Afprøvning af lægemidlet TL-895 til behandling af indolent systemisk mastocytose og andre sygdomme med unormal mastcelleaktivitet

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger fire forskellige sygdomme, der alle påvirker kroppens celler og kan forårsage ubehagelige symptomer. Myelofibrose er en kræftform, der påvirker knoglemarven og forstyrrer produktionen af normale blodceller, hvilket kan føre til træthed, åndenød og forstørret milt. Indolent systemisk mastocytose er en tilstand, hvor der ophobes for mange mastceller i kroppens væv, særligt i knoglemarven, huden og andre organer. Monoklonal mastcelleaktiveringssyndrom og non-monoklonal mastcelleaktiveringssyndrom er begge tilstande, hvor mastcellerne frigiver for mange stoffer, der kan forårsage allergiske reaktioner, mavesmerter, hovedpine og andre symptomer.

Formålet med studiet er at teste et nyt lægemiddel kaldet TL-895 for at se, om det kan lindre symptomerne ved disse sygdomme. Studiet er opdelt i to hovedfaser. I den første fase vil forskerne finde den bedste dosis af TL-895 for hver sygdomsgruppe ved at teste forskellige dosisstørrelser på små grupper af deltagere. I den anden fase vil en større gruppe deltagere få den valgte dosis for at se, hvor godt medicinen virker til at forbedre symptomerne over en periode på 24 uger.

Under studiet vil deltagerne tage TL-895 regelmæssigt og blive overvåget nøje af sundhedspersonale. Der vil blive gennemført forskellige tests og undersøgelser for at følge, hvordan deltagerne reagerer på behandlingen og om deres symptomer forbedres. Studiet vil måle ændringer i symptomer som træthed, smerter, kvalme og andre gener, som er almindelige ved disse sygdomme. Deltagerne vil blive bedt om at rapportere deres symptomer regelmæssigt, så forskerne kan vurdere, hvor effektiv den nye behandling er.

1 Undersøgelsesperiode

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet.

Lægen vil kontrollere din ECOG performance status (en måling af hvor godt du kan klare daglige aktiviteter), som skal være 2 eller derunder.

Der tages blodprøver for at kontrollere dine hæmatologiske funktioner (blodcelletal), hepatiske funktioner (levertal) og renale funktioner (nyretal).

Du skal have symptomer fra din sygdom med mindst 2 symptomer, der hver har en gennemsnitlig score på mindst 1 på MFSAF v4.0 skalaen (et spørgeskema om symptomer).

2 Baseline periode (dag -7 til dag -1)

I ugen før behandlingen starter, vil du registrere dine symptomer dagligt.

Denne registrering bruges til at fastslå dine baseline symptom-scores (udgangspunkt før behandling).

Du vil udfylde symptom-spørgeskemaer hver dag i denne periode.

3 Behandlingsstart – Del A

Du vil få TL-895 eller placebo (inaktiv tablet) i form af filmovertrukne tabletter.

Formålet med Del A er at finde den anbefalede dosis til næste fase af studiet.

Den nøjagtige dosis og doseringsplan vil blive fastlagt baseret på, hvilken kohorte (gruppe) du tilhører.

Du vil ikke vide, om du får den aktive medicin eller placebo.

4 Del B – Behandlingsperiode

Hvis du fortsætter til Del B, vil du få TL-895 i den dosis, der blev fastlagt i Del A.

Behandlingsperioden varer mindst 24 uger.

Du vil tage medicinen som ordineret af lægen gennem hele denne periode.

5 Løbende symptomvurdering

Gennem hele studiet vil du regelmæssigt udfylde spørgeskemaer om dine symptomer.

Lægen vil vurdere ændringer i dine symptomer sammenlignet med dit udgangspunkt.

For myelofibrose patienter måles forbedring i den samlede symptomscore ved uge 24.

For patienter med indolent systemisk mastocytose vurderes ændringer i ISM-symptomer.

For patienter med mastcelle-aktivationssyndrom vurderes ændringer i MCAS-symptomer.

