Igangværende kliniske forsøg for Epilepsi
Epilepsi er en neurologisk lidelse, der er kendetegnet ved tilbagevendende anfald forårsaget af unormal elektrisk aktivitet i hjernen. Verdensundhedsorganisationen anslår, at cirka 50 millioner mennesker lever med epilepsi på verdensplan. For patienter med medicinresistent epilepsi, hvor standardbehandlinger ikke giver tilstrækkelig kontrol over anfaldene, kan deltagelse i kliniske forsøg åbne døren til nye behandlingsmuligheder. I denne artikel præsenterer vi 10 igangværende kliniske forsøg, der undersøger forskellige tilgange til behandling af epilepsi hos børn og voksne.
Oversigt over tilgængelige kliniske forsøg
Der er i øjeblikket 12 igangværende kliniske forsøg registreret for epilepsi i den europæiske database. I denne artikel præsenterer vi 10 af disse forsøg, der dækker forskellige patientgrupper og behandlingsmetoder. Forsøgene spænder fra avancerede billeddannelsesteknikker til nye lægemidler og alternative terapier.
Detaljerede beskrivelser af kliniske forsøg
Evaluering af 18F-DPA-714 PET-MRI-billeddannelse til lokalisering af epileptisk fokus hos patienter med medicinresistent partiel epilepsi før operation
Lokation: Frankrig
Dette forsøg fokuserer på patienter med medicinresistent epilepsi, som ikke har responderet på mindst to forskellige lægemidler og overvejer kirurgisk behandling. Forsøget anvender et særligt billeddiagnostisk stof kaldet 18F-DPA-714, der gives gennem en intravenøs injektion. Dette stof anvendes under kombineret PET-MRI-scanning for at hjælpe læger med bedre at lokalisere det præcise område i hjernen, hvor anfaldene begynder.
Formålet med denne forskning er at afgøre, hvor nyttigt denne nye billeddannelsesmetode er til at identificere den præcise placering af hjernens væv, der forårsager anfald før operation. Under forsøget vil deltagerne modtage billeddiagnostisk stof og gennemgå en kombineret PET- og MRI-scanning. Denne avancerede billeddannelsesteknik kan hjælpe kirurger med bedre at planlægge placeringen af overvågningsenheder kaldet SEEG-elektroder (stereoelektroencefalografi), som bruges til at bekræfte placeringen af anfaldaktivitet.
Inklusionskriterier omfatter medicinresistent epilepsi (epilepsi, der fortsætter efter forsøg med to forskellige korrekt administrerede behandlinger), alder 12 år eller ældre, og en prækkirurgisk vurdering, der viser behovet for SEEG. Eksklusionskriterier omfatter patienter under 12 år, patienter der er gravide eller ammer, patienter der har haft hjernekirurgi tidligere, og patienter med kendte allergier over for forsøgsmedicinen.
Forsøg om effektivitet og sikkerhed af Levetiracetam XR for patienter med medicinresistent partiel debut-epilepsi
Lokation: Bulgarien, Tjekkiet, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Polen, Rumænien, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kendt som refraktær partiel debut-epilepsi, hvor anfald starter i én del af hjernen og er resistente over for behandling. Forsøget har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af et lægemiddel kaldet Levetiracetam XR, som er en depotform af levetiracetam, der anvendes som tillægsbehandling for patienter, der ikke har responderet godt på andre behandlinger.
Formålet med forsøget er at se, om Levetiracetam XR kan reducere hyppigheden af anfald hos patienter med medicinresistente fokale debut-anfald. Deltagere i forsøget vil modtage enten depotformen af levetiracetam, den øjeblikkelige frigivelsesform af levetiracetam kendt som Keppra, eller et placebo. Forsøget varer i alt 12 uger, hvor deltagerne vil tage medicinen én gang dagligt.
Inklusionskriterier omfatter alder mellem 12 og 80 år (for Spanien, Polen og Bulgarien), diagnose af epilepsi med fokale debut-anfald, stabile doser af anfaldsmedicin i mindst 4 uger, og medicinresistente anfald med mindst 6 anfald i en 8-ugers observationsperiode. Eksklusionskriterier omfatter patienter uden refraktær partiel debut-epilepsi og patienter uden for den specificerede aldersgruppe.
