Test af AloCELYVIR behandling hos børn og unge med hjernesvulst (DIPG eller medulloblastom)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske studie undersøger to alvorlige hjernetumorer hos børn og unge voksne: diffust intrinsisk pontint gliom (DIPG) og medulloblastom. DIPG er en sjælden og aggressiv hjernetumor, der opstår i hjernestammen, mens medulloblastom er en type hjernetumor, der typisk udvikler sig i lillehjernen. Behandlingen, der undersøges, kaldes AloCELYVIR, som består af særlige celler kaldet mesenkymale allogene celler kombineret med ICOVIR-5. For patienter med nydiagnosticeret DIPG gives AloCELYVIR sammen med strålebehandling, mens patienter med medulloblastom, der er kommet tilbage eller blevet værre efter tidligere behandling, får AloCELYVIR alene.

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og den foreløbige effektivitet af AloCELYVIR hos disse patienter. Studiet er opdelt i to grupper: den første gruppe omfatter børn og unge med nydiagnosticeret DIPG, der får kombinationsbehandling med AloCELYVIR og strålebehandling, mens den anden gruppe består af patienter med medulloblastom, der har oplevet tilbagefald eller sygdomsforværring efter standardbehandling og får AloCELYVIR som eneste behandling.

Under studiet vil deltagerne modtage behandlingen og blive nøje overvåget for bivirkninger og behandlingsrespons. Læger vil regelmæssigt vurdere, hvordan tumoren reagerer på behandlingen ved hjælp af billedundersøgelser og andre tests. Studiet vil også undersøge, hvordan kroppen reagerer på behandlingen ved at måle forskellige faktorer i blodet, herunder antistoffer og specielle celler, der er involveret i kroppens immunrespons.

1 Indledende undersøgelser og forberedelse

Du vil gennemgå forskellige blodprøver for at kontrollere dine blodværdier, lever- og nyrefunktion. Dette inkluderer kontrol af blodplader (skal være mindst 75.000 per mikroliter), neutrofile celler (en type hvide blodlegemer, skal være mindst 500 per mikroliter) og hæmoglobin (skal være mindst 8 gram per deciliter).

Der vil blive taget en graviditetstest, hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder.

Din funktionsstatus vil blive vurderet ved hjælp af Lansky eller Karnofsky skalaer, som måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter. Scoren skal være mindst 50%.

Du skal have en forventet levetid på mindst 8 uger for at kunne deltage.

2 Start af behandling med AloCelyvir

Du vil modtage AloCelyvir, som består af specielle stamceller (mesenkymale celler) kombineret med en modificeret virus kaldet ICOVIR-5.

Medicinen gives som en infusion direkte ind i blodbanen gennem en vene.

Hvis du har nydiagnosticeret DIPG (diffus intrinsic pontin gliom), vil du modtage AloCelyvir sammen med strålebehandling.

Hvis du har medulloblastom der er kommet tilbage eller ikke reagerer på behandling, vil du kun modtage AloCelyvir uden strålebehandling.

3 Overvågning under behandling

Du vil blive nøje overvåget for eventuelle bivirkninger og toksiske reaktioner.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle antistoffer mod adenovirus type 5, som er en del af behandlingen.

Antallet af CD8 T-lymfocytter (en type immunceller der bekæmper virus) vil blive målt i dit blod.

Der vil blive kontrolleret for tilstedeværelse af viruspartikler i dit blod.

4 Evaluering af behandlingsrespons

Din tumorrespons vil blive evalueret ved hjælp af RANO-kriterier, som er standardmetoder til at måle, hvordan hjernetumorer reagerer på behandling.

Dette vil blive gjort gennem billedundersøgelser for at se, om tumoren bliver mindre, forbliver stabil eller vokser.

Lægen vil vurdere, om behandlingen har en positiv effekt på din sygdom.

5 Opfølgning og langtidsovervågning

Du vil blive fulgt for at måle progressionsfri overlevelse, hvilket betyder tiden fra behandlingsstart til sygdommen forværres.

Din samlede overlevelse vil også blive registreret og sammenlignet med historiske data fra andre patienter med samme sygdomme.

Eventuelle sene bivirkninger eller komplikationer vil blive dokumenteret.

