Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Allogenic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells Transduced With Icovir-5, Ex Vivo Expanded

AloCelyvir er en eksperimentel stamcelleterapi, der kombinerer mesenkymale stamceller fra knoglemarv med en modificeret virus kaldet ICOVIR-5. Denne innovative behandling testes i flere kliniske forsøg som en mulig terapi for forskellige former for kræft hos børn og voksne samt for behandlingsresistent epilepsi. Stamcellerne fungerer som transportmiddel for virussen, der er designet til specifikt at angribe kræftceller.

Indholdsfortegnelse

Hvad er AloCelyvir?

AloCelyvir er en innovativ stamcelleterapi, der kombinerer to komponenter: mesenkymale stamceller fra knoglemarv og en modificeret virus kaldet ICOVIR-5[1][2][3][4]. Det aktive stof hedder teknisk set “ALLOGENIC BONE MARROW-DERIVED MESENCHYMAL STEM CELLS TRANSDUCED WITH ICOVIR-5, EX VIVO EXPANDED”, men behandlingen markedsføres under navnet AloCelyvir[1][2][3][4].

De mesenkymale stamceller stammer fra knoglemarven hos donorer og er allogene, hvilket betyder at de kommer fra en anden person end patienten[1][2][3]. Undtagelsen er epilepsiforsøget, hvor der bruges autologe stamceller fra patientens egen knoglemarv[4]. Cellerne bliver ex vivo ekspanderet, hvilket betyder at de dyrkes og formeres i laboratoriet før behandling[1][2][3][4].

ICOVIR-5 er en modificeret adenovirus, der er designet til specifikt at angribe kræftceller uden at skade normale, sunde celler[1][2][3]. Stamcellerne fungerer som bærere eller “trojan heste” for virussen og hjælper den med at nå frem til svulstvævet.

Sygdomme og behandlingsområder

AloCelyvir testes til behandling af flere forskellige sygdomme i kliniske forsøg:

Hjernesvulster hos børn og unge

Et forsøg undersøger AloCelyvir til behandling af DIPG (Diffus intrinsisk pontine gliom) og medulloblastom hos børn, unge og unge voksne[1]. DIPG er en særligt aggressiv hjernesvulst, der opstår i hjernestammen og er meget svær at behandle. Medulloblastom er den mest almindelige ondartede hjernesvulst hos børn og opstår i den lille hjerne.

Øjenkræft hos voksne

Et andet forsøg fokuserer på uveal melanom, som er en sjælden form for øjenkræft, der har spredt sig til andre organer (metastatisk)[2]. Denne kræftform opstår i iris, corpus ciliare eller aderhinden i øjet.

Solide svulster hos børn og unge

Et tredje forsøg tester AloCelyvir i kombination med kemoterapi og strålebehandling til børn og unge med tilbagevendende eller behandlingsresistente solide svulster uden for hjernen[3].

Behandlingsresistent epilepsi

Det fjerde forsøg undersøger AloCelyvir til behandling af refraktær epilepsi og Rasmussen encefalitis hos børn og unge[4]. Refraktær epilepsi er epilepsi, der ikke kan kontrolleres med standard epilepsimedicin. Rasmussen encefalitis er en sjælden inflammatorisk hjernedisease.

Kliniske forsøg i gang

Der pågår i øjeblikket fire forskellige kliniske forsøg med AloCelyvir i Danmark:

Forsøg 1: Hjernesvulster hos børn (Fase IB)

Dette forsøg (2022-502516-37-00) er et Fase IB klinisk forsøg der tester sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af AloCelyvir[1]. Forsøget har to dele:

  • For nydiagnosticeret DIPG: AloCelyvir kombineret med strålebehandling
  • For tilbagevendende medulloblastom: AloCelyvir som enkeltbehandling

Forsøg 2: Øjenkræft hos voksne (Fase I/II)

PULSE-UM forsøget (2024-515032-76-00) er et Fase I/II forsøg der tester AloCelyvir hos patienter med metastatisk uveal melanom[2]. Forsøget består af en sikkerhedsdel med de første 3 patienter, efterfulgt af en udvidelsesdel.

Forsøg 3: Solide svulster hos børn (Gennemførlighedsstudie)

Dette forsøg (2024-518417-25-00) er en gennemførlighedsstudie der tester om det er muligt at kombinere AloCelyvir med kemoterapi og strålebehandling[3]. Forsøget har to faser: en dosisbekræftelsesfase og en udvidelsesfase.

