Dette studie undersøger myotonisk dystrofi type 1, også kendt som DM1, som er en arvelig muskelsygdom, der påvirker musklernes evne til at slappe af efter sammentrækning. Sygdommen forårsager muskelstivhed, svaghed og andre symptomer, der kan påvirke daglige aktiviteter. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet ATX-01, som gives direkte i blodbanen gennem en vene. Nogle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, mens andre får placebo. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ATX-01 hos voksne med DM1.
Studiet foregår i to faser, hvor forskerne først tester forskellige doser af lægemidlet for at finde den mest passende og sikre mængde. Deltagerne vil modtage behandlingen gennem en infusion, som er en langsom indgivelse af væske direkte i blodbanen. Under studiet vil lægemidlets virkning blive overvåget ved at måle forskellige værdier i blod og urin samt ved at undersøge, hvordan lægemidlet påvirker musklerne. Dette inkluderer målinger af, hvor hurtigt deltagerne kan åbne deres hænder, styrken i ankelmusklerne og hvordan sygdommen påvirker deres daglige aktiviteter.
Forskerne vil tage muskelprøver for at se, hvordan lægemidlet virker på celleniveau, og de vil følge