Sammenligning af to behandlinger før stamcelletransplantation hos børn med akut myeloid leukæmi (AML)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af akut myeloid leukæmi hos børn og unge. Akut myeloid leukæmi er en type blodkræft, hvor der dannes for mange unormale hvide blodlegemer i knoglemarven. Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmetoder, der kaldes konditioneringsregimer, som gives før en allogen stamcelletransplantation. En allogen stamcelletransplantation er en behandling, hvor raske stamceller fra en donor overføres til patienten for at erstatte de syge blodceller.

De to konditioneringsregimer, der sammenlignes, er CloFluBu og BuCyMel. CloFluBu består af tre lægemidler: clofarabin, fludarabin og busulfan. BuCyMel består ligeledes af tre lægemidler: busulfan, cyclophosphamid og melphalan. Konditioneringsregimerne gives for at ødelægge de syge blodceller og forberede kroppen til at modtage de nye stamceller. Formålet med studiet er at undersøge, om CloFluBu-behandlingen giver bedre resultater end BuCyMel-behandlingen med hensyn til overlevelse uden alvorlige bivirkninger og uden tilbagefald af sygdommen.

Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt en af de to behandlinger. Efter konditioneringsbehandlingen vil alle deltagere få stamcelletransplantationen. Læger vil følge deltagerne nøje for at overvåge deres tilstand og registrere eventuelle bivirkninger som graft-versus-host sygdom, som opstår når de nye celler angriber patientens eget væv. Studiet vil også følge, hvor godt deltagerne kommer sig efter transplantationen, og om deres immunforsvar fungerer normalt igen.

1 randomisering og forberedelse til behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt en af to forskellige behandlingsgrupper. Dette kaldes randomisering og sikrer, at behandlingen fordeles retfærdigt mellem deltagerne.

Du vil modtage en af følgende behandlingsregimer: enten CloFluBu (clofarabin, fludarabin og busulfan) eller BuCyMel (busulfan, cyclophosphamid og melphalan).

Før behandlingen starter, vil du få taget blodprøver og andre undersøgelser for at sikre, at du er i hæmatologisk remission, hvilket betyder, at der ikke kan påvises tegn på leukæmi i dit blod eller knoglemarv.

2 konditioneringsbehandling – dag -7 til dag -2

Du vil modtage en konditioneringsbehandling, som er kemoterapi der forbereder din krop til stamcelletransplantationen. Denne behandling ødelægger de resterende kræftceller og undertrycker dit immunsystem.

Hvis du får CloFluBu-behandling: Du vil få clofarabin (Evoltra) som infusion i en blodåre, fludarabin (Fludarabin Actavis) som infusion, og busulfan (Busulfan Fresenius Kabi) som infusion.

Hvis du får BuCyMel-behandling: Du vil få busulfan som infusion, cyclophosphamid (Sendoxan) som infusion, og melphalan (Alkeran) som infusion.

Alle mediciner gives som infusioner, hvilket betyder at de blandes med saltvandsopløsning og gives langsomt gennem et drop i din blodåre.

3 immunundertrykkende behandling

Som en del af forberedelsen vil du også modtage immunundertrykkende medicin for at forhindre, at dit immunsystem afstøder de nye stamceller.

Du vil få antithymocyt immunoglobulin (Thymoglobuline eller Grafalon), som er antistoffer der hjælper med at undertrykke dit immunsystem.

Denne medicin gives også som infusion i din blodåre og er en vigtig del af at forberede din krop til transplantationen.

4 stamcelletransplantation – dag 0

På dag 0 vil du modtage stamcelletransplantationen. Dette er dagen, hvor de sunde stamceller fra din donor bliver givet til dig.

Stamcellerne vil komme fra enten knoglemarv eller perifere blodstamceller fra en beslægtet eller ubeslægtet donor.

Donoren vil være valgt baseret på HLA-typning, som er en blodprøve der viser, hvor godt dit og donorens immunsystem matcher hinanden.

Transplantationen foregår som en infusion, ligesom en blodtransfusion.

5 opfølgning og overvågning efter transplantation

Efter transplantationen vil du blive overvåget tæt for bivirkninger og tegn på, om behandlingen virker.

Du vil blive undersøgt for transplantat-mod-vært sygdom (GvHD), som opstår når donorens immunsystem angriber dit væv. Dette kan være akut (tidligt) eller kronisk (senere).

Din læge vil overvåge dig for tegn på tilbagefald af leukæmien samt følge, hvor godt dit immunsystem kommer sig efter behandlingen.

Du vil blive fulgt i mindst 2 år efter transplantationen med regelmæssige besøg, blodprøver og undersøgelser.

6 langtidsopfølgning og måling af behandlingsresultater

Gennem hele opfølgningsperioden vil din læge måle forskellige aspekter af din helbredstilstand, herunder din sygdomsfrie overlevelse og overordnede overlevelse.

Du vil blive undersøgt for sene virkninger af behandlingen, herunder påvirkning af hormoner, kønsorganer og ernæringstilstand.

Din læge vil også overvåge dig for infektioner, da dit immunsystem vil være svækket efter behandlingen.

