Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Frostskader i ekstremiteter
- Seglcellesygdom og vaso-okklusiv krise
- Design, fase og deltagelse
- Hvad måles i forsøgene?
- Hvem er forsøgene for?
Oversigt over forsøgene
Der er to autoriserede kliniske forsøg, som undersøger ILOPROST i helt forskellige patientgrupper.[1][2] Begge er interventionsstudier, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og ser på, hvad der sker bagefter.[1][2]
Det ene forsøg undersøger svære frostskader i arme eller ben og sammenligner ILOPROST med ALTEPLASE (tPA).[1] Det andet forsøg undersøger voksne med seglcelleanæmi og en vaso-okklusiv krise og sammenligner ILOPROST med placebo.[2]
Frostskader i ekstremiteter
Frostskade i ekstremiteter betyder skade på arme eller ben efter stærk kulde.[1] Forsøget med NCT 2024-520291-10-01 er et fase 3-forsøg med 100 planlagte deltagere og er beskrevet som et non-inferiority-studie.[1] Et non-inferiority-studie undersøger, om en behandling ikke er dårligere end en anden behandling med en på forhånd fastsat grænse.[1]
I dette forsøg randomiseres patienter med svære frostskader til enten ILOPROST eller ALTEPLASE.[1] Forskerne vil følge deltagerne prospektivt, hvilket betyder, at de samler data fremadrettet efter behandlingen er startet.[1]
Det vigtigste mål er graden af distal ekstremitets- eller digital amputation, altså om en tå, finger eller anden yderdel af en arm eller et ben må amputeres.[1] Forsøget vil også se på langtidsfunktion og på forskellige hæmatologiske variabler før og efter behandling.[1]
Seglcellesygdom og vaso-okklusiv krise
Det andet forsøg hedder PROSTASICKLE og undersøger voksne patienter med seglcelleanæmi og vaso-okklusiv krise.[2] En vaso-okklusiv krise er en smertefuld episode, hvor blodgennemstrømningen bliver blokeret.[2]
Forsøget er multicenter, randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret.[2] Multicenter betyder, at flere hospitaler eller centre deltager.[2] Dobbeltblindet betyder, at hverken patienterne eller forskerne ved, hvem der får den aktive behandling, og hvem der får placebo, mens forsøget står på.[2]
Der er planlagt 144 deltagere, og forsøget er også i fase 3.[2] Behandlingen med ILOPROST gives som infusion i op til 5 dage, og sammenligningen er med placebo under en indlæggelse, som højst må vare 21 dage.[2]
Design, fase og deltagelse
Begge forsøg er fase 3-studier, så de er bygget til at teste behandlingerne i større grupper og se, om de giver en nyttig klinisk effekt.[1][2] Begge er også randomiserede, så deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupperne.[1][2]
Forsøget ved frostskader er åbent for patienter med svære frostskader i ekstremiteter.[1] Forsøget ved seglcellesygdom er for voksne patienter med seglcelleanæmi og vaso-okklusiv krise.[2]
Hvad måles i forsøgene?
Et endepunkt er det vigtigste resultat, forskerne måler i et forsøg.[1][2] Ved frostskader er det primære endepunkt graden af distal ekstremitets- eller digital amputation.[1]
Ved seglcellesygdom er det primære endepunkt det gennemsnitlige opioidforbrug i morfinækvivalenter pr. dag i de 28 dage efter randomisering.[2] Morfinækvivalenter betyder, at forskellige opioider regnes om til en fælles målestok, så forbruget kan sammenlignes mere retfærdigt.[2]
Forsøget ved frostskader registrerer også kliniske resultater og langtidsfunktion samt hæmatologiske data før og efter behandling.[1] Det giver et bredere billede af, hvordan patienterne klarer sig efter behandlingen.[1]
Hvem er forsøgene for?
De to forsøg er meget målrettede og inkluderer ikke samme type patienter.[1][2] Det ene fokuserer på alvorlige frostskader, hvor der er risiko for amputation.[1]
Det andet fokuserer på voksne med seglcelleanæmi, som er indlagt med en vaso-okklusiv krise.[2] Begge studier skal hjælpe forskerne med at forstå, om ILOPROST kan give bedre resultater i disse særlige patientgrupper.[1][2]
