Hypertriglyceridæmi er en tilstand karakteriseret ved forhøjede niveauer af triglycerider i blodet, som kan øge risikoen for hjerte-kar-sygdomme og akut pancreatitis. Der er i øjeblikket 9 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med denne lidelse, herunder innovative lægemidler som plozasiran, olezarsen og pegozafermin.
Kliniske forsøg for hypertriglyceridæmi: Oversigt over aktuelle behandlingsmuligheder
Hypertriglyceridæmi er en metabolisk lidelse, hvor niveauet af triglycerider (fedtstoffer) i blodet er unormalt højt. Denne tilstand kan variere fra moderate til alvorlige former og kræver ofte medicinsk behandling for at reducere risikoen for komplikationer. Der foregår i øjeblikket flere lovende kliniske forsøg, der evaluerer nye terapeutiske muligheder for patienter med denne tilstand.
Igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af plozasiran til forebyggelse af akut pancreatitis hos voksne med svær hypertriglyceridæmi
Lokationer: Østrig, Bulgarien, Ungarn, Sverige
Dette forsøg fokuserer på patienter med svær hypertriglyceridæmi (SHTG), en tilstand karakteriseret ved meget høje niveauer af triglycerider i blodet, som medfører høj risiko for at udvikle akut pancreatitis. Undersøgelsen har til formål at teste, hvor effektivt et nyt lægemiddel kaldet plozasiran virker til at forebygge episoder af akut pancreatitis hos voksne med denne tilstand.
Forskningen vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af plozasiran sammenlignet med placebo hos personer, der har oplevet mindst to episoder af akut pancreatitis tidligere. Lægemidlet vil blive givet som en subkutan injektion under huden ved hjælp af en fyldt sprøjte. Forsøgsbehandlingen eller placebo vil blive administreret over en periode på 48 måneder.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle og have en dokumenteret diagnose af svær hypertriglyceridæmi med fastende triglycerider på mindst 1.000 mg/dL. De skal have oplevet mindst to episoder af akut pancreatitis (ikke forårsaget af galdesten eller alkohol), med mindst én episode inden for de seneste 12 måneder. Deltagere skal have HbA1c på 9,0% eller lavere og LDL-kolesterol på 130 mg/dL eller lavere.
Eksklusionskriterier: Personer under 18 år eller over 75 år, gravide eller ammende kvinder, patienter med alvorlige lever- eller nyreproblemer, ukontrolleret hypertension, nyligt hjerteanfald eller slagtilfælde (inden for de seneste 6 måneder), aktiv kræft eller igangværende kræftbehandling samt alkohol- eller stofmisbrug inden for det seneste år.
Langtidssikkerhedsundersøgelse af plozasiran til voksne med høje triglycerider
Lokationer: Belgien, Bulgarien, Kroatien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Letland, Litauen, Polen, Rumænien, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge langtidssikkerheden og effektiviteten af behandling med plozasiran hos voksne med hypertriglyceridæmi. Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor sikkert plozasiran er til langtidsbrug hos personer med hypertriglyceridæmi.
Deltagere i undersøgelsen vil modtage injektioner af plozasiran og vil blive overvåget over tid for at se, hvordan deres triglycerider ændrer sig. Undersøgelsen vil også se på andre faktorer, såsom ændringer i kolesterolniveauer og eventuelle bivirkninger, der kan opstå i løbet af behandlingsperioden.
Inklusionskriterier: Skal være en voksen mand eller en ikke-gravid, ikke-ammende voksen kvinde. Skal være i stand til og villig til at give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen. Skal have gennemført alle nødvendige besøg i en tidligere relateret undersøgelse. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en meget effektiv form for prævention.
Eksklusionskriterier: Patienter med tidligere allergiske reaktioner over for forsøgsmedicinen, patienter der tager andre lægemidler som kan interferere med forsøgsmedicinen, patienter med svær leversygdom, ukontrolleret diabetes, gravide eller ammende kvinder samt personer med stofmisbrug inden for det seneste år.