Forsøg 4: Epilepsi hos børn (Fase I)

Dette forsøg (2024-520427-86-00) er et Fase I forsøg der tester sikkerheden af gentagne doser AloCelyvir givet direkte i arterier hos børn med behandlingsresistent epilepsi[4].

Behandlingsmetode og administration

AloCelyvir gives som en suspension til injektion eller dispersion til infusion[1][2][3][4]. Behandlingsmetoden varierer afhængig af sygdommen:

Intravenøs infusion

For de fleste kræftbehandlinger gives AloCelyvir som intravenøs infusion, hvilket betyder direkte i blodbanerne gennem en vene[1][2][3]. Dette gør det muligt for stamcellerne at cirkulere i hele kroppen og finde frem til svulstvævet.

Intraarteriel infusion

Ved epilepsibehandling gives AloCelyvir som intraarteriel infusion, hvilket betyder direkte i en arterie der forsyner hjernen[4]. Denne metode gør det muligt at levere en højere koncentration af stamceller direkte til hjernen.

Behandlingsforløb

Behandlingen foregår på hospitalet under nøje overvågning. Patienterne modtager flere doser over tid, og der foretages regelmæssige undersøgelser for at overvåge både effekt og bivirkninger[1][2][3][4].

Sikkerhed og overvågning

Sikkerhed er det primære fokus i alle forsøgene med AloCelyvir. Forskerne overvåger nøje for dosisbegrænsende toksiciteter, som er alvorlige bivirkninger der kræver dosisreduktion eller behandlingsophør[1][3][4].

Overvågningsparametre

Patienterne overvåges for forskellige parametre:

  • Hæmatologiske værdier: Blodtal inklusiv hemoglobin, neutrofile celler og blodplader[1][2][3]
  • Lever- og nyrefunktion: Transaminaser, bilirubin og kreatinin[1][2][3]
  • Immunrespons: Antistof-dannelse mod adenovirus og T-celle-aktivitet[1]
  • Neurologisk funktion: Særligt vigtig i epilepsiforsøget[4]

Kontraindikationer

Patienter med visse tilstande kan ikke deltage i forsøgene:

  • Aktive infektioner (bakterielle, virale, parasitære eller svampeinfektioner)[1][2][3][4]
  • Hepatitis B, hepatitis C eller HIV infektion[1][2][3][4]
  • Tidligere behandling med Celyvir eller AloCelyvir[1][2][3][4]
  • Alvorlige autoimmune sygdomme[2]

Deltagelse i forsøg

Deltagelse i kliniske forsøg med AloCelyvir kræver at patienter opfylder specifikke kriterier, der varierer mellem forsøgene:

Alderskriterier

  • Hjernesvulster: 1-21 år[1]
  • Øjenkræft: 18 år eller ældre[2]
  • Solide svulster: 1-21 år[3]
  • Epilepsi: Under 16 år[4]

Funktionsstatus

Patienterne skal have en Lanksy eller Karnofsky funktionsstatus på mindst 50%, hvilket betyder at de skal være i stand til at klare de fleste daglige aktiviteter selv[1][2][3].

Informeret samtykke

Alle patienter eller deres værger skal give skriftligt informeret samtykke før deltagelse[1][2][3][4]. For børn fra 12 år kræves både forældres og barnets samtykke[1].

Målbar sygdom

For kræftpatienter kræves målbar sygdom ifølge RECIST 1.1 kriterier, hvilket betyder at svulsten skal kunne måles på scanninger[1][2][3].

AspektDetaljer
BehandlingstypeStamcelleterapi med modificeret virus
Aktive stofferAllogene mesenkymale stamceller + ICOVIR-5 virus
Behandlede sygdommeHjernesvulster (DIPG, medulloblastom), øjenkræft, solide svulster, epilepsi
MålgruppeBørn, unge og voksne afhængig af sygdom
IndgiftsmådeIntravenøs eller intraarteriel infusion
ForsøgsfaserFase I og II kliniske forsøg
Primære målSikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effekt
OvervågningNøje hospitalsobservation og regelmæssige undersøgelser

