Autoimmun hæmolytisk anæmi er en sjælden tilstand, hvor immunsystemet fejlagtigt angriber og ødelægger kroppens egne røde blodlegemer. Denne artikel beskriver igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med denne sygdom. I øjeblikket er der 6 kliniske forsøg registreret i databasen, og her præsenteres alle forsøgene med detaljerede oplysninger om inklusionskriterier, behandlinger og lokationer.

Kliniske forsøg for autoimmun hæmolytisk anæmi

Autoimmun hæmolytisk anæmi er en kompleks sygdom, hvor immunsystemet fejlagtigt identificerer kroppens egne røde blodlegemer som fremmede og ødelægger dem. Dette fører til anæmi og en række symptomer, herunder træthed, åndenød og bleg eller gullig hudfarve. For patienter, der ikke reagerer godt på standardbehandlinger såsom kortikosteroider, kan deltagelse i kliniske forsøg give adgang til nye, lovende behandlingsmuligheder.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af rilzabrutinib-tabletter sammenlignet med placebo hos voksne med varm autoimmun hæmolytisk anæmi

Lokationer: Østrig, Tjekkiet, Danmark, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Nederlandene, Polen, Spanien, Sverige

Dette kliniske forsøg fokuserer på varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA), en tilstand hvor kroppens immunsystem ved en fejl ødelægger sine egne røde blodlegemer. Undersøgelsen vil teste et lægemiddel kaldet rilzabrutinib, givet som filmovertrukne tabletter taget gennem munden, sammenlignet med placebo. Dette er en ny behandlingstilgang for personer, hvis sygdom ikke har reageret godt på standardbehandlinger, eller som ikke kan tage konventionelle lægemidler.

Forskningen har til formål at bestemme, om rilzabrutinib kan hjælpe med at opretholde stabile blodniveauer hos personer med varm autoimmun hæmolytisk anæmi. Under undersøgelsen vil deltagerne modtage enten rilzabrutinib-tabletter eller placebo-tabletter. Den maksimale daglige dosis af rilzabrutinib vil være 800 mg, og behandlingsperioden vil vare i 224 uger.

Inklusionskriterier omfatter:

• Diagnose med primær varm autoimmun hæmolytisk anæmi i mindst 3 måneder
• Manglende vedvarende respons på kortikosteroidbehandling eller intolerance over for kortikosteroider
• ECOG-performance status på 2 eller lavere
• Alder 18 år eller ældre
• Brug af passende præventionsmetoder under undersøgelsen

Eksklusionskriterier omfatter:

• Aktuel diagnose af Evans syndrom
• Aktiv hepatitis B, C eller HIV-infektion
• Aktiv cancer eller cancerhistorie inden for de seneste 3 år
• Graviditet eller amning
• Alvorlige hjertesygdomme eller ukontrolleret forhøjet blodtryk

Undersøgelse af effektiviteten af apixaban og enoxaparinnatrium til forebyggelse af blodpropper hos patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi

Lokation: Frankrig

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effektiviteten af en behandling til patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) for at forebygge venøs tromboembolisme (VTE), som omfatter blodpropper i venerne. Undersøgelsen bruger en kombination af lægemidler. Indledningsvis vil patienter modtage enoxaparinnatrium, et antikoagulerende middel givet som en subkutan injektion, under deres hospitalsophold. Dette vil blive efterfulgt af at tage Eliquis (også kendt som apixaban), et oralt antikoagulerende middel, to gange dagligt.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere, om denne behandlingstilgang effektivt kan forebygge VTE hos patienter med AIHA. Undersøgelsen vil vare i i alt 24 uger. I løbet af de første 12 uger vil patienterne modtage de angivne lægemidler, startende med enoxaparinnatrium og derefter skifte til Eliquis. De resterende 12 uger vil involvere overvågning af patienterne for at se, om behandlingen med succes forebygger forekomsten af VTE.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder 18 år eller ældre
• Diagnose af autoimmun hæmolytisk anæmi med hæmoglobinniveau under 12 g/dL
• Haptoglobinniveau under 0,4 g/L
• Positiv direkte antiglobulintest
• Forventet levetid på mere end 6 måneder

Undersøgelse af virkningerne og sikkerheden af rilzabrutinib til voksne med varm autoimmun hæmolytisk anæmi

Lokationer: Danmark, Italien, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge virkningerne af et lægemiddel kaldet rilzabrutinib hos patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA). Lægemidlet, der tages i form af en tablet, er designet til at hjælpe med at håndtere denne tilstand ved potentielt at reducere immunsystemets angreb på røde blodlegemer.

Undersøgelsen er opdelt i to dele. I første del vil deltagerne modtage lægemidlet for at se, hvor godt det virker til at forbedre deres tilstand. Hvis lægemidlet viser positive resultater, kan deltagerne fortsætte til anden del, som ser på de langsigtede virkninger af behandlingen. Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne blive overvåget for at vurdere deres respons på lægemidlet og eventuelle bivirkninger, de måtte opleve.

Inklusionskriterier omfatter:

• Bekræftet diagnose af primær wAIHA eller systemisk lupus erythematosus (SLE)-associeret wAIHA
• Body mass index (BMI) mellem 17,5 og 40 kg/m²
• ECOG-performance status på grad 2 eller lavere
• Manglende evne til at opretholde varig forbedring efter kortikosteroidbehandling
• Opdateret vaccinationsstatus i henhold til lokale retningslinjer

Del B af undersøgelsen kræver yderligere, at deltagerne har vist tegn på behandlingseffektivitet med rilzabrutinib ved at opnå et overordnet respons under del A og har afsluttet den 24-ugers behandlingsperiode.

Langsigtet sikkerhedsundersøgelse af riliprubart hos patienter med kuldagglutininsygdom

Lokationer: Tyskland, Italien, Nederlandene

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge kuldagglutininsygdom (CAD), som er en type autoimmun hæmolytisk anæmi. Undersøgelsen undersøger en behandling kaldet riliprubart, også kendt under kodenavnet SAR445088. Denne behandling administreres som en opløsning til injektion eller infusion.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af riliprubart hos personer med CAD. Deltagere i undersøgelsen kan tidligere have været behandlet med riliprubart eller kan modtage det for første gang. Undersøgelsen vil involvere flere doser af lægemidlet, og deltagerne vil blive overvåget over en længere periode for at observere eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres tilstand.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder 18 år eller ældre
• Diagnose af kuldagglutininsygdom (CAD)
• For patienter, der aldrig er blevet behandlet med SAR445088: Kronisk hæmolyse, polyspecifik direkte antiglobulintest (DAT) positiv, monospecifik DAT stærkt positiv for C3d, kuldagglutinintiter ≥64 ved 4°C, hæmoglobinniveau ≤10 g/dL
• Modtagelse af visse vaccinationer inden for de seneste fem år og mindst 14 dage før undersøgelsesstart
• Enighed om at bruge dobbelt prævention ved seksuel aktivitet

Undersøgelse af nipocalimab til voksne med varm autoimmun hæmolytisk anæmi

Lokationer: Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Nederlandene, Polen, Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effektiviteten og sikkerheden af en behandling til varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA). Behandlingen, der testes, er et lægemiddel kendt som nipocalimab, som er en type protein kaldet et monoklonalt antistof. Dette lægemiddel gives som en opløsning gennem en infusion i en vene.

Undersøgelsen er designet til at være dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvem der modtager det faktiske lægemiddel eller placebo under den indledende fase. Efter denne fase vil der være en langsigtet forlængelse, hvor alle deltagere kan modtage nipocalimab.

Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne have regelmæssige besøg for at overvåge deres helbred og virkningerne af behandlingen. Undersøgelsen vil vurdere, om behandlingen kan forbedre hæmoglobinniveauerne uden behov for yderligere redningsbehandlinger.

Inklusionskriterier omfatter:

• Alder 18 år eller ældre
• Diagnose af varm autoimmun hæmolytisk anæmi i mindst 3 måneder med tidligere behandling
• Hæmoglobinniveau under 10 g/dL med tegn på hæmolyse
• Positiv direkte antiglobulintest (DAT)
• Stabil dosis af kortikosteroider i mindst 4 uger eller immunsuppressiva i mindst 12 uger
• Blodpladetal på mindst 30 x 109/L
• Vaccinationer i henhold til lokale retningslinjer, herunder for COVID-19

Undersøgelse for patienter med fremskreden cancer: Fortsat behandling med parsaclisib alene eller sammen med itacitinib, ruxolitinib, ibrutinib eller tafasitamab

Lokationer: Belgien, Tjekkiet, Danmark, Frankrig, Italien, Polen, Spanien, Sverige

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge behandlinger for personer med fremskreden cancer og visse immunsystemsygdomme. Undersøgelsen involverer et lægemiddel kaldet parsaclisib, som testes enten alene eller i kombination med andre behandlinger. Disse yderligere behandlinger omfatter itacitinib, ruxolitinib, ibrutinib og tafasitamab.

Formålet med undersøgelsen er at fortsætte med at give behandling og at overvåge sikkerheden af disse lægemidler hos deltagere, der har været en del af tidligere undersøgelser, der involverede parsaclisib. Deltagerne i denne undersøgelse vil fortsætte med at modtage deres behandling, som de har gjort, og undersøgelsen vil observere, hvordan de reagerer på lægemidlet over tid.

Inklusionskriterier omfatter:

• Aktuelt indskrevet og modtager behandling i en Incyte-sponsoreret klinisk undersøgelse af parsaclisib
• Aktuelt tolererer behandling i det oprindelige protokol
• Modtager klinisk fordel af behandling med parsaclisib som monoterapi eller i kombination
• Har mindst stabil sygdom
• Har demonstreret overholdelse af forældreprotokollens krav
• Villighed til at undgå graviditet eller faderskab

Sammenfatning

De kliniske forsøg for autoimmun hæmolytisk anæmi viser en række lovende behandlingsmuligheder for patienter, der ikke har haft succes med konventionelle behandlinger. Flere af undersøgelserne fokuserer på rilzabrutinib, et oralt lægemiddel, der hæmmer BTK-enzymet og dermed potentielt reducerer immunsystemets angreb på røde blodlegemer. Dette lægemiddel undersøges i flere europæiske lande, herunder Danmark.

Andre vigtige observationer inkluderer:

• Undersøgelsen af antikoagulationsbehandling med apixaban og enoxaparin viser et fokus på at forebygge alvorlige komplikationer som venøs tromboembolisme hos AIHA-patienter
• Nipocalimab, et monoklonalt antistof givet intravenøst, repræsenterer en anden mekanistisk tilgang til behandling af sygdommen
• Undersøgelsen af riliprubart fokuserer specifikt på kuldagglutininsygdom, en undertype af autoimmun hæmolytisk anæmi
• Flere undersøgelser kræver, at patienter har en ECOG-performance status på grad 2 eller lavere, hvilket sikrer, at deltagere har tilstrækkelig funktionel kapacitet
• Vaccinationer, især mod encapsulerede bakterielle patogener, er et gennemgående krav på tværs af flere forsøg på grund af den øgede infektionsrisiko

For patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi, der ikke reagerer tilstrækkeligt på standardbehandling med kortikosteroider, kan disse kliniske forsøg tilbyde værdifulde alternative behandlingsmuligheder. Det er vigtigt at diskutere med din behandlende læge, om deltagelse i et klinisk forsøg kan være relevant for din specifikke situation.