6 Regelmæssige kontrolbesøg

Du vil have planlagte besøg hos lægen gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil lægen kontrollere din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der tages jævnligt blodprøver for at overvåge din sundhedstilstand.

Lægen vil justere behandlingen hvis nødvendigt baseret på din respons.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af en af følgende sygdomme: primær myelofibrose (en sjælden blodkræftform), post-polycythemia vera myelofibrose eller post-essentiel trombocythæmi myelofibrose (komplikationer fra andre blodsygdomme), som din læge har fastslået ifølge Verdenssundhedsorganisationens kriterier
  • Din ECOG-performance status skal være 2 eller lavere – dette er en skala, der måler, hvor godt du klarer daglige aktiviteter på trods af din sygdom
  • Dine blodprøver skal vise tilstrækkelig funktion af bloddannelse, lever og nyrer
  • Du skal opleve mindst 2 symptomer fra din myelofibrose (blodsygdom), hvor hver af disse symptomer i gennemsnit scorer mindst 1 point på en symptomskala i ugen før behandlingsstart
  • For visse deltagere gælder særlige krav: Du skal have et blodpladetal (celler der hjælper blodet med at størkne) mellem 25 og 50 milliarder per liter blod, og du må ikke være egnet til behandling med JAK-hæmmere (en type medicin mod blodsygdomme)
  • For deltagere med indolent systemisk mastocytose: Du skal have en bekræftet diagnose baseret på en knoglemarvsbiopsi (prøve fra knoglemarven) ifølge Verdenssundhedsorganisationens kriterier
  • For deltagere med indolent systemisk mastocytose: Du skal have moderate til svære symptomer
  • For deltagere med mastcelleaktiveringssyndrom: Du skal have en bekræftet diagnose af denne tilstand, hvor kroppens mastceller frigiver for mange stoffer og forårsager allergiske reaktioner

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er gravid eller ammer dit barn
  • Du har en alvorlig hjertesygdom eller hjerterytmeproblemer
  • Du har alvorlige leverproblemer – leveren er det organ, der renser dit blod
  • Du har alvorlige nyreproblemer – nyrerne er de organer, der renser dit blod og producerer urin
  • Du har haft kræft inden for de sidste 2 år, bortset fra hudkræft
  • Du tager andre lægemidler til behandling af din sygdom, som ikke kan stoppes
  • Du har en alvorlig infektion eller feber
  • Du har problemer med dit immunsystem – immunsystemet er kroppens forsvar mod sygdomme
  • Du har problemer med blodstørkning eller tager blodfortyndende medicin
  • Du har haft en alvorlig allergisk reaktion på lignende medicin tidligere
  • Du kan ikke tage medicin gennem munden
  • Du har problemer med at forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen
  • Du deltager allerede i en anden medicinsk undersøgelse
  • Du har andre alvorlige sygdomme, som lægen mener vil påvirke undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge
University Hospital Jena KöR Jena Tyskland
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Centre hospitalier universitaire de Liege Liège Belgien
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aachen Tyskland
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
Hospital Del Mar Barcelona Spanien
Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli Reggio di Calabria Italien
Hospital Quironsalud Zaragoza Zaragoza Spanien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie Krakow Polen
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda Milan Italien
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita Novara Italien
Universitaetsklinikum Mannheim GmbH Mannheim Tyskland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italien
Centre Hospitalier Le Mans Le Mans Frankrig
Szpital Uniwersytecki Nr 2 Im Dr Jana Biziela W Bydgoszczy Bydgoszcz Polen
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Azienda Unita Sanitaria Locale Della Romagna Faenza Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Cjlxbapgw Uunfspyhhcznmy Ssayuyjbm Woluwe-Saint-Lambert Belgien
Hyyptslv Vfzeuu Dxk Vtiud Toledo Spanien
Ulybhksocl Mqdodte Cwajsu Hchviatvncfykpffh Hamborg Tyskland
Ikfdrgfb Cugucw Duymfaerbkfkmkdmc L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Utqhdplqyb Ol Agdbkkf Edegem Belgien
Ufodmytaul Dbcea Sjaac Dp Rbzz Lk Swzlrzyq Rom Italien
Hlkmyuvp Umhjlncliioea Hnvnwngd Thxfu y Pffral Ifntskhf Cfdimw dcjwbhonvwcofosjh (ekhz Badalona Spanien
Ujnkjvtxuiiqgf Cvyubio Kmrsbrzlk Gdańsk Polen
Mxgyoklmjzzdeuafzafuxbverq Hgtejaydirmlbeaz Halle Tyskland
Mfcovuwd Mbbmnao Ajzxrgi Pleven Bulgarien
Aodnpeh Ubpuw Sdkroavkj Lwztzq Dg Bvkjiff Bologna Italien
Ezqphig Uevlgmwpfncr Myesykv Clfflap Rzbgmeank (tisyplc Mxx Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer
30.10.2020
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
30.10.2020
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
30.10.2020
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
30.10.2020
Italien Italien
rekrutterer
30.10.2020
Norge Norge
rekrutterer endnu ikke
30.10.2020
Polen Polen
rekrutterer ikke
30.10.2020
Spanien Spanien
rekrutterer
30.10.2020
Tyskland Tyskland
rekrutterer
30.10.2020