Undersøgelse af sikkerheden ved A24110He til patienter med type 2-diabetes og høje triglycerider
Lokation: Sverige
Dette kliniske forsøg er fokuseret på at undersøge sikkerheden og lokale virkninger af en ny behandling kaldet A24110He hos personer med type 2-diabetes, som også har høje niveauer af triglycerider i blodet. Undersøgelsen har til formål at forstå, hvordan kroppen håndterer denne behandling, og om den er sikker at bruge.
Deltagere vil modtage fire ugentlige doser af A24110He. Nogle deltagere vil modtage placebo i stedet. Forsøget vil overvåge deltagernes helbred gennem regelmæssige tjek, herunder fysiske undersøgelser og tests for at måle vitale tegn såsom blodtryk og puls. Der vil også blive udført blodprøver for at kontrollere forskellige sundhedsmarkører.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mellem 18 og 75 år gamle, have adgang til og være bekendt med udstyr til selvkontrol af blodsukker, have passende vener til blodprøver, og have dokumenterede høje niveauer af triglycerider på mindst 2,5 mmol/L. De skal have været diagnosticeret med type 2-diabetes i mindst 6 måneder og være på stabil medicinering.
Eksklusionskriterier: Patienter uden type 2-diabetes med moderat til svær hypertriglyceridæmi, patienter uden for den specificerede aldersgruppe, og personer der betragtes som del af en sårbar population.
Undersøgelse til evaluering af plozasiran til voksne med høje triglycerider
Lokationer: Bulgarien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Polen, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge hypertriglyceridæmi, en tilstand karakteriseret ved høje niveauer af triglycerider i blodet, som kan øge risikoen for hjertesygdom. Undersøgelsen vil evaluere en behandling kaldet plozasiran, som er designet til at hjælpe med at reducere disse triglycerider.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere, hvor effektiv og sikker plozasiran er til at reducere fastende triglycerider hos voksne med hypertriglyceridæmi. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten plozasiran-injektionen eller placebo. Undersøgelsen vil vare cirka 12 måneder, hvor deltagerne vil have regelmæssige tjek for at overvåge deres triglycerider og generelle helbred.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle og have en etableret diagnose af hypertriglyceridæmi med fastende triglycerider mellem 150 mg/dL og 499 mg/dL. De skal have fastende LDL-C på 130 mg/dL eller lavere og HbA1c på 8,5% eller lavere ved screening. Deltagere skal være villige til at følge kostvejledning og opretholde en stabil fedtfattig kost.
Eksklusionskriterier: Personer med visse medicinske tilstande der ikke er kompatible med undersøgelsen, personer der tager medicin som kan interferere med forsøgsbehandlingen, personer der har haft nylig kirurgi eller planlægger at få kirurgi i løbet af undersøgelsesperioden, gravide eller ammende kvinder samt personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer.
Undersøgelse af plozasiran til voksne med svær hypertriglyceridæmi
Lokationer: Belgien, Bulgarien, Kroatien, Tjekkiet, Ungarn, Italien, Polen, Rumænien, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kendt som svær hypertriglyceridæmi, som er karakteriseret ved meget høje niveauer af triglycerider i blodet. At have for meget kan øge risikoen for sundhedsproblemer som pancreatitis. Undersøgelsen vil evaluere en behandling kaldet plozasiran, som er et nyt lægemiddel designet til at hjælpe med at reducere disse høje triglycerider.
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere, hvor effektiv og sikker plozasiran er til at reducere fastende triglycerider hos voksne med svær hypertriglyceridæmi. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten plozasiran eller placebo. Undersøgelsen vil vare cirka 12 måneder, hvor deltagerne vil modtage regelmæssige injektioner og få deres triglycerider overvåget på forskellige tidspunkter.
Inklusionskriterier: Skal være mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde på mindst 18 år. Skal have en bekræftet diagnose af svær hypertriglyceridæmi med dokumenterede fastende triglycerider på mindst 500 mg/dL. Skal have fastende LDL-C på 130 mg/dL eller lavere og screening HbA1c på 8,5% eller lavere.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre alvorlige helbredstilstande som kan interferere med undersøgelsen, gravide eller ammende kvinder, personer der har deltaget i et andet klinisk forsøg for nylig, personer med allergi over for forsøgsmedicinen samt personer med ukontrolleret diabetes, leversygdom eller nyresygdom.
Undersøgelse af plozasiran og ARO-APOC3 til voksne med svær hypertriglyceridæmi
Lokationer: Bulgarien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Letland, Litauen, Polen, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kendt som svær hypertriglyceridæmi, karakteriseret ved meget høje niveauer af triglycerider i blodet. Undersøgelsen vil evaluere en behandling kaldet plozasiran, som gives som en injektion. Plozasiran er en ny type medicin, der virker ved at målrette et specifikt protein involveret i produktionen af triglycerider.
Formålet med denne undersøgelse er at se, hvor effektivt plozasiran er til at reducere triglycerider hos mennesker med svær hypertriglyceridæmi. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten plozasiran eller placebo og vil blive overvåget over en periode på 12 måneder. I denne tid vil undersøgelsen måle ændringer i triglycerider og overvåge for eventuelle bivirkninger.
Inklusionskriterier: Skal være mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde på mindst 18 år. Skal have en bekræftet diagnose af svær hypertriglyceridæmi med en historie med fastende triglycerider på mindst 500 mg/dL. Skal have gennemsnitlige fastende TG-niveauer på mindst 500 mg/dL målt ved to separate besøg. Skal have fastende LDL-C på 130 mg/dL eller lavere og screening HbA1c på 8,5% eller lavere.
Eksklusionskriterier: Personer med andre alvorlige helbredstilstande som kan interferere med undersøgelsen, gravide eller ammende kvinder, personer der ikke kan give informeret samtykke, deltagere i et andet klinisk forsøg samtidig, personer med alkohol- eller stofmisbrug samt personer med allergi over for forsøgsmedicinen.
Undersøgelse af virkningerne af pegozafermin og simvastatin til patienter med svære høje triglycerider
Lokationer: Østrig, Belgien, Bulgarien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Letland, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kendt som svær hypertriglyceridæmi, karakteriseret ved meget høje niveauer af triglycerider i blodet. Undersøgelsen vil evaluere en behandling kaldet pegozafermin, som er en opløsning til injektion. Formålet med undersøgelsen er at bestemme, hvordan pegozafermin påvirker triglycerider hos mennesker med svær hypertriglyceridæmi efter 26 ugers behandling.
Ud over pegozafermin involverer undersøgelsen brugen af simvastatin, et lægemiddel der almindeligvis bruges til at sænke kolesterolniveauer. Simvastatin vil blive leveret i form af filmovertrukne tabletter. Deltagere vil fortsætte deres sædvanlige lipidmodificerende terapi gennem hele undersøgelsen. Undersøgelsen vil vare i alt 52 uger med hovedfokus på ændringer i triglycerider ved 26-ugers mærket.
Inklusionskriterier: Skal være mindst 22 år gamle, villige til at opretholde stabile medicin-, kost- og motionsvaner under undersøgelsen, og være på stabil baggrund af lipidmodificerende terapi i mindst 4 uger før undersøgelsen.
Eksklusionskriterier: Patienter med svær hypertriglyceridæmi kan ikke deltage. Patienter der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe for undersøgelsen kan ikke deltage. Patienter der betragtes som del af en sårbar population kan ikke deltage.
Undersøgelse af ISIS 678354 til patienter med svær hypertriglyceridæmi
Lokationer: Belgien, Bulgarien, Tjekkiet, Danmark, Finland, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Litauen, Holland, Norge, Polen, Portugal, Rumænien, Slovakiet, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kendt som svær hypertriglyceridæmi, karakteriseret ved meget høje niveauer af triglycerider i blodet. Behandlingen der testes i denne undersøgelse kaldes olezarsen, også kendt under kodenavnet ISIS 678354. Olezarsen er en type medicin kendt som et antisense oligonukleotid, som er et lille stykke DNA eller RNA designet til at binde sig til specifikke molekyler i kroppen for at ændre deres funktion.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af olezarsen hos patienter med svær hypertriglyceridæmi. Deltagere i undersøgelsen vil modtage regelmæssige injektioner af medicinen over en periode. Undersøgelsen vil overvåge deltagere for eventuelle ændringer i deres helbred, herunder laboratorieværdier og eventuelle bivirkninger de måtte opleve.
