Dette kliniske forsøg undersøger to sjældne former for epilepsi, som ikke reagerer på almindelig behandling. Den første type kaldes autoimmun refraktær epilepsi, hvor kroppens eget immunsystem angriber hjernen og forårsager anfald. Den anden type er Rasmussen encefalitis, som er en sjælden inflammatorisk hjernesiygdom, der hovedsageligt rammer den ene side af hjernen og forårsager kraftige epileptiske anfald samt gradvis tab af hjernefunktioner. Begge sygdomme er meget svære at behandle med almindelige epilepsimedicin og immunbehandling.
Behandlingen i dette forsøg består af gentagne infusioner af autologe mesenkymale celler direkte ind i blodkarrene til hjernen. Autologe betyder, at cellerne kommer fra patientens egen krop, mens mesenkymale celler er en type stamceller, som har evnen til at reparere væv og dæmpe inflammation. Disse celler bliver givet via intra-arteriel infusion, hvilket betyder, at de sprøjtes direkte ind i blodkarrene, der fører til hjernen, så de kan nå de områder, hvor epilepsien opstår. Formålet med forsøget er at undersøge, om denne behandling er sikker og kan hjælpe med at reducere epileptiske anfald hos børn og unge, hvor andre behandlinger ikke har virket.
Under forsøget vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser for at overvåge deres tilstand og behandlingens effekt. Dette inkluderer CMR-scanninger, som er en type magnetisk billeddannelse af hjernen, elektrofysiologiske tests, der måler hjernens elektriske aktivitet, PET-scanninger, som viser hjernens aktivitet og metabolisme, samt neuropsykologiske evalueringer, der vurderer kognitiv funktion som hukommelse, opmærksomhed og andre hjernefunktioner. Forsøget er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives, og fokuserer på at evaluere sikkerheden af denne nye behandlingsmetode.



Spanien