Forsøg om effektivitet og sikkerhed af Sirolimus for patienter med medicinresistent epilepsi forbundet med tuberøs sklerose-kompleks
Lokation: Polen
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en tilstand kendt som tuberøs sklerose-kompleks (TSC), som ofte er forbundet med epilepsi og kan føre til udvikling af organtumorer. Forsøget undersøger brugen af en behandling kaldet rapamycin, også kendt under kodenavnet sirolimus, for at se om den kan hjælpe med at håndtere medicinresistent epilepsi hos personer med TSC. Rapamycin leveres som en oral opløsning, hvilket betyder, at den indtages gennem munden i flydende form.
Formålet med dette forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af rapamycin sammenlignet med et placebo i at reducere anfald hos patienter med medicinresistent epilepsi forbundet med TSC. Deltagere i forsøget vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten rapamycin eller et placebo. Forsøget vil overvåge antallet af anfald, deltagerne oplever, og eventuelle bivirkninger, der kan opstå.
Inklusionskriterier omfatter bekræftet diagnose af tuberøs sklerose-kompleks, medicinresistent epilepsi forbundet med TSC (mindst 8 anfald på 4 uger trods medicinering), alder fra 3 måneder til 55 år, og vægt på mindst 6 kilogram. Eksklusionskriterier omfatter patienter uden tuberøs sklerose-kompleks, patienter der er gravide eller ammer, og patienter med andre alvorlige helbredstilstande.
Forsøg om sikkerhed og effektivitet af Sirolimus og Vigabatrin til forebyggelse af symptomer hos spædbørn med tuberøs sklerose-kompleks
Lokation: Polen
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekterne af to behandlinger for spædbørn med tuberøs sklerose-kompleks (TSC), en genetisk lidelse, der kan forårsage ikke-kræftfremkaldende tumorer til at vokse i hjernen og andre vitale organer, hvilket fører til tilstande som epilepsi. Forsøget vil sammenligne sikkerheden og effektiviteten af to lægemidler: Rapamune (også kendt som sirolimus) og Sabril (også kendt som vigabatrin).
Deltagere i forsøget vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten Rapamune, Sabril eller et placebo. Forsøget er designet til at være dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvem der modtager hvilken behandling. Forsøget vil vare i en periode på op til to år, hvor spædbørnenes helbred vil blive nøje overvåget. Forskerne vil se på forskellige faktorer, såsom forekomsten af anfald, væksten af TSC-relaterede tumorer og den generelle udvikling af spædbørnene.
Inklusionskriterier omfatter spædbørn op til 16 ugers alder, definitiv diagnose af tuberøs sklerose-kompleks, og mindst ét område af kortikal dysplasi fundet på en hjernescan (MRI). Eksklusionskriterier omfatter patienter uden diagnose af tuberøs sklerose-kompleks og spædbørn der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe.
Forsøg om Clioquinol til reduktion af anfald hos patienter med medicinresistent epilepsi
Lokation: Belgien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekterne af en tillægsbehandling for patienter med medicinresistent epilepsi. I dette forsøg er det lægemiddel, der testes, kaldet Clioquinol, som indtages som en oral suspension. Formålet med forsøget er at se, om tilføjelse af Clioquinol til den aktuelle behandling kan hjælpe med at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af anfald hos patienter, der ikke har responderet godt på andre behandlinger.
Deltagere i forsøget vil modtage Clioquinol ud over deres eksisterende epilepsimedicin. Forsøget vil vare flere uger, hvor effekterne af Clioquinol på anfaldshyppighed og sværhedsgrad vil blive overvåget. Forsøget vil også vurdere sikkerheden af Clioquinol ved at registrere eventuelle bivirkninger, der kan opstå.
Inklusionskriterier omfatter medicinresistent epilepsi med mindst fire anfald i en to-ugers periode, alder mellem 12 og 34 år, at have prøvet mindst to forskellige antiepileptiske lægemidler tidligere, og tage maksimalt tre antiepileptiske lægemidler på tidspunktet for forsøgsdeltagelse. Eksklusionskriterier omfatter patienter uden medicinresistent epilepsi og patienter uden for den specificerede aldersgruppe.
