Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvilke sygdomme bliver undersøgt?
• Hvilke forsøgsfaser er der?
• Hvem kan deltage?
• Hvad måler forskerne?
• Vigtige enkeltstudier
• Langtidsopfølgning og særlige studier

Oversigt over forsøgene

Ianalumab bliver undersøgt i flere kliniske forsøg for autoimmune sygdomme, hvor immunforsvaret angriber kroppens eget væv.^[1] Forsøgene er både interventionsstudier, hvor deltagerne får aktiv behandling eller placebo, og de spænder fra fase 2 til fase 4.^[1] Nogle studier er afsluttet, mens andre stadig er autoriserede.^[1]

De største og mest centrale studier i dataene handler om Sjögrens syndrom, systemisk lupus erythematosus, lupus nefritis, primær immun trombocytopeni, varm autoimmun hæmolytisk anæmi og diffus kutan systemisk sklerose.^[1] Der findes også studier i hidradenitis suppurativa og autoimmun hepatitis.^[1]

Hvilke sygdomme bliver undersøgt?

Flere forsøg undersøger Ianalumab ved Sjögrens syndrom, som er en autoimmun sygdom, der kan give tørre øjne og mund samt andre symptomer.^[1] Der er både fase 2- og fase 3-studier, herunder et langtidsstudie og et biopsibaseret studie, som ser på vævsforandringer i spytkirtlerne.^[1]

Der er også flere studier i systemisk lupus erythematosus og lupus nefritis, som er lupus med påvirkning af nyrerne.^[1] Disse studier undersøger både effekt og sikkerhed, og nogle ser på langtidsopfølgning efter den første behandlingsperiode.^[1]

Andre forsøg ser på primær ITP, hvor blodpladerne er lave, og wAIHA, hvor de røde blodlegemer nedbrydes for hurtigt.^[1] Der er også et studie i diffus kutan systemisk sklerose, hvor huden og indre organer kan blive påvirket, samt et studie i moderat til svær hidradenitis suppurativa og et i autoimmun hepatitis.^[1]

Hvilke forsøgsfaser er der?

Forsøgene med Ianalumab i dataene ligger i fase 2, fase 3 og fase 4.^[1] Fase 2-studierne er mindre og bruges ofte til at se tidlige tegn på virkning og til at lære mere om behandlingens effekt i en bestemt sygdom.^[1]

Fase 3-studierne er større og sammenligner ofte Ianalumab med placebo eller standardbehandling for at bekræfte, om behandlingen virker bedre end sammenligningen.^[1] Fase 4-studiet i autoimmun hepatitis er et senere studie, som undersøger effekt og sikkerhed i en mere specifik patientgruppe.^[1]

Hvem kan deltage?

Deltagerne afhænger af sygdommen i det enkelte studie.^[1] Nogle studier er for voksne med aktiv sygdom, som for eksempel aktiv Sjögrens syndrom, systemisk lupus erythematosus eller lupus nefritis.^[1]

Et af lupus-studierne nævner også voksne og unge med antinukleære antistoffer-positive sygdomsaktivitet, altså personer hvor blodprøver viser tegn på sygdommen.^[1] Andre studier er for patienter, der allerede har prøvet standardbehandling, men ikke har haft nok effekt, eller som er faldet tilbage efter en tidligere behandlingsrunde.^[1]

I et ITP-studie skal deltagerne have haft utilstrækkelig effekt af eller tilbagefald efter første linje behandling med kortikosteroider, og i wAIHA-studiet skulle deltagerne have prøvet mindst én tidligere behandling uden tilstrækkelig effekt.^[1] I et andet studie med ITP og wAIHA undersøges en ny behandlingsrunde hos personer, som tidligere havde gavn af Ianalumab, men senere fik tilbagefald.^[1]

Hvad måler forskerne?

Forskerne bruger forskellige endepunkter, som er de vigtigste mål i et studie.^[1] Ved Sjögrens syndrom bruges blandt andet ESSDAI, som er en sygdomsscore for aktivitet, og ved lupus bruges SRI-4, som er et mål for, om sygdommen responderer på behandlingen.^[1]

I lupus nefritis-studierne måles komplet nyre-respons og stabil nyre-respons, og i et opfølgningsstudie ser man også på nyre-opblussen, behov for mere immundæmpende behandling og dødsfald.^[1] Ved wAIHA er et vigtigt mål, om patienten opnår en holdbar stigning i hæmoglobin, som er et mål for blodets evne til at transportere ilt.^[1]

I ITP-studiet måles time to treatment failure, altså hvor lang tid der går, før behandlingen ikke længere virker godt nok eller må skiftes ud.^[1] I det diffuse systemiske sklerose-studie er hovedmålet en rCRISS25-respons ved uge 52, som er en sammensat sygdomsscore for bedring.^[1]

Flere studier måler også sikkerhed og tålelighed, ofte ved at se på behandlingsemergerende bivirkninger, alvorlige bivirkninger, vitale tegn og laboratorieprøver.^[1]

Vigtige enkeltstudier

Et fase 3-studie i Sjögrens syndrom undersøger, om Ianalumab er bedre end placebo på ændring i ESSDAI-score ved uge 48.^[1] Der findes også et andet fase 3-studie i samme sygdom, som ser på langtidsvirkning og sikkerhed, og et biopsibaseret fase 2-studie, der undersøger ændringer i spytkirtlernes væv.^[1]

I systemisk lupus erythematosus undersøges Ianalumab i to fase 3-studier, hvor hovedmålet er andelen af deltagere, der opnår SRI-4 ved uge 60.^[1] Et tredje lupus-studie er en forlængelse, som ser på langtids-sikkerhed og tolerabilitet hos deltagere, der allerede har været med i et tidligere hovedstudie.^[1]

I lupus nefritis undersøges, om Ianalumab kan forbedre andelen af deltagere med stabil komplet nyre-respons ved uge 72.^[1] Et andet lupus nefritis-studie følger deltagerne længere og ser på nyre-opblussen, ændring i behandling og sikkerhedsdata over tid.^[1]

I primær ITP undersøges Ianalumab sammen med eltrombopag for at se, om tiden til behandlingssvigt bliver længere end med eltrombopag alene.^[1] I wAIHA undersøges, om en af doserne af Ianalumab kan give en holdbar hæmoglobin-respons sammenlignet med placebo.^[1]

Ved diffus kutan systemisk sklerose er målet at vise, at Ianalumab er bedre end placebo ved uge 52 målt med rCRISS25.^[1] Ved autoimmun hepatitis er et fase 4-studie afsluttet, og det så på normalisering af ALT, som er et leverenzym, ved uge 24.^[1]

Langtidsopfølgning og særlige studier

Nogle af studierne er forlængelsesstudier, hvor deltagere fra et tidligere hovedstudie fortsætter med at blive fulgt for sikkerhed og virkning over længere tid.^[1] Det gælder især studierne i Sjögrens syndrom, systemisk lupus erythematosus og lupus nefritis.^[1]

Der findes også et studie, der undersøger farmakokinetik, som betyder hvordan lægemidlet opfører sig i kroppen, men her er fokus ikke på sygdomseffekt, men på at sammenligne forskellige injektionshjælpemidler og formuleringer hos voksne med autoimmune sygdomme.^[1] Et andet særligt studie ser på, om en ny behandlingsrunde med Ianalumab kan hjælpe patienter med ITP eller wAIHA, som tidligere havde gavn af behandlingen og senere fik tilbagefald.^[1]