Undersøgelse af ianalumab og eltrombopag til patienter med primær immun trombocytopeni som ikke har haft tilstrækkelig effekt af steroidbehandling

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger primær immun trombocytopeni, som er en sygdom hvor kroppens eget immunsystem ved en fejl angriber og nedbryder blodplader. Blodplader er vigtige for at stoppe blødninger, og når der er for få af dem, kan det føre til blå mærker og blødninger. Studiet ser på personer med denne sygdom, som ikke har haft tilstrækkelig virkning af eller er blevet syge igen efter første behandling med binyrebarkhormoner. I studiet vil deltagerne få enten ianalumab (også kaldet VAY736) eller placebo sammen med eltrombopag. Ianalumab gives som koncentrat til infusionsvæske, hvilket betyder at det bliver fortyndet og givet direkte i en blodåre. Eltrombopag er en filmovertrukket tablet, som tages gennem munden. Derudover kan deltagerne om nødvendigt få andre lægemidler som antihistaminer, smertestillende midler, normale humane immunglobuliner, binyrebarkhormoner eller antivirale midler.

Formålet med studiet er at undersøge om tilføjelse af ianalumab til eltrombopag kan forlænge tiden før behandlingen ikke længere virker, sammenlignet med kun at få eltrombopag hos personer med primær immun trombocytopeni, som ikke har haft tilstrækkelig virkning af eller er blevet syge igen efter første behandling med binyrebarkhormoner. Studiet vil måle hvor lang tid der går fra start af behandlingen til behandlingssvigt, hvilket kan være når blodpladetallet bliver for lavt, når der er behov for akut behandling, når ny behandling for sygdommen skal startes, eller når det ikke er muligt at reducere eller stoppe eltrombopag.

Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i grupper til at modtage enten ianalumab eller placebo sammen med eltrombopag. Behandlingen vil vare op til 24 uger, og der vil være opfølgning i op til 39 måneder. Under studiet vil der blive taget blodprøver for at måle antallet af blodplader og undersøge virkningen på immunsystemets celler. Der vil også blive indsamlet oplysninger om bivirkninger, blødningshændelser og livskvalitet gennem spørgeskemaer om træthed og daglige aktiviteter.

1 Start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af tre behandlingsgrupper. Du vil enten modtage ianalumab (i en af to forskellige doser) eller placebo (en behandling uden aktivt stof). Derudover vil du modtage eltrombopag.

Ianalumab eller placebo gives som en infusion direkte i en vene. Eltrombopag indtages gennem munden.

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du modtager, da undersøgelsen er dobbeltblindet.

2 Behandlingsperiode

Behandlingsperioden er planlagt til at vare 24 uger.

Du vil modtage ianalumab eller placebo som infusion i venen på bestemte tidspunkter gennem hele behandlingsperioden.

Du vil indtage eltrombopag tabletter gennem munden regelmæssigt i henhold til lægens anvisninger.

I visse tilfælde kan det være nødvendigt at reducere dosen af eltrombopag gradvist eller stoppe behandlingen helt, afhængigt af hvordan du reagerer på behandlingen.

3 Overvågning og blodprøver

Under hele undersøgelsen vil dit blodpladetal blive målt regelmæssigt. Blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødning.

Der vil blive taget blodprøver for at måle niveauet af B-celler (en type hvide blodlegemer) og immunoglobuliner (proteiner der hjælper med at bekæmpe infektioner).

Der vil blive taget blodprøver for at måle mængden af ianalumab i dit blod på bestemte tidspunkter.

Der vil blive testet for eventuelle antistoffer mod ianalumab i dit blod gennem hele undersøgelsen.

4 Vurdering af behandlingsrespons

På hvert besøg vil lægen vurdere, om du har opnået et komplet respons, hvilket betyder et blodpladetal på 100 milliarder pr. liter eller derunder uden behov for akut behandling.