Du skal deltage i planlagte kontrolbesøg og undersøgelser som aftalt med behandlingsteamet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienten skal være mellem 1 og 21 år gammel
  • Patienten må ikke tidligere have fået strålebehandling (behandling med stråler for at ødelægge kræftceller) eller kemoterapi (medicin der bekæmper kræft)
  • Patienten skal kunne modtage strålebehandling
  • Skriftligt samtykke skal være underskrevet af patientens juridiske repræsentant, og hvis relevant, af den mindreårige patient (gælder for patienter på 12 år eller ældre)
  • Sygdommen skal kunne måles eller vurderes ifølge særlige kriterier kaldet RANO
  • Patienten skal have passende funktionsevne og organfunktion:
  • Funktionsstatus på mindst 50% (målt med særlige skalaer der vurderer hvor selvstændigt patienten kan klare dagligdags aktiviteter). Patienter der bruger kørestol på grund af lammelse fra tumoren betragtes stadig som selvstændige
  • Blodværdier skal være acceptable:
  • Blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) på mindst 75.000 per mikroliter uden hjælp i 3 dage
  • Antal hvide blodlegemer kaldet neutrofiler på mindst 500 per mikroliter uden vækstfaktorer i 3 dage
  • Hæmoglobin (protein i røde blodlegemer der transporterer ilt) på mindst 8 gram per deciliter (blodtransfusion er tilladt)
  • Lever- og nyrefunktion skal være tilstrækkelig:
  • Glomerulær filtrationsrate (mål for hvor godt nyrerne filtrerer affaldsstoffer) over 60 milliliter per minut
  • Bilirubin (gult stof fra nedbrydning af røde blodlegemer) højst 1,5 gange over normalværdien
  • Leverenzymer (GOT og GPT – stoffer der viser leverfunktion) højst 3 gange over normalværdien, eller 5 gange hvis patienten har levermetastaser (kræftspredning til leveren)
  • Patienten skal kunne følge behandlingsplanen og møde til kontroller
  • Forventet levetid på mindst 8 uger
  • Meget sikker prævention (mindre end 1% risiko for graviditet) for seksuelt aktive mænd og kvinder i den fødedygtige alder
  • Negativ graviditetstest i blod eller urin for kvinder der kan blive gravide
  • For patienter med ny DIPG-diagnose (en type hjernetumor): Diagnosen skal være stillet klinisk, ved billedundersøgelse eller ved biopsi (undersøgelse af væv) hvis dette blev gjort før deltagelse i studiet
  • For patienter med medulloblastom (en type hjernetumor) der er kommet tilbage eller ikke reagerer på behandling: Patienten skal tidligere have fået operation, strålebehandling og kemoterapi som standardbehandling, og disse behandlinger skal have svigtet
  • Patienten skal være kommet sig fra bivirkninger af tidligere behandlinger til grad 1 eller mindre, undtagen ototoksicitet (høreskader), alopeci (hårtab) og perifer neurotoksicitet (nerveskader i arme og ben)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke har fået stillet diagnosen DIPG (en type hjernetumor, der sidder i hjernestammen) for nylig, eller hvis du ikke har medulloblastom (en anden type hjernetumor), der er kommet tilbage eller blevet værre
  • Du kan ikke være med, hvis du ikke er et barn, en teenager eller en ung voksen
  • Du kan ikke deltage, hvis din DIPG-diagnose ikke er ny
  • Du kan ikke være med, hvis du har medulloblastom, men tumoren ikke har spredt sig eller er blevet værre igen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre typer hjernetumorer end DIPG eller medulloblastom
  • Du kan ikke være med, hvis du er for gammel til at være i målgruppen for unge patienter

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
12.07.2021

Forsøgssteder

AloCELYVIR er en eksperimentel behandling, der kombinerer to forskellige typer medicin. Den første del består af mesenkymale allogene celler, som er særlige celler hentet fra en donor, der kan hjælpe med at reparere og understøtte væv i kroppen. Den anden del er ICOVIR-5, som er et modificeret virus designet til at angribe og ødelægge kræftceller. Sammen arbejder disse to komponenter for at bekæmpe hjernetumorer ved at levere det terapeutiske virus direkte til tumorområdet, hvor det kan inficere og dræbe kræftcellerne, mens de sunde celler stort set forbliver upåvirkede.

Strålebehandling er en standardbehandling for kræft, der bruger højenergistråler til at ødelægge kræftceller. Strålerne rettes mod tumorområdet og beskadiger kræftcellernes DNA, så de ikke længere kan dele sig og vokse. Denne behandling gives normalt over flere sessioner for at maksimere effekten på kræftcellerne, mens skaden på det sunde væv minimeres. I dette studie kombineres strålebehandling med AloCELYVIR for at teste, om de to behandlinger sammen kan være mere effektive end hver behandling alene.

Undersøgte sygdomme:

Diffust intrinsisk pontint gliom (DIPG) – En type hjernetumor, der opstår i hjerneområdet kaldet pons, som er en del af hjernestammen. Tumoren vokser diffust gennem det normale hjernevæv, hvilket gør den vanskelig at skelne fra det sunde væv. DIPG påvirker primært børn og unge mennesker. Sygdommen udvikler sig typisk hurtigt og forårsager symptomer som problemer med bevægelse, tale og synkning. Tumoren kan også påvirke øjnenes bevægelser og ansigtsmusklerne.

Medulloblastom – En ondارtet hjernetumor, der udvikler sig i lillehjernen, som er den del af hjernen, der kontrollerer balance og koordination. Denne tumortype er den mest almindelige ondarтede hjernetumor hos børn. Medulloblastom kan sprede sig gennem rygmarvsvæsken til andre dele af det centrale nervesystem. Sygdommen forårsager ofte symptomer som hovedpine, kvalme, opkastning og problemer med balance. Når sygdommen kommer tilbage efter behandling, kaldes det tilbagefald eller progression.

Forsøgs-ID:
2022-502516-37-00
Protokolkode:
FIBHNJ-2020-01
NCT ID:
NCT04758533
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ONC206 til børn og unge voksne med nydiagnosticeret eller tilbagevendende diffust midtliniegliom og andre ondartede hjernetumorer

    Rekrutterer

    1 1
    Holland
  • Undersøgelse af lægemidlerne sirolimus og trametinib til behandling af hjernekræft (DIPG) hos børn baseret på tumors genetiske profil

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Polen