Dette studie undersøger fire forskellige sygdomme, der alle påvirker kroppens celler og kan forårsage ubehagelige symptomer. Myelofibrose er en kræftform, der påvirker knoglemarven og forstyrrer produktionen af normale blodceller, hvilket kan føre til træthed, åndenød og forstørret milt. Indolent systemisk mastocytose er en tilstand, hvor der ophobes for mange mastceller i kroppens væv, særligt i knoglemarven, huden og andre organer. Monoklonal mastcelleaktiveringssyndrom og non-monoklonal mastcelleaktiveringssyndrom er begge tilstande, hvor mastcellerne frigiver for mange stoffer, der kan forårsage allergiske reaktioner, mavesmerter, hovedpine og andre symptomer.
Formålet med studiet er at teste et nyt lægemiddel kaldet TL-895 for at se, om det kan lindre symptomerne ved disse sygdomme. Studiet er opdelt i to hovedfaser. I den første fase vil forskerne finde den bedste dosis af TL-895 for hver sygdomsgruppe ved at teste forskellige dosisstørrelser på små grupper af deltagere. I den anden fase vil en større gruppe deltagere få den valgte dosis for at se, hvor godt medicinen virker til at forbedre symptomerne over en periode på 24 uger.
Under studiet vil deltagerne tage TL-895 regelmæssigt og blive overvåget nøje af sundhedspersonale. Der vil blive gennemført forskellige tests og undersøgelser for at følge, hvordan deltagerne reagerer på behandlingen og om deres symptomer forbedres. Studiet vil måle ændringer i symptomer som træthed, smerter, kvalme og andre gener, som er almindelige ved disse sygdomme. Deltagerne vil blive bedt om at rapportere deres symptomer regelmæssigt, så forskerne kan vurdere, hvor effektiv den nye behandling er.



Belgien
Bulgarien
Frankrig
Holland
Italien
Norge
Polen
Spanien
Tyskland