Der vil også blive vurderet, om du har opnået et respons, hvilket betyder et blodpladetal på 50 milliarder pr. liter eller derunder uden behov for akut behandling.

Hvis dit blodpladetal falder til under 30 milliarder pr. liter, eller hvis du har behov for akut behandling efter 8 uger, vil dette blive registreret som behandlingssvigt.

5 Akutbehandling ved behov

Hvis dit blodpladetal bliver for lavt, kan du få brug for akutbehandling for at hæve blodpladetallet hurtigt.

Enhver akutbehandling du modtager vil blive registreret.

Hvis du starter ny behandling for din sygdom under undersøgelsen, vil dette også blive noteret.

6 Vurdering af blødningsepisoder

Eventuelle blødningsepisoder vil blive registreret og vurderet efter en international skala.

Du skal informere lægen om alle blødningsepisoder, uanset hvor små de er.

7 Spørgeskemaer om livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din træthed og hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

Spørgeskemaerne vil spørge om dine symptomer, træthedsniveau, hvor meget sygdommen generer dig, og hvordan den påvirker dine daglige aktiviteter.

Dine svar vil blive sammenlignet med dine svar fra starten af undersøgelsen.

8 Sikkerhedsovervågning

Alle bivirkninger vil blive registreret gennem hele undersøgelsen.

Der vil være særlig opmærksomhed på alvorlige infektioner.

Du skal informere lægen om alle helbredsproblemer eller ændringer i dit helbred under undersøgelsen.

9 Eventuel supplerende behandling

Hvis du har visse leversygdomme, kan du også modtage entecavir, som er et lægemiddel til behandling af leversygdom.

Hvis det er nødvendigt, kan du modtage syrehæmmende medicin til maven.

Enhver supplerende behandling vil blive givet i henhold til lægens vurdering.

10 Afslutning af behandlingsperiode

Efter 24 ugers behandling vil den planlagte behandlingsperiode være afsluttet.

Lægen vil vurdere, om behandlingen har været vellykket baseret på dit blodpladetal og behovet for yderligere behandling.

Der vil blive foretaget afsluttende undersøgelser og blodprøver.

11 Opfølgningsperiode

Efter afslutning af behandlingen vil der være en opfølgningsperiode, hvor din tilstand fortsat vil blive overvåget.

Der vil blive foretaget regelmæssige kontroller af dit blodpladetal og generelle helbred.

Eventuelle langsigtede virkninger af behandlingen vil blive registreret.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være 18 år eller ældre på den dag, du skriver under på samtykkeerklæringen
Du skal have underskrevet en samtykkeerklæring før du kan deltage i undersøgelsen
Du skal have en diagnose med primær ITP, som er en sygdom hvor kroppen har for få blodplader (små celler i blodet der hjælper med at stoppe blødning), og du skal enten ikke have haft tilstrækkelig effekt af eller have fået tilbagefald efter første behandling med kortikosteroider (binyrebarkhormoner, en type medicin der dæmper kroppens immunsystem) med eller uden IVIG (immunglobulin givet direkte i blodet)
Du skal have et blodpladetal (antallet af blodplader i dit blod) under 30 G/L, og din læge skal vurdere at behandling med eltrombopag (en medicin der hjælper kroppen med at danne flere blodplader) er klinisk nødvendig for dig, og du må ikke have nogen grund til ikke at kunne få denne medicin

