Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Vigabatrin

Dette artikel beskriver kliniske forsøg, der undersøger Vigabatrin hos spædbørn og små børn. Forsøgene ser på, om behandlingen kan forebygge anfald og andre symptomer ved tuberøs sklerose og høj risiko for infantile spasmer, samt på sikkerhed og effekt.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De registrerede kliniske forsøg med Vigabatrin handler om forebyggelse af anfald og om tidlige resultater hos spædbørn og små børn med høj risiko for neurologiske problemer.[1][2][3]

Forsøgene er interventionelle studier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler, hvad der sker.[1][2][3]

Hvilke børn og tilstande undersøges?

Ét forsøg omfatter børn med tuberøs sklerosekompleks (TSC), som er under 4 måneder gamle.[1]

Et andet forsøg omfatter børn under 1 år, som har høj risiko for infantile spasmer på grund af tilstande som tuberøs sklerose, store karrelaterede hjerneskader, svære blødninger eller bestemte skader hos for tidligt fødte børn.[2]

Et tredje forsøg ser på spædbørn med TSC, epilepsi og tumorer forbundet med TSC.[3]

Forsøgsfaser og studiedesign

Forsøgene med Vigabatrin er i fase 2, fase 3 og fase 4.[1][2][3]

Fase 2-forsøget omfatter 64 deltagere og undersøger neuropsykologisk udvikling ved 24 måneders alder.[1]

Fase 3-forsøget omfatter 140 deltagere og undersøger, om børnene udvikler infantile spasmer eller ej.[2]

Fase 4-forsøget omfatter 60 deltagere og sammenligner Vigabatrin med rapamycin i et randomiseret klinisk forsøg.[3]

Hvad måles i forsøgene?

Det vigtigste mål i fase 2-forsøget er neuropsykologisk udfald ved 24 måneder, målt med en blindet vurdering og den kognitive del af Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III) sammenlignet med standardbehandling alene.[1]

I fase 3-forsøget er det primære mål, om barnet får infantile spasmer eller ikke.[2]

I fase 4-forsøget måler forskerne, om der opstår kliniske anfald i den blindede del af studiet, og om den samlede volumen af TSC-relaterede tumorer stiger med 25% eller mere fra udgangspunktet.[3]

Kort gennemgang af de enkelte forsøg

PROTECT er et fase 2-forsøg, som undersøger langtidseffekten af tidlig behandling hos børn med TSC under 4 måneder.[1] Det sammenligner resultatet med standardbehandling alene og fokuserer på barnets kognitive udvikling ved 2-årsalderen.[1]

Forsøget med titlen Prediction and prevention of infantile spasms in high risk children er et fase 3-forsøg, der prøver at forebygge infantile spasmer hos højrisikobørn under 1 år.[2] Her bruges Vigabatrin som forebyggende behandling, og hovedmålet er, om anfaldssyndromet opstår eller ej.[2]

ViRap-studiet er et fase 4-randomiseret klinisk forsøg, som sammenligner rapamycin og Vigabatrin hos spædbørn med TSC.[3] Studiet ser både på anfald og på tumorvækst, så forskerne kan vurdere både effekt og sikkerhed i denne gruppe.[3]

Vigtige begreber forklaret for patienter

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlinger.[3] Det hjælper med at gøre sammenligningen mere retfærdig.

Blindet fase betyder, at nogle af personerne i studiet ikke ved, hvilken behandling der gives.[3] Det kan mindske risikoen for, at vurderingen bliver påvirket.

Standardbehandling er den behandling, som normalt bruges som udgangspunkt.[1] I et forsøg kan den bruges som sammenligningsgruppe.

Kognitiv skala er en test af barnets tænkning, læring og problemløsning.[1] I disse forsøg bruges den til at se, om tidlig behandling påvirker udviklingen.

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2022-502332-39-00 Phase 2 Tuberous sclerosis complex (TSC) Authorised 64
2024-517488-22-00 Phase 3 High risk for infantile spasm syndrome in children under 1 year Authorised 140
NCT04987463 Phase 4 Tuberous Sclerosis Complex, Epilepsy, Tumors associated with TSC Authorised 60

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Vigabatrin? Forsøgene undersøger, om Vigabatrin kan forebygge anfald, især infantile spasmer, hos spædbørn med høj risiko. Et forsøg ser også på, om det kan hjælpe med at forebygge symptomer ved tuberøs sklerose.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er primært spædbørn og små børn. Nogle studier inkluderer børn under 1 år med høj risiko for infantile spasmer, og et andet fokuserer på børn under 4 måneder med tuberøs sklerosekompleks.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt i forsøgene? De vigtigste sygdomme er tuberøs sklerosekompleks og infantile spasmer. Et forsøg omfatter også børn med bestemte hjerneskader eller blødninger, som giver høj risiko for anfald.
  • Hvilke faser er forsøgene i? De registrerede forsøg med Vigabatrin er i fase 2, fase 3 og fase 4. Fasen viser, hvor langt et forsøg er kommet i udviklingen og afprøvningen.
  • Hvad måler forsøgene som resultat? Forsøgene måler blandt andet, om barnet får infantile spasmer eller kliniske anfald, og om der sker ændringer i kognitive testresultater eller tumorvolumen. Det hjælper forskerne med at se både effekt og sikkerhed.

Igangværende kliniske forsøg for Vigabatrin

  • Sammenligning af vigabatrin og rapamycin til forebyggelse af symptomer hos spædbørn med tuberøs sklerose

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Polen

  • Forebyggelse af infantile spasmer hos højrisikobørn under 1 år med vigabatrin

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Finland

  • Kan tidlig behandling med mTOR-hæmmer forbedre hjerneudviklingen hos babyer med tuberøs sklerose (TSC)?

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland

Ordliste

  • Tuberøs sklerosekompleks (TSC): En arvelig sygdom, som kan give anfald, hjernetumorer og andre symptomer. I forsøgene undersøges børn med TSC for at se, om Vigabatrin kan forebygge problemer.
  • Infantile spasmer: En særlig type anfald hos spædbørn. De kan vise sig som korte, pludselige bevægelser og er en vigtig del af flere af forsøgene.
  • Profylaktisk behandling: Behandling, der gives for at forebygge en sygdom eller et symptom, før det opstår.
  • Fase 2: Et forsøg på et tidligere udviklingstrin, hvor man ser nærmere på effekt og sikkerhed i en mindre gruppe.
  • Fase 3: Et større forsøg, der ofte sammenligner behandlinger og ser, om den ene virker bedre end den anden.
  • Fase 4: Et forsøg, der foregår efter, at en behandling allerede er mere etableret, og som ofte følger effekt og sikkerhed i praksis.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor forskerne giver en behandling eller anden indsats og derefter måler resultatet.
  • Primært effektmål: Det vigtigste resultat, som forskerne har planlagt at måle i forsøget.
  • Bayley Scales of Infant and Toddler Development III (BSID-III): En udviklingstest for små børn, som kan måle blandt andet kognition, altså barnets tænkning og læring.
  • Kliniske anfald: Anfald, som kan ses eller registreres i praksis hos barnet.
  • Tumorvolumen: Størrelsen på en tumor målt som rumfang. I et forsøg bruges det til at se, om tumorer vokser.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2022-502332-39-00
  2. https://clinicaltrials.gov/study/2024-517488-22-00
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-vigabatrin-og-rapamycin-til-forebyggelse-af-symptomer-hos-spaedborn-med-tuberos-sklerose/