Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Forsøget ved ALS
- Forsøget ved progressiv supranukleær parese
- Hvad forskerne målte
- Hvem der deltog
- Hvad resultaterne bruges til
Oversigt over forsøgene
De beskrevne kliniske forsøg undersøger Ursodoxicoltaurine i to forskellige neurologiske sygdomme: amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og progressiv supranukleær parese.[1][2] Begge studier er fase 3-forsøg, hvilket betyder, at de tester behandlingen i større grupper for at se, om den kan gøre en forskel sammenlignet med placebo.[1][2]
Begge forsøg er interventionsstudier, så deltagerne fik enten den aktive behandling eller en placebo, som ligner behandlingen, men uden aktivt stof.[1][2] Studierne er begge afsluttede.[1][2]
Forsøget ved ALS
Det ene forsøg havde titlen “A study to investigate the safety and efficacy of AMX0035 in patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis” og blev lavet til voksne med ALS.[1] Formålet var at undersøge, om behandlingen kunne påvirke sygdomsudviklingen over 48 uger sammenlignet med placebo.[1]
Forsøget havde 664 deltagere og var et fase 3-studie.[1] Det primære mål var ændring fra start i ALSFRS-R total score efter 48 uger, justeret for dødsfald.[1]
ALSFRS-R er en skala, der bruges til at måle funktionsevne ved ALS, for eksempel evnen til at tale, spise, bevæge sig og trække vejret.[1] Når forskerne justerer for dødsfald, betyder det, at de også tager højde for, at nogle deltagere kan være døde før slutmålingen.[1]
Forsøget ved progressiv supranukleær parese
Det andet forsøg havde titlen “AMX0035 and Progressive Supranuclear Palsy” og undersøgte voksne med progressiv supranukleær parese.[2] Her sammenlignede man også behandlingen med placebo for at se, om sygdomsudviklingen ændrede sig mindre hurtigt.[2]
Studiet var også et fase 3-forsøg og omfattede 910 deltagere.[2] Det primære mål var ændring fra start i PSPRS-scoren efter 52 uger.[2]
PSPRS står for Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale og er en skala, der bruges til at måle, hvor meget sygdommen påvirker patientens funktion.[2] I forsøgsbeskrivelsen fremgår det også, at der blev brugt forskellige versioner af dette mål afhængigt af region, fordi kravene til dokumentation var forskellige i og uden for USA.[2]
Hvad forskerne målte
I ALS-forsøget var det vigtigste mål ændring i ALSFRS-R efter 48 uger.[1] Det giver et billede af, om behandlingen kan påvirke, hvor hurtigt funktionsevnen falder.[1]
I forsøget ved progressiv supranukleær parese var det vigtigste mål ændring i PSPRS efter 52 uger.[2] Det viser, om behandlingen kan påvirke sygdommens udvikling over tid.[2]
Begge forsøg fokuserede derfor på effekt, altså om behandlingen gjorde en forskel, og på sygdomsforløb over tid.[1][2]
Hvem der deltog
Forsøgene var målrettet voksne patienter med den sygdom, som hvert studie undersøgte.[1][2] Det ene studie omfattede personer med ALS, og det andet omfattede personer med progressiv supranukleær parese.[1][2]
Der er ikke oplyst yderligere detaljer i de givne data om alle inklusionskrav, men det er tydeligt, at deltagerne skulle have den relevante diagnose for at kunne indgå i det enkelte forsøg.[1][2]
Hvad resultaterne bruges til
Disse forsøg er en del af den kliniske forskning, som skal vise, om Ursodoxicoltaurine kan have en målbar effekt i alvorlige neurologiske sygdomme.[1][2] Når et studie er afsluttet, kan resultaterne bruges til at forstå, om behandlingen ser lovende ud i den sygdom, den er testet i.[1][2]
De vigtigste oplysninger fra disse studier er derfor sygdomsområdet, forsøgsfasen, deltagerantallet og de mål, der blev brugt til at vurdere sygdomsudvikling.[1][2]