Forsøg om effektivitet og sikkerhed af Perampanel for børn med epilepsi
Lokation: Belgien, Frankrig, Tyskland, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekterne af et lægemiddel kaldet perampanel hos børn med epilepsi. Forsøget har til formål at evaluere, hvor effektivt og sikkert perampanel er, når det bruges sammen med andre antiepileptiske lægemidler, som børnene allerede tager. Perampanel er tilgængeligt i to former til dette forsøg: som en 2 mg filmovertrukket tablet og som en 0,5 mg/ml oral suspension, der begge indtages gennem munden.
Formålet med forsøget er at se, om perampanel kan hjælpe med at reducere hyppigheden af anfald hos børn med epilepsi. Forsøget vil omfatte børn fra 1 måned til under 18 år. Deltagere vil modtage perampanel ud over deres nuværende epilepsimedicin. Forsøget vil vare op til 52 uger, hvor børnene vil blive overvåget for at se, om der er en reduktion i antallet af anfald, de oplever.
Inklusionskriterier omfatter alder fra 1 måned til under 18 år, diagnose af epilepsi, mindst fire anfald i de fire uger forud for det andet besøg, og stabile doser af 1 til 4 godkendte antiepileptiske lægemidler. Eksklusionskriterier omfatter børn med en anden type epilepsi end den, der undersøges, børn ikke inden for den specificerede aldersgruppe, og børn der er gravide eller ammer.
Forsøg om Cannabidiol og Dronabinol for børn med refraktær epilepsi
Lokation: Nederlandene
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekterne af en behandling for børn med refraktær epilepsi, en type epilepsi, der ikke responderer godt på standardbehandlinger. Den behandling, der testes, kaldes TA-CBD 10, som er en oral væske indeholdende to aktive stoffer: dronabinol og cannabidiol. Disse stoffer er afledt af cannabis og undersøges for deres potentiale til at reducere anfald hos børn, der ikke har fundet lindring med andre lægemidler.
Formålet med forsøget er at sammenligne effektiviteten af TA-CBD 10 med et placebo i at reducere anfaldshyppighed. Deltagere i forsøget vil modtage enten den aktive behandling eller et placebo over en periode. Forsøget vil overvåge ændringer i anfaldshyppighed og vurdere den samlede indvirkning på livskvaliteten for de involverede børn.
Inklusionskriterier omfatter alder fra 1 til 18 år, bekræftet diagnose af refraktær epilepsi, mindst fire anfald i en fire-ugers periode før forsøget begynder, og stabile doser af epilepsimedicin i mindst en måned. Eksklusionskriterier omfatter personer ikke diagnosticeret med refraktær epilepsi, personer der er gravide eller ammer, og personer med andre medicinske tilstande, der kan forstyrre forsøget.
Forsøg om Cannabidiol til reduktion af anfald hos børn og unge voksne med svær epilepsi forbundet med sjældne sygdomme
Lokation: Italien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekterne af en behandling for svær epilepsi forbundet med sjældne sygdomme hos børn og unge voksne. Den behandling, der testes, er en oral opløsning indeholdende cannabidiol, også kendt som CBD. Cannabidiol er et kemisk stof, der bruges ud over de nuværende anfaldsmediciner, som deltagerne allerede tager. Hovedformålet med forsøget er at se, om tilføjelse af cannabidiol kan hjælpe med at reducere antallet og sværhedsgraden af anfald, som deltagerne oplever.
Deltagere i forsøget vil tage cannabidiol-opløsningen i en periode på 24 uger. I denne tid vil forskere overvåge hyppigheden og sværhedsgraden af anfald for at afgøre, om der er nogen forbedring. Forsøget vil også se på sikkerheden og tolerabiliteten af cannabidiol, hvilket betyder kontrol for eventuelle bivirkninger eller sundhedsændringer hos deltagerne.
Inklusionskriterier omfatter alder mellem 2 og 25 år, en sjælden sygdom-forbundet svær epilepsi anerkendt af sundhedssystemet, mindst fire motoriske anfald om måneden, og at have prøvet mindst to anfaldsmediciner tidligere. Eksklusionskriterier omfatter patienter ikke diagnosticeret med epilepsi, patienter der ikke aktuelt tager anfaldsmedicin, og patienter uden svær epilepsi forbundet med en sjælden sygdom.
