Undersøgelse af lægemidlet avapritinib til behandling af indolent systemisk mastocytose med symptomer, der er svære at kontrollere

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger indolent systemisk mastocytose, som er en sjælden sygdom hvor kroppen producerer for mange mastceller. Mastceller er immunceller, der normalt hjælper med at beskytte kroppen, men når der er for mange af dem, kan de forårsage forskellige ubehagelige symptomer som hudreaktioner, mavesmerter, diarré og træthed. Studiet tester et lægemiddel kaldet avapritinib (også kendt som BLU 285), som er designet til specifikt at blokere de unormale signaler, der får mastcellerne til at vokse ukontrolleret.

Formålet med studiet er at finde ud af, om avapritinib kan hjælpe med at reducere symptomerne hos patienter med indolent systemisk mastocytose, som ikke har fået tilstrækkelig hjælp fra almindelige behandlinger. Studiet er opdelt i tre dele. I den første del findes den bedste dosis af medicinen. I den anden del sammenlignes medicinen med placebo for at se, hvor godt den virker til at forbedre symptomerne. I den tredje del følges patienterne over længere tid for at undersøge medicinens langtidseffekter og sikkerhed.

Under studiet vil deltagerne tage avapritinib tabletter dagligt og blive fulgt tæt af læger gennem regelmæssige besøg. Lægerne vil overvåge, hvordan patienterne har det ved hjælp af spørgeskemaer om symptomer og livskvalitet, samt gennem blodprøver og andre undersøgelser. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken patienterne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet.

1 del 1 – bestemmelse af den rigtige dosis

I den første del af undersøgelsen får du avapritinib for at finde den bedste dosis til behandling af din sygdom.

Du vil modtage medicinen som filmovertrukne tabletter, som skal sluges.

Lægen vil overvåge dig nøje for at se, hvordan din krop reagerer på medicinen og for at finde den dosis, der virker bedst for dig.

Der vil blive taget blodprøver og andre undersøgelser for at kontrollere din sikkerhed og se, hvordan medicinen virker i din krop.

2 del 2 – sammenligning med placebo

I den anden del får du enten avapritinib eller placebo-tabletter (tabletter uden aktiv medicin).

Hverken du eller lægen vil vide, hvilken type tabletter du får – dette kaldes en dobbeltblind undersøgelse.

Du skal tage tabletterne hver dag som anvist af lægen.

I denne del måles hovedsageligt ændringen i dine symptomer fra start af behandlingen til dag 1 i cyklus 7.

Du skal udfylde daglige spørgeskemaer om dine symptomer for at hjælpe med at måle, om behandlingen virker.

3 del 3 – langtidsbehandling

I den tredje del får du avapritinib for at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning.

Du vil fortsætte med at tage medicinen som filmovertrukne tabletter dagligt.

Lægen vil følge dig over længere tid for at se, hvordan medicinen påvirker dine symptomer og din generelle sundhed.

Der vil være regelmæssige kontroller for at sikre, at behandlingen er sikker for dig.

4 løbende overvågning og undersøgelser

Under hele undersøgelsen vil lægen tage blodprøver for at måle mængden af specielle stoffer i dit blod, herunder tryptase og KIT D816V mutation.

Du vil få taget knoglemarvsprøver for at se på antallet af særlige celler kaldet mastceller.

Lægen vil lave hjerterytmeundersøgelser (EKG) for at kontrollere dit hjerte.

Du skal udfylde forskellige spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan du har det.

Lægen vil registrere alle bivirkninger og måle dine vitale tegn som blodtryk og puls ved hver kontrol.

5 krav til andre mediciner under undersøgelsen

Du skal fortsætte med at tage dine sædvanlige mediciner for symptomerne på samme måde som før undersøgelsen.

Hvis du tager kortikosteroider (binyrebarkhormon), må dosen ikke være højere end 20 mg prednison om dagen eller tilsvarende.

Du må ikke ændre dosis eller begynde på nye symptombehandlinger under undersøgelsen uden at tale med lægen først.

Lægen vil holde øje med alle dine mediciner for at sikre, at de ikke påvirker undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have systemisk mastocytose (en sygdom hvor visse celler ophober sig i kroppen), som skal bekræftes ved en knoglemarvsundersøgelse (en prøve taget fra knoglemarven) og opfylde specielle medicinske kriterier
Du skal have moderate til svære symptomer, som måles ved hjælp af en symptomscore (en skala der vurderer hvor alvorlige dine symptomer er) på mindst 28 point over en 14-dages periode
Du skal have prøvet mindst 2 forskellige symptombehandlinger uden at få tilstrækkelig lindring. Disse behandlinger kan være H1-blokkere (allergi medicin), H2-blokkere (mavesyre medicin), protonpumpe-hæmmere (mavesyre medicin), leukotrienblokker (allergi medicin), cromoglicinsyre (allergi medicin), kortisol (betændelsesdæmpende medicin), eller omalizumab (allergi medicin)
Din nuværende symptombehandling skal have været stabil i mindst 14 dage før du starter på undersøgelsen
Hvis du tager kortisol (binyrebarkhormon), må dosis ikke være højere end 20 mg prednison dagligt (eller tilsvarende), og dosis skal have været stabil i mindst 14 dage
Du skal have en funktionsstatus på 0 til 2, hvilket betyder at du kan klare de fleste daglige aktiviteter selv, eventuelt med begrænset hjælp
Du skal være i stand til at forstå og underskrive et informeret samtykke (dokument der forklarer undersøgelsen og dine rettigheder)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for mastocytose (en sygdom hvor der samles for mange mastceller i kroppen) end den indolente systemiske form
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med andre undersøgelses-lægemidler inden for de sidste 4 uger før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke bruger sikker prævention (svangerskabsforebyggelse) under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 3 år, bortset fra hudkræft eller livmoderhalskræft der er blevet behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin der kan påvirke hjerterytmen
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at optage mad eller medicin gennem mave-tarm systemet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper eller andre alvorlige blodkar-problemer
Du kan ikke deltage, hvis du har vist allergiske reaktioner (overfølsomhed) over for avapritinib eller lignende lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets krav og besøgsplan

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere	Paris	Frankrig
Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.	Verona	Italien
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Di Dio E Ruggi d’Aragona	Salerno	Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH	Mannheim	Tyskland
Karolinska University Hospital	Žilina	Sverige
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Tyskland
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Hhtgtnpj Viksvp Dtd Vrnpp	Toledo	Spanien
Uvjkaosnjt Mprrknv Ctskcf Hdsqojdqlupipqsge	Hamborg	Tyskland
Ujlktlppwiln Mobxnnc Ciuvaoa Gnldkauku	Groningen	Holland
Ackgcllydk Pdkqlqth Hrkbgsqv Dw Mugsiotdc	Marseille	Frankrig
Ueghhfv Ujsofpsroj Hsnswmqh	Uppsala	Sverige
Ufbkwvqshg Ob Amkdogh	Edegem	Belgien
Eutnvma Uttqwyxfwwfb Mgttiuz Cbrpouc Roueelzoq (exkvdrm Mlw	Rotterdam	Holland
Hoffrgva Vzfl dhvlbazf	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	27.02.2019
Danmark	rekrutterer ikke	27.02.2019
Frankrig	rekrutterer ikke	27.02.2019
Holland	rekrutterer ikke	27.02.2019
Italien	rekrutterer ikke	27.02.2019
Norge	rekrutterer ikke	27.02.2019
Spanien	rekrutterer ikke	27.02.2019
Sverige	rekrutterer ikke	27.02.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	27.02.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Avapritinib

Avapritinib (BLU 285) er en målrettet medicin, der blokerer specifikke proteiner kaldet tyrosinkinaser. Denne medicin er designet til at påvirke bestemte mutationer i KIT-genet, som spiller en rolle ved systemisk mastocytose. Avapritinib virker ved at hæmme unormale signaler i celler, der bidrager til sygdommen. Medicinen gives som tabletter og har til formål at reducere symptomerne hos patienter med indolent og smoldering systemisk mastocytose, hvor standardbehandling ikke har været tilstrækkelig effektiv.

Undersøgte sygdomme:

Indolent systemisk mastocytose

Indolent systemisk mastocytose – En sjælden sygdom hvor der opstår en unormal ophobning af mastceller i forskellige organer i kroppen. Mastceller er immunceller, som normalt hjælper med at beskytte kroppen mod infektioner og allergiske reaktioner. Ved denne sygdom formerer mastcellerne sig langsomt og ukontrolleret, hvilket fører til deres ophobning i hud, knoglemarv, mave-tarm-kanalen og andre organer. Sygdommen udvikler sig typisk gradvist over mange år og kan forårsage symptomer som hudforandringer, mavesmerter, diarré, knogleproblemer og allergiske reaktioner. Mange patienter oplever også træthed, hovedpine og koncentrationsbesvær. Sygdommen påvirker både børn og voksne, men symptomerne kan variere meget fra person til person.

Forsøgs-ID:

2024-512585-34-00

Protokolkode:

BLU-285-2203

NCT ID:

NCT03731260

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet avapritinib til behandling af indolent systemisk mastocytose med symptomer, der er svære at kontrollere

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?