Dette studie undersøger indolent systemisk mastocytose og smoldering systemisk mastocytose. Indolent systemisk mastocytose er en sjælden sygdom, hvor der ophober sig for mange mastceller i forskellige organer i kroppen, hvilket kan forårsage forskellige symptomer som rødme af huden, hjertebanken, kvalme, opkastning og diarré. Smoldering systemisk mastocytose er en relateret tilstand med lignende karakteristika. Behandlingen, der undersøges, er lægemidlet BLU-263, som også kaldes elenestinib. Dette lægemiddel vil blive sammenlignet med placebo for at vurdere dets virkning på sygdommens symptomer.
Formålet med studiet er at bestemme den anbefalede dosis af elenestinib og undersøge dets sikkerhed og virkning hos patienter med disse typer af mastocytose. Studiet er opdelt i flere dele, hvor nogle patienter vil få den aktive behandling, mens andre får placebo. Behandlingens virkning vil blive målt ved hjælp af symptomvurderinger, hvor patienterne rapporterer deres symptomer over tid. Derudover vil der blive taget blodprøver for at måle niveauet af tryptase, som er et stof, der ofte er forhøjet hos patienter med mastocytose, samt for at undersøge specifikke genetiske markører som KIT D816V-mutationen.
Under studiet vil patienterne modtage deres tildelte behandling over en periode på flere måneder, og deres symptomer og generelle helbred vil blive overvåget regelmæssigt gennem besøg på klinikken. Der vil blive taget blodprøver og foretaget undersøgelser for at vurdere behandlingens virkning og eventuelle bivirkninger. Patienterne vil også udfylde symptomvurderingsskemaer for at hjælpe lægerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres daglige symptomer og livskvalitet.
Belgien 
Danmark 
Frankrig 
Grækenland 
Holland 
Irland 
Italien 
Norge 
Polen 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig 