Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvilke patienter der deltager
• Forsøgsfaser og hvad de betyder
• Hvilke resultater der måles
• Gennemgang af de enkelte studier
• Hvad det betyder for patienter

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data viser fem kliniske forsøg, hvor Lysine Hydrochloride indgår som en del af behandlingsforløbet eller forberedelsen til behandling.^{[1][2][3][4][5]}

Forsøgene undersøger meget forskellige sygdomme: tilbagevendende eller behandlingsresistent neuroblastom hos børn, gastroenteropancreatiske neuroendokrine tumorer hos voksne, muskelproteinomsætning hos patienter i hæmodialyse, avanceret GEP-NET og udbredt småcellet lungekræft.^{[1][2][3][4][5]}

Studierne er placeret i fase 1, fase 2 og fase 3, hvilket betyder, at de både omfatter tidlige sikkerhedsstudier og større studier, der vurderer effekt og sammenligning med andre behandlinger.^{[1][2][3][4][5]}

Hvilke patienter der deltager

Et af forsøgene omfatter børn med tilbagevendende eller behandlingsresistent neuroblastom, som er en kræftsygdom, der er kommet igen eller ikke har reageret godt nok på tidligere behandling.^[1]

To forsøg omfatter voksne med gastroenteropancreatiske neuroendokrine tumorer, også kaldet GEP-NET, og et af disse fokuserer på patienter med dominerende levermetastaser, altså spredning til leveren, som er den vigtigste sygdomsbyrde.^[2][4]

Et andet forsøg omfatter personer i kronisk hæmodialyse, hvor forskerne ser på muskelproteinomsætning og kroppens reaktion på behandlingen.^[3]

Det sidste forsøg undersøger nydiagnosticerede patienter med udbredt småcellet lungekræft, hvor behandlingen gives sammen med anden kræftbehandling i både indledende og vedligeholdende faser.^[5]

Forsøgsfaser og hvad de betyder

Fase 1-studier bruges ofte til at finde den højeste dosis, der kan tåles, og til at se tidlige tegn på sikkerhed.^[1][5]

I det ene fase 1-studie hos børn er hovedmålet at finde maksimal tolereret dosis af 177Lu-DOTATATE, og forskerne følger bivirkninger i en periode fra første injektion til seks uger efter den første injektion.^[1]

Fase 2-studiet vurderer, hvordan behandlingen optages i levermetastaser målt ved PET-scanning, så forskerne kan sammenligne optag efter intrahepatisk infusion og efter intravenøs administration.^[2]

Fase 3-studierne er større og ser på, om behandlingen virker bedre end en anden behandling eller standardbehandling, for eksempel ved at måle overlevelse eller progression-fri overlevelse.^[3][4]

Hvilke resultater der måles

Det vigtigste resultat i neuroblastomstudiet er maksimal tolereret dosis, som hjælper forskerne med at forstå, hvor meget behandling børnene kan tåle.^[1]

I GEP-NET-studiet i fase 2 er det primære mål optag af 68Ga-DOTA-peptider i op til fem levermetastaser målt som SUVmax på PET-scanning.^[2]

I hæmodialyse-studiet er det primære mål forskellen i myofibrillær fraktioneret syntesehastighed, som er et mål for, hvor hurtigt kroppen bygger muskelprotein op i løbet af en uges behandling.^[3]

I NETTER-3-studiet er det primære mål progression-fri overlevelse (PFS), som betyder tiden fra lodtrækning til første tegn på sygdomsforværring eller død af enhver årsag.^[4]

I studiet med udbredt småcellet lungekræft måles både bivirkninger og samlet overlevelse i fase II-delen, så forskerne kan vurdere både sikkerhed og effekt.^[5]

Gennemgang af de enkelte studier

NCT03966651 er et fase 1-studie hos børn med tilbagevendende eller behandlingsresistent neuroblastom. Studiet er gennemført og havde 18 deltagere, og målet var at finde den maksimalt tolererede dosis af 177Lu-DOTATATE samt at følge dosisbegrænsende bivirkninger.^[1]

NCT04837885 er et fase 2-studie hos voksne med GEP-NET og dominerende levermetastaser. Studiet er autoriseret, har 23 deltagere og måler optag af radiomærkede somatostatin-analoger i metastaser på PET-scanning efter intrahepatisk infusion.^[2]

2025-522111-42-02, kaldet LOTUS, er et fase 3-studie hos patienter i kronisk hæmodialyse. Studiet har 20 deltagere og undersøger effekten af IDPN på muskelproteinsyntese samt de hæmodynamiske effekter, altså hvordan kredsløbet påvirkes.^[3]

2024-518325-15-00, også kaldet NETTER-3, er et fase 3-studie hos patienter med avanceret GEP-NET. Studiet er autoriseret, har 241 deltagere og undersøger, om [177Lu]Lu-DOTA-TATE plus octreotide LAR er bedre end aktiv sammenligningsbehandling til at udskyde sygdomsforværring eller død.^[4]

NCT05142696 er et fase 1-studie hos nydiagnosticerede patienter med udbredt småcellet lungekræft. Studiet er autoriseret, har 138 deltagere og ser på dosis, bivirkninger og senere samlet overlevelse, når [177Lu]Lu-DOTA-TATE gives sammen med carboplatin, etoposid og atezolizumab.^[5]

Hvad det betyder for patienter

For patienter viser disse studier, at Lysine Hydrochloride indgår i meget forskellige forskningssammenhænge, hvor målet er at støtte behandlinger inden for kræft og hæmodialyse.^{[1][2][3][4][5]}

Forsøgene fokuserer især på mål, der kan måles klart, som dosis, bivirkninger, billeddiagnostik, overlevelse og muskelproteinopbygning.^{[1][2][3][4][5]}

De forskellige aldersgrupper og sygdomme betyder, at et forsøg kun passer til bestemte patienter, og hvert studie har sine egne krav til deltagelse.^{[1][2][3][4][5]}