Forsøg om PRAX-628 for epilepsipatienter med lysinduceret EEG-respons
Lokation: Nederlandene
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekterne af en ny behandling kaldet PRAX-628 for personer med epilepsi. Forsøget ser specifikt på en type hjernerespons kaldet den fotoparoxysmal elektroencefalogram (EEG) respons, som kan forekomme hos personer med epilepsi, når de udsættes for blinkende lys. Formålet med forsøget er at evaluere, hvordan PRAX-628 påvirker denne hjernerespons sammenlignet med et placebo.
Deltagere i forsøget vil modtage PRAX-628 i form af en kapsel, der indtages gennem munden. Forsøget vil følge et fast sekvensdesign, hvilket betyder, at deltagerne vil modtage behandlingen i en bestemt rækkefølge. Forsøget vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af PRAX-628, hvilket betyder kontrol for eventuelle bivirkninger og hvor godt deltagerne kan håndtere behandlingen.
Inklusionskriterier omfatter mænd eller kvinder mellem 18 og 65 år, diagnose og historie med epilepsi, at tage mellem 0 til 3 antiepileptiske lægemidler, og at vise en specifik type hjernerespons kaldet IPS-induceret PPR. Eksklusionskriterier omfatter deltagere uden epilepsi med IPS-induceret PPR og deltagere ikke inden for den specificerede aldersgruppe.
Langsigtet sikkerhedsforsøg af Lacosamid for børn med epilepsi
Lokation: Ungarn, Rumænien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge langsigtet brug af et lægemiddel kaldet lacosamid hos børn med epilepsi. Lægemidlet, der testes, lacosamid, gives i form af en sirup og indtages oralt. Formålet med dette forsøg er at lære, om lacosamid er sikkert at tage over en lang periode for børn, der allerede har deltaget i tidligere forsøg, der involverer denne medicin.
Deltagere i dette forsøg vil fortsætte med at tage lacosamid-sirup med doser, der spænder fra 2 milligram pr. kilogram kropsvægt om dagen til 12 milligram pr. kilogram om dagen. Forsøget vil overvåge deltagerne over tid for at observere eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser, der kan forekomme, mens de tager medicinen. Forsøget har til formål at sikre, at medicinen er sikker og at bestemme den mest passende daglige dosis til langsigtet brug.
Inklusionskriterier omfatter drenge eller piger yngre end 6 år, at have gennemført deltagelse i en af de tidligere forsøg (NCT01964560 eller NCT00938912), og at forventes at have gavn af deltagelse. Eksklusionskriterier omfatter patienter der ikke har gennemført de tidligere forsøg, patienter ikke inden for den specificerede aldersgruppe, og patienter ikke diagnosticeret med epilepsi.
Opsummering
De præsenterede kliniske forsøg for epilepsi viser en bred vifte af forskningsretninger inden for behandling af denne udfordrende neurologiske lidelse. Forsøgene omfatter både traditionelle farmakologiske tilgange og innovative strategier som avanceret billeddannelse og cannabis-baserede behandlinger.
En væsentlig observation er, at mange af forsøgene fokuserer på medicinresistent epilepsi – en tilstand, hvor standardbehandlinger ikke giver tilstrækkelig kontrol over anfaldene. Dette understreger behovet for nye terapeutiske muligheder for denne patientgruppe. Flere forsøg undersøger også epilepsi hos børn, herunder spædbørn med tuberøs sklerose-kompleks, hvilket afspejler den store betydning af tidlig intervention.
Forsøgene anvender forskellige metodologier, fra dobbeltblindede, placebo-kontrollerede designs til langsigtede sikkerhedsforsøg. Nogle forsøg udforsker kombinationsbehandlinger, mens andre fokuserer på monoterapi med nye lægemidler. Den geografiske spredning af forsøgene på tværs af Europa giver mulighed for bredere deltagelse og repræsentation af forskellige patientpopulationer.
For patienter med epilepsi og deres familier kan disse kliniske forsøg repræsentere håb om bedre behandlingsmuligheder. Det er vigtigt at diskutere muligheden for forsøgsdeltagelse med sin behandlende læge for at afgøre, om et specifikt forsøg kan være relevant og passende i den individuelle situation.