Inklusionskriterier: Skal have gennemført enten ISIS 678354-CS5 eller ISIS 678354-CS6 undersøgelsen succesfuldt med en god sikkerhedsprofil. Skal være på en stabil behandlingsplan for sænkning af lipider, der følger standard medicinske retningslinjer i dit område. Åben for både mandlige og kvindelige deltagere.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre alvorlige helbredstilstande som kunne interferere med undersøgelsen, gravide eller ammende patienter, patienter der har deltaget i et andet klinisk forsøg for nylig, patienter med allergi over for lignende lægemidler samt patienter med visse lever- eller nyreproblemer.
Undersøgelse af olezarsen (ISIS 678354) til patienter med høje triglycerider og hjertesygdom eller svære høje triglycerider
Lokationer: Bulgarien, Tjekkiet, Danmark, Finland, Frankrig, Ungarn, Italien, Holland, Norge, Polen, Portugal, Slovakiet, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge virkningerne af en behandling kaldet olezarsen (også kendt under kodenavnet ISIS 678354) hos personer med hypertriglyceridæmi og aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom, eller dem med svær hypertriglyceridæmi. Undersøgelsen har til formål at evaluere, hvordan olezarsen påvirker niveauerne af triglycerider i blodet sammenlignet med placebo.
Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten olezarsen eller placebo gennem subkutan injektion. Undersøgelsen vil vare cirka 53 uger, hvor ændringerne i fastende triglycerider vil blive overvåget. Sikkerheden og tolerabiliteten af olezarsen vil blive vurderet ved at sammenligne det med placebo.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være enten mandlige eller kvindelige, i aldersgruppen 18-64 år eller 65 år og ældre. Deltagere skal have hypertriglyceridæmi med fastende triglycerider mellem 150 mg/dL og 500 mg/dL eller svær hypertriglyceridæmi med fastende TG på 500 mg/dL eller højere. Deltagere skal have en klinisk diagnose af aterosklerotisk kardiovaskulær sygdom eller være i øget risiko for ASCVD.
Eksklusionskriterier: Patienter med hypertriglyceridæmi, kardiovaskulære sygdomme og aterosklerose kan ikke deltage (dette ser ud til at være en fejl i kildedataene, da forsøget faktisk søger disse patienter).
Sammenfatning
Der er i øjeblikket betydelig forskningsaktivitet inden for behandling af hypertriglyceridæmi, med særligt fokus på nye lægemidler som plozasiran, olezarsen og pegozafermin. Disse undersøgelser spænder over flere europæiske lande og tilbyder håb for patienter med både moderat og svær hypertriglyceridæmi.
De fleste af disse forsøg fokuserer på at reducere triglycerider gennem innovative mekanismer, herunder RNA-interferens teknologi og antisense oligonukleotider. Mange af forsøgene evaluerer også sekundære endepunkter som forebyggelse af akut pancreatitis og kardiovaskulære hændelser, hvilket understreger den brede terapeutiske værdi af disse nye behandlinger.
Det er bemærkelsesværdigt, at flere forsøg inkluderer patienter med samtidige tilstande som type 2-diabetes og kardiovaskulær sygdom, hvilket afspejler den kliniske virkelighed, hvor hypertriglyceridæmi ofte forekommer sammen med andre metaboliske lidelser. Undersøgelsernes varighed varierer fra 26 til 53 uger, med nogle forsøg der strækker sig op til 48 måneder, hvilket giver vigtig information om både kort- og langtidssikkerhed.
For patienter der overvejer at deltage i disse forsøg, er det vigtigt at være opmærksom på, at de fleste kræver stabile medicinske regimer forud for deltagelse og løbende overholdelse af en fedtfattig kost. Inklusionskriterierne varierer mellem forsøgene, men fokuserer generelt på fastende triglycerider, andre lipidparametre og generel sundhedstilstand.