FAQ

  • Hvad er AloCelyvir for en type behandling? AloCelyvir er en avanceret stamcelleterapi, der kombinerer mesenkymale stamceller fra knoglemarv med en modificeret virus kaldet ICOVIR-5. Stamcellerne fungerer som bærere for virussen, der er designet til at angribe kræftceller specifikt uden at skade raske celler.
  • Hvilke sygdomme behandles med AloCelyvir i kliniske forsøg? AloCelyvir testes til behandling af flere forskellige tilstande: hjernesvulster som DIPG og medulloblastom hos børn og unge, øjenkræft (uveal melanom) der har spredt sig, forskellige former for solide svulster hos børn og unge, og behandlingsresistent epilepsi.
  • Hvordan gives AloCelyvir til patienterne? AloCelyvir gives som infusion direkte i blodbanen gennem en vene (intravenøs infusion). Ved epilepsibehandling gives det gennem en arterie for at nå hjernen mere direkte. Behandlingen foregår på hospitalet under nøje overvågning.
  • Hvad er formålet med de kliniske forsøg med AloCelyvir? Forsøgene har til formål at teste om AloCelyvir er sikkert at bruge og om det virker mod de forskellige sygdomme. Forskerne undersøger også den rette dosering, hvor ofte behandlingen skal gives, og om der opstår bivirkninger.
  • Hvem kan deltage i forsøgene med AloCelyvir? Deltagerne varierer efter forsøgstype, men inkluderer børn og unge med aggressive hjernesvulster, voksne med øjenkræft der har spredt sig, børn med tilbagevendende solide svulster, og børn med epilepsi der ikke reagerer på almindelig medicin. Alle deltagere skal opfylde specifikke medicinske kriterier.

Igangværende kliniske forsøg for Allogenic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells Transduced With Icovir-5, Ex Vivo Expanded

  • Test af stamcellebehandling til børn og unge med svær epilepsi, der ikke reagerer på almindelig medicin

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

  • Afprøvning af AloCelyvir sammen med kemoterapi til behandling af tilbagevendende kræftsvulster hos børn og unge

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

  • Test af AloCelyvir-behandling til patienter med fremskreden øjenkræft (modermærkekræft i øjet) der har spredt sig til andre organer

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

  • Test af AloCELYVIR behandling hos børn og unge med hjernesvulst (DIPG eller medulloblastom)

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

Ordliste

  • Allogene mesenkymale stamceller: Stamceller hentet fra knoglemarven hos en donor, som kan udvikle sig til forskellige typer væv og har evnen til at regulere immunsystemet
  • ICOVIR-5: En modificeret virus designet til specifikt at angribe kræftceller uden at skade normale, sunde celler
  • Ex vivo ekspanderet: Celler der er dyrket og formeret i laboratoriet uden for kroppen før behandling
  • DIPG (Diffus intrinsisk pontine gliom): En aggressiv type hjernesvulst hos børn, der opstår i hjernestammen og er meget svær at behandle
  • Medulloblastom: Den mest almindelige form for ondartede hjernesvulster hos børn, der opstår i den lille hjerne
  • Uveal melanom: En sjælden form for kræft der opstår i øjet, specifikt i iris, corpus ciliare eller aderhinden
  • Refraktær epilepsi: Epilepsi som ikke kan kontrolleres med standard epilepsimedicin og kræver alternative behandlingsmetoder
  • Rasmussen encefalitis: En sjælden inflammatorisk hjernedisease der forårsager epilepsi og gradvist tab af hjernefunktion
  • Intravenøs infusion: Indgift af medicin direkte i blodbanerne gennem en vene
  • Intraarteriel infusion: Indgift af medicin direkte i en arterie for mere målrettet behandling af et specifikt område
  • RECIST-kriterier: Internationale standarder for at måle hvordan godt en kræftbehandling virker ved at vurdere ændringer i tumorstørrelse
  • Dosisbegrænsende toksicitet: Alvorlige bivirkninger der opstår ved en bestemt dosis og som kræver dosisreduktion eller behandlingsophør

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-alocelyvir-behandling-hos-born-og-unge-med-hjernesvulst-dipg-eller-medulloblastom/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-alocelyvir-behandling-til-patienter-med-fremskreden-ojenkraeft-modermaerkekraeft-i-ojet-der-har-spredt-sig-til-andre-organer/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-alocelyvir-sammen-med-kemoterapi-til-behandling-af-tilbagevendende-kraeftsvulster-hos-born-og-unge/
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-stamcellebehandling-til-born-og-unge-med-svaer-epilepsi-der-ikke-reagerer-pa-almindelig-medicin/