Holland
Italien
Spanien
Tyskland 