Forsøgssteder

TL-895 er et nyt eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for forskellige sygdomme, der påvirker knoglemarven og mastceller. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke signaler i kroppen, som kan forårsage inflammation og unormal cellevækst. TL-895 gives som tabletter, der tages gennem munden. I dette studie testes lægemidlet på patienter med myelofibrose, som er en sjælden knoglemarvssygdom, samt på patienter med forskellige typer af mastcellesygdomme, der kan forårsage allergiske reaktioner og betændelse i kroppen. Forskerne undersøger, om TL-895 kan lindre symptomer som træthed, kløe, mavesmerter og andre ubehagelige tilstande forbundet med disse sygdomme.

Undersøgte sygdomme:

Indolent systemisk mastocytose – En sjælden sygdom hvor der ophobes for mange mastceller i forskellige organer og væv i kroppen. Mastceller er immunceller, der normalt hjælper med at beskytte kroppen mod infektioner. Ved denne sygdom formerer mastcellerne sig langsomt og ukontrolleret. Sygdommen påvirker typisk huden, knoglemarven, leveren og milten. Patienter kan opleve hudforandringer, maveproblemer, knoglesmerter og allergiske reaktioner. Sygdommen udvikler sig langsomt over tid og forbliver ofte stabil i mange år.

Mastcelleaktiveringssyndrom – En tilstand hvor mastcellerne i kroppen bliver overaktive og frigiver for mange kemiske stoffer som histamin. Dette sker uden at der nødvendigvis er et øget antal mastceller til stede. Symptomerne kan variere meget mellem patienter og omfatter ofte hudreaktioner, mave-tarm problemer, hovedpine og træthed. Reaktionerne kan opstå spontant eller udløses af forskellige faktorer som mad, medicin, stress eller temperaturforskel. Sygdommen kan påvirke mange forskellige organsystemer samtidigt.

Myelofibrose – En blodsygdom hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket påvirker kroppens evne til at producere normale blodceller. Sygdommen hører til gruppen af myeloproliferative neoplasmer, hvor knoglemarven producerer for mange af visse blodceller. Som arvævsdannelsen øges, bliver knoglemarven mindre effektiv til at lave røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Milten og leveren kan blive forstørrede, da de forsøger at overtage blodcelleproduktionen. Patienter oplever ofte træthed, svaghed og ubehag i maven på grund af den forstørrede milt.

Forsøgs-ID:
2024-514467-26-00
Protokolkode:
TL-895-201
NCT ID:
NCT04655118
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af ny medicin (BLU-263) til behandling af systemisk mastocytose – en sjælden blodsygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland +9
  • Undersøgelse af lægemidlet avapritinib til behandling af indolent systemisk mastocytose med symptomer, der er svære at kontrollere

    Rekrutterer ikke

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Danmark Frankrig Tyskland Italien Holland +3