Alle disse målinger hjælper med at vurdere, hvor effektiv behandlingen har været og opdage eventuelle problemer tidligt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patienten skal være 18 år eller yngre på tidspunktet for den første akut myeloid leukæmi diagnose og 21 år eller yngre på tidspunktet for transplantationen
Patienten skal være i hæmatologisk remission, hvilket betyder at sygdommen er under kontrol og der ikke er tegn på kræftceller i blodet eller knoglemarven
Der må ikke være tegn på sygdom uden for knoglemarven, herunder i centralnervesystemet (hjernen og rygmarven)
Der skal være færre end 5% leukæmi-celler i en knoglemarvsprøve taget inden for de sidste 14 dage før behandlingen starter, bekræftet ved en særlig undersøgelse kaldet flowcytometri
Der må ikke være leukæmi-celler i det perifere blod (blodet der cirkulerer i kroppen)
Patienten skal have en passende donor, som kan være en søskende eller en person uden for familien, der matcher patientens HLA-væv (vævstype). Donoren skal opfylde bestemte matchningskrav
Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 2 uger før behandlingen starter
Der skal foreligge skriftligt informeret samtykke fra patienten eller forældrene
Patienten skal enten have tilbagevendende akut myeloid leukæmi efter første behandling ifølge en international behandlingsplan, eller have akut myeloid leukæmi i første remission med indikation for transplantation

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 65 år gammel
Du har ikke akut myeloid leukæmi (en type blodkræft hvor knoglemarven producerer unormale hvide blodlegemer)
Du har tidligere fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde celler)
Du har alvorlige hjertesygdomme eller dit hjerte ikke fungerer godt nok
Du har alvorlige lungesygdomme eller dine lunger ikke fungerer godt nok
Du har alvorlige leversygdomme eller din lever ikke fungerer godt nok
Du har alvorlige nyresygdomme eller dine nyrer ikke fungerer godt nok
Du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol
Du har andre former for kræft som ikke er behandlet eller under kontrol
Du er gravid eller ammer
Du har en psykisk sygdom som forhindrer dig i at forstå og følge behandlingen
Du har en allergi over for nogen af de lægemidler der bruges i undersøgelsen
Du deltager allerede i en anden medicinsk undersøgelse
Du har en sygdom i dit immunsystem som gør det farligt at få behandlingen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Queen Silvia Childrens Hospital – Sahlgrenska University Hospital – Vaestra Goetalandsregionen	Göteborg	Sverige
University Childrens Hospital Queen Fabiola	Bruxelles	Belgien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Rigshospitalet	København	Danmark
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Cihygtclg Uppyktbdjteajr Shivxbjyp	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Uqohruq Ubwapiyuzn Hkmaikwy	Uppsala	Sverige
Hkdcvhtb Uohncaotjo Ctdvpnp Hycuslok	Helsinki	Finland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	01.01.2022
Danmark	rekrutterer	01.01.2022
Finland	rekrutterer	01.01.2022
Holland	rekrutterer	01.01.2022
Norge	rekrutterer	01.01.2022
Sverige	rekrutterer	01.01.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Clofarabin er et lægemiddel, der bruges til at forberede kroppen til knoglemarvstransplantation. Det virker ved at ødelægge både raske og syge celler i knoglemarven og immunsystemet. Dette skaber plads til de nye stamceller og hjælper med at forhindre, at kroppen afstøder transplantatet. Clofarabin tilhører en gruppe lægemidler kaldet antimetabolitter.

Fludarabin er et lægemiddel, der bruges sammen med andre mediciner til at forberede kroppen til stamcelletransplantation. Det virker ved at undertrykke immunsystemet og ødelægge celler i knoglemarven. Dette hjælper med at gøre plads til de nye stamceller og reducerer risikoen for, at kroppen afviser transplantatet. Fludarabin tilhører også gruppen af antimetabolitter.

Busulfan er et kraftigt lægemiddel, der bruges til at forberede kroppen til knoglemarvstransplantation. Det ødelægger celler i knoglemarven, herunder både normale celler og leukæmiceller. Dette skaber plads til de nye, raske stamceller, der vil blive transplanteret. Busulfan tilhører en gruppe lægemidler kaldet alkyleringsmidler.

Cyclophosphamid er et lægemiddel, der bruges til at forberede kroppen til stamcelletransplantation. Det virker ved at ødelægge celler i knoglemarven og undertrykke immunsystemet. Dette hjælper med at forhindre, at kroppen afstøder de nye stamceller. Cyclophosphamid tilhører gruppen af alkyleringsmidler.

Melphalan er et lægemiddel, der bruges som del af forberedelsen til knoglemarvstransplantation. Det ødelægger celler i knoglemarven og hjælper med at gøre plads til de nye stamceller. Melphalan virker ved at skade DNA i cellerne, så de ikke kan dele sig eller overleve. Det tilhører gruppen af alkyleringsmidler.

Undersøgte sygdomme:

Akut myeloid leukæmi

Akut myeloid leukæmi – En kræftform der påvirker de hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen opstår når umodne hvide blodlegemer, kaldet blaster, begynder at vokse ukontrolleret i knoglemarven. Disse unormale celler kan ikke fungere normalt og fortrænger de sunde blodlegemer. Sygdommen udvikler sig hurtigt og spreder sig gennem blodet til andre dele af kroppen. Patienter kan opleve træthed, infektioner, blå mærker og blødninger på grund af mangel på normale blodlegemer. Knoglemarven mister gradvist sin evne til at producere tilstrækkelige mængder af røde blodlegemer, normale hvide blodlegemer og blodplader.

Forsøgs-ID:

2023-505512-37-00

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af to behandlinger før stamcelletransplantation hos børn med akut myeloid leukæmi (AML)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?