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier i de tilgængelige forskningsdata for dette kliniske forsøg.
Hvis du overvejer at deltage i forsøget, vil lægen på forsøgsstedet gennemgå alle betingelser, der kan påvirke din deltagelse, herunder eventuelle sygdomme, medicin du tager, eller andre forhold der kan gøre det uegnet for dig at deltage.
Forsøget undersøger behandling af primær immun trombocytopeni, som er en tilstand hvor kroppens eget forsvarssystem fejlagtigt angriber de celler i blodet der hjælper med at stoppe blødninger.
Forsøget omfatter både voksne og børn samt både kvinder og mænd.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Gemeinschaftspraxis Haematologie Onkologie	Dresden	Tyskland
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA	Rom	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina	Trieste	Italien
Centre Hospitalier Blois Simone Veil	Blois	Frankrig
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Hospital General Universitario Morales Meseguer	Murcia	Spanien
Hospital Del Mar	Barcelona	Spanien
Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH	Wels	Østrig
Algemeen Ziekenhuis Delta	Roeselare	Belgien
Azienda Unita Locale Socio Sanitaria N 8 Berica	Vicenza	Italien
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Sykehuset Oestfold HF Kalnes	Grålum	Norge
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Centre Hospitalier Universitaire Dinant Godinne Sainte-Elisabeth-UCL-Namur	Namur	Belgien
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady	Prag	Tjekkiet
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Tyskland
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna	Bologna	Italien
Spitalul Clinic Municipal De Urgenta Timisoara	Timisoara	Rumænien
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Clinique Victor Hugo	Le Mans	Frankrig
Lojyh Uohwokmvdumm Mfnboyi Ctdhtey (cryog	Leiden	Holland
Uqqtyjobma Hrwoipdq Cbiqiuo	Köln	Tyskland
Sjhnvnwi Cjjhbp Mixzrxltd Fjngkqdxyrv Cbacpdx	Craiova	Rumænien
Fymmjmksl Pdwp Lx Ihexxvpbjafji Bthjkfyot Dlv Hajhwshk Uytxtpuarwaun Ls Pli	Madrid	Spanien
Ukdsnnaeydvzzdqdnpscg Dhxrbmxbbmp Ana	Düsseldorf	Tyskland
Ceyt Dp Ndmae	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	20.03.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	20.03.2023
Holland	rekrutterer ikke	20.03.2023
Italien	rekrutterer ikke	20.03.2023
Norge	rekrutterer ikke	20.03.2023
Rumænien	rekrutterer ikke	20.03.2023
Spanien	rekrutterer ikke	20.03.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	20.03.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	20.03.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	20.03.2023
Østrig	rekrutterer ikke	20.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ianalumab er et lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for patienter med primær immun trombocytopeni (ITP). Det gives sammen med eltrombopag for at se, om kombinationen kan hjælpe med at forlænge tiden, før behandlingen ikke længere virker. Dette lægemiddel er under afprøvning og er endnu ikke godkendt til almindelig brug.

Eltrombopag er et lægemiddel, der bruges til at behandle patienter med primær immun trombocytopeni (ITP). Det hjælper kroppen med at producere flere blodplader. I denne undersøgelse får alle deltagere eltrombopag, enten alene eller sammen med ianalumab, for at sammenligne, hvilken behandling der virker bedst.

Placebo er en behandling uden aktiv medicin, der ser ud som det rigtige lægemiddel. Det bruges i undersøgelsen til at sammenligne med ianalumab, så forskerne kan se, om ianalumab faktisk har en effekt, når det gives sammen med eltrombopag.

Primary immune thrombocytopenia (ITP) – Primary immune thrombocytopenia er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber og ødelægger blodpladerne. Blodpladerne er små celler i blodet, som hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når antallet af blodplader bliver for lavt, kan personen lettere få blå mærker og opleve blødninger. Sygdommen kan opstå pludseligt eller udvikle sig gradvist over tid. Nogle personer har milde symptomer, mens andre kan opleve mere alvorlige blødningsproblemer. Sygdommen kan vare i kortere eller længere perioder, og hos nogle personer kan den komme tilbage efter behandling.

Forsøgs-ID:

2024-512890-28-00

Protokolkode:

CVAY736Q12301

NCT ID:

NCT05653219

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ianalumab og eltrombopag til patienter med primær immun trombocytopeni som ikke har haft tilstrækkelig effekt af steroidbehandling

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?