Test af stamcellebehandling til børn og unge med svær epilepsi, der ikke reagerer på almindelig medicin

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette kliniske forsøg undersøger to sjældne former for epilepsi, som ikke reagerer på almindelig behandling. Den første type kaldes autoimmun refraktær epilepsi, hvor kroppens eget immunsystem angriber hjernen og forårsager anfald. Den anden type er Rasmussen encefalitis, som er en sjælden inflammatorisk hjernesiygdom, der hovedsageligt rammer den ene side af hjernen og forårsager kraftige epileptiske anfald samt gradvis tab af hjernefunktioner. Begge sygdomme er meget svære at behandle med almindelige epilepsimedicin og immunbehandling.

Behandlingen i dette forsøg består af gentagne infusioner af autologe mesenkymale celler direkte ind i blodkarrene til hjernen. Autologe betyder, at cellerne kommer fra patientens egen krop, mens mesenkymale celler er en type stamceller, som har evnen til at reparere væv og dæmpe inflammation. Disse celler bliver givet via intra-arteriel infusion, hvilket betyder, at de sprøjtes direkte ind i blodkarrene, der fører til hjernen, så de kan nå de områder, hvor epilepsien opstår. Formålet med forsøget er at undersøge, om denne behandling er sikker og kan hjælpe med at reducere epileptiske anfald hos børn og unge, hvor andre behandlinger ikke har virket.

Under forsøget vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at overvåge deres tilstand og behandlingens effekt. Dette inkluderer CMR-scanninger, som er en type magnetisk billeddannelse af hjernen, elektrofysiologiske tests, der måler hjernens elektriske aktivitet, PET-scanninger, som viser hjernens aktivitet og metabolisme, samt neuropsykologiske evalueringer, der vurderer kognitiv funktion som hukommelse, opmærksomhed og andre hjernefunktioner. Forsøget er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives, og fokuserer på at evaluere sikkerheden af denne nye behandlingsmetode.

1 Informeret samtykke og optagelse

Du vil blive optaget i undersøgelsen efter at have accepteret det informerede samtykke.

Dette trin markerer dit officielle indtræden i det kliniske forsøg.

2 Første behandling med stamceller

Du vil modtage en intra-arteriel infusion af dine egne mesenkymale stamceller. Intra-arteriel betyder, at cellerne gives direkte ind i en pulsåre.

Mesenkymale stamceller er specialiserede celler fra dit eget knoglemarv, som kan hjælpe med at reparere væv.

Cellerne gives som en cellesuspension til injektion – en væske indeholdende dine behandlede stamceller.

Behandlingen er specifikt rettet mod din refraktære epilepsi af immunmedieret type, hvilket betyder epilepsi, der ikke responderer på standard medicin og skyldes problemer med dit immunsystem.

3 Intensiv overvågning i de første 28 dage

I de første 28 dage efter behandlingen vil du blive nøje overvåget for eventuelle dosis-begrænsende toksiciteter.

Dosis-begrænsende toksiciteter er alvorlige bivirkninger af grad 3, der kan være relateret til stamcelleinfusionen.

Denne periode er kritisk for at vurdere sikkerheden af behandlingen.

4 Gentagne behandlinger

Du vil modtage gentagne doser af intra-arterielle stamcelleinfusioner.

Det præcise antal behandlinger og intervaller mellem dem vil blive bestemt baseret på dit respons og sikkerhedsprofil.

5 Løbende medicinsk evaluering

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at måle behandlingens effekt og sikkerhed.

Disse omfatter CMR-scanninger (avancerede hjernescanninger), elektrofysiologiske tests (undersøgelser af hjernens elektriske aktivitet), PET-scanninger (specialiserede billeddannelsesundersøgelser) og neuropsykologiske evalueringer (tests af kognitiv funktion).

6 Vurdering af klinisk respons

Gennem hele forsøgsperioden vil dit kliniske respons blive vurderet.

Dette omfatter overvågning af ændringer i dine epileptiske anfald, motoriske funktioner og kognitive evner.

Særlig opmærksomhed vil blive givet til forbedringer i symptomer relateret til din specifikke type epilepsi.

7 Særlig behandling for Rasmussen Encefalitis

Hvis du har Rasmussen Encefalitis, kan du også gennemgå epilepsikirurgi som del af din behandling.

Rasmussen Encefalitis er en sjælden form for hjerneinflamation, der forårsager svær epilepsi.

Stamcellebehandlingen vil blive koordineret med eventuelle kirurgiske indgreb.

8 Opfølgning og langtidsovervågning

Du vil blive fulgt tæt gennem hele forsøgsperioden, som forventes at fortsætte indtil slutningen af 2027.

Denne opfølgning vil omfatte regelmæssig vurdering af både sikkerhed og effekt af behandlingen.

Alle observerede ændringer i dit helbred vil blive dokumenteret og analyseret.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal give dit informerede samtykke, hvilket betyder at du eller dine forældre skal forstå studiet og skrive under på, at du vil deltage
  • Du skal være under 16 år gammel
  • Du skal have epilepsi (en sygdom der giver krampeanfald) som skyldes problemer med dit immunsystem (kroppens forsvarssystem)
  • Din epilepsi skal være behandlingsresistent, hvilket betyder at den ikke har responderet på første eller anden behandling med medicin mod epilepsi og behandling der påvirker immunsystemet
  • Du skal have problemer med bevægelse og/eller tænkning på grund af epilepsien
  • Der er en særlig gruppe af patienter som skal have operation for epilepsi i forbindelse med Rasmussens encefalitis (en særlig type hjernebetændelse)
  • Du skal være i stand til at få foretaget forskellige undersøgelser: MR-scanning (billeder af hjernen), elektrofysiologiske tests (målinger af hjernens elektriske aktivitet), PET-scanning (særlig type scanning af hjernen) og neuropsykologiske evalueringer (tests af hukommelse og tænkeevne)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 65 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har refraktær epilepsi (anfald der ikke kan kontrolleres med medicin) som ikke skyldes problemer med immunsystemet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft epilepsikirurgi inden for de sidste 6 måneder før studiet starter
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at få epilepsikirurgi i løbet af studieperioden
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager immunundertrykkende medicin (medicin der svækker kroppens forsvarssystem) på nuværende tidspunkt
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået immunundertrykkende behandling inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyresygdomme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner som hepatitis B, hepatitis C eller HIV
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet (gælder fertile kvinder)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugs- eller afhængighedsproblemer med alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis lægen vurderer, at du ikke kan følge studiets krav og procedurer
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske studier på samme tid

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer
24.01.2025

Forsøgssteder

Autologe mesenkymale celler er specialiserede celler, der tages fra patientens egen krop. Disse celler har evnen til at udvikle sig til forskellige typer væv og kan hjælpe med at reparere skadede områder i kroppen. I dette forsøg bruges patientens egne mesenkymale celler til at behandle svær epilepsi, der ikke reagerer på almindelig medicin. Cellerne gives direkte ind i blodkarrene, der fører til hjernen, for at hjælpe med at mindske epileptiske anfald.

Undersøgte sygdomme:

Autoimmun refraktær epilepsi – Dette er en form for epilepsi, hvor kroppens eget immunsystem fejlagtigt angriber nervevævet i hjernen. Sygdommen opstår, når immunforsvaret producerer antistoffer, der fejlidentificerer hjernens normale strukturer som fremmede trusler. Dette fører til betændelse i hjernen og forstyrrer normal elektrisk aktivitet mellem nervecellerne. Tilstanden resulterer i hyppige anfald, der ikke reagerer på standard epilepsibehandling. Betændelsen kan påvirke forskellige dele af hjernen og forårsage progressivt tab af hjernefunktioner.

Rasmussen encefalitis – En sjælden kronisk betændelsessygdom, der primært rammer den ene side af hjernen hos børn og unge voksne. Sygdommen karakteriseres ved progressiv betændelse af hjernebark, som gradvist ødelægger nervevæv i de berørte områder. Tilstanden starter typisk med hyppige anfald og udvikler sig langsomt over måneder til år. Den betændte hjernedel krymper gradvist, hvilket fører til funktionsnedsættelse på den modsatte side af kroppen. Sygdommen forårsager også kognitive problemer og kan påvirke tale og motoriske færdigheder. Betændelsesprocessen er mest aktiv i de første år, men kan fortsætte i lavere grad over længere perioder.

Forsøgs-ID:
2024-520427-86-00
Protokolkode:
Rasmusscell
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

  • Zenagamtide sammenlignet med semaglutid hos patienter med overvægt eller fedme og type 2-diabetes

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Kroatien Tyskland Ungarn Polen Portugal +1
  • Sacituzumab tirumotecan til patienter med tilbagevendende eller metastatisk livmoderhalskræft efter tidligere behandling

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Østrig Belgien Bulgarien Danmark Finland Frankrig +9