Klinisk forsøg med deucrictibant tabletter til forebyggelse af arveligt angioødem hos unge og voksne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandling for personer med arveligt angioødem, en sjælden genetisk sygdom der forårsager pludselige hævelser i forskellige dele af kroppen. Den nye behandling kaldes deucrictibant og gives som tabletter. Studiet sammenligner deucrictibant med placebo for at forebygge anfald af hævelser hos unge og voksne med denne sygdom.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektiv en daglig dosis på 40 mg deucrictibant er til at forebygge anfald sammenlignet med placebo. Studiet varer 24 uger, og deltagerne vil skulle tage enten deucrictibant eller placebo-tabletter hver dag i denne periode. Som backup-behandling vil deltagerne have adgang til icatibant, som er en indsprøjtning der kan bruges til at behandle akutte anfald, hvis de opstår.

Under studiet vil deltagerne skulle registrere information om eventuelle anfald i en elektronisk dagbog. Læger vil følge deltagernes helbred gennem regelmæssige undersøgelser og blodprøver. Der vil også blive indsamlet information om, hvordan behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet og deres evne til at udføre daglige aktiviteter.

1 Indledende periode

Du vil gennemgå en 8-ugers observationsperiode, hvor dine arveligt angioødem (HAE) anfald bliver registreret

Du skal føre dagbog over dine symptomer via en elektronisk dagbog

2 Behandlingsperiode

Behandlingsperioden varer 24 uger (168 dage)

Du vil modtage enten deucrictibant tabletter (40 mg) eller placebo-tabletter til daglig indtagelse

Tabletterne skal tages oralt én gang dagligt

Du skal fortsætte med at føre elektronisk dagbog over eventuelle anfald

3 Akut behandling

I tilfælde af et akut HAE-anfald under studiet kan du anvende icatibant som akutmedicin

Icatibant gives som en indsprøjtning under huden

Alle akutte anfald skal registreres i den elektroniske dagbog

4 Opfølgning og vurdering

Der vil blive foretaget regelmæssige vurderinger af din tilstand

Du skal udfylde forskellige spørgeskemaer om din livskvalitet og behandlingstilfredshed

Der vil blive taget blodprøver for at måle medicinens koncentration i blodet

Din hjerterytme vil blive overvåget via EKG-målinger

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 12 år gammel. Hvis du er under 18 år, skal du veje mindst 40 kg og have forældres eller værges samtykke.
  • Du skal have en bekræftet diagnose af hereditært angioødem (HAE) type 1, 2 eller 3, som skal være dokumenteret gennem specifikke blodprøver.
  • Du skal have haft mindst 3 HAE-anfald inden for de sidste 3 måneder før screeningsbesøget.
  • Du skal have pålidelig adgang til og kunne bruge standardbehandling mod akutte HAE-anfald.
  • Du skal være villig og i stand til at følge alle studiets krav, herunder at kunne udfylde en elektronisk dagbog.
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du være villig til at bruge sikker prævention under studiet og i 30 dage efter den sidste behandling.
  • Du skal være villig til at give skriftligt samtykke til at deltage i studiet.
  • Du skal kunne dokumentere, at dine anfald kan behandles effektivt med icatibant ved behov.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Personer under 18 år kan ikke deltage i undersøgelsen
  • Personer, der har en kendt allergi over for studiemedicinen eller nogle af dens indholdsstoffer
  • Gravide eller ammende kvinder kan ikke deltage
  • Personer, der deltager i andre kliniske forsøg samtidig
  • Personer med alvorlige hjerte-kar-sygdomme (problemer med hjerte eller blodkar)
  • Personer med ukontrolleret forhøjet blodtryk
  • Personer med alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Personer med psykiske lidelser der kan påvirke deres evne til at følge studiets protokol
  • Personer der har modtaget anden forebyggende behandling mod angioødem inden for de sidste 30 dage
  • Personer med stofmisbrug eller alkoholmisbrug inden for det seneste år
  • Personer der ikke kan give informeret samtykke (forstå og acceptere betingelserne for deltagelse)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Ente Ecclesiastico Ospedale Generale Regionale Miulli Acquaviva Delle Fonti Italien
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Tyskland
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
CHU Grenoble Alpes La Tronche Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Saint Antoine Paris Frankrig
Diagnostics And Consultation Center Convex Ltd. Sofia Bulgarien
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
ASST Fatebenefratelli Sacco Milan Italien
Univerzitna Nemocnica Martin Martin Slovakiet
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona Salerno Italien
Centru Clinic Mediquest S.R.L. Sângeorgiu de Pădure Rumænien
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
IRCCS Policlinico San Donato San Donato Milanese Italien
Semmelweis University Budapest Ungarn
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
St James’s Hospital Dublin Irland
Assistance Publique Hopitaux De Paris Paris Frankrig
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Fondazione Salvatore Maugeri Clinica Del Lavoro E Della Riabilitazione Pavia Italien
HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH Mörfelden-Walldorf Tyskland
Unzqqxbpxhuduqqtfttmf Miakikva Asc Münster Tyskland
Guiqbj Uhloeyvxmi Fyouhbrfb Frankfurt am Main Tyskland
Hoerpnsv Vese dzgemfyr Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
13.01.2025
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
13.01.2025
Irland Irland
rekrutterer ikke
13.01.2025
Italien Italien
rekrutterer ikke
13.01.2025
Polen Polen
rekrutterer ikke
13.01.2025
Rumænien Rumænien
rekrutterer ikke
13.01.2025
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
13.01.2025
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
13.01.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
13.01.2025
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
13.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Deucrictibant er et lægemiddel, der gives som en tablet med forlænget frigivelse. Det bruges forebyggende mod angioødemanfald hos unge og voksne med arveligt angioødem (HAE). Dette lægemiddel virker ved at hjælpe med at forhindre hævelser og anfald, der er karakteristiske for HAE. Det er designet til at blive taget regelmæssigt som en forebyggende behandling, i modsætning til akut behandling under et anfald. Tabletten er udviklet med en særlig teknologi, der sikrer, at medicinen frigives langsomt i kroppen over tid.

Undersøgte sygdomme:

Hereditary Angioedema – En sjælden, arvelig tilstand der forårsager tilbagevendende episoder af hævelser i forskellige dele af kroppen. Disse hævelser kan opstå i huden, mave-tarmkanalen og de øvre luftveje. Tilstanden skyldes en genetisk fejl, der påvirker produktionen eller funktionen af et protein kaldet C1-inhibitor. Anfaldene kan udløses af stress, traumer eller opstå uden nogen åbenlys årsag. Hævelserne udvikler sig typisk langsomt over flere timer og kan vare i op til flere dage. Personer med denne tilstand oplever ofte uforudsigelige episoder med lokaliserede hævelser, der kan påvirke deres daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:
2024-516247-62-00
Protokolkode:
PHA022121-C305
NCT ID:
NCT06669754
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Langtidsundersøgelse af navenibart hos patienter med hereditært angioødem for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Ungarn +5
  • Undersøgelse af ADX-324 til forebyggelse af anfald hos patienter med hereditært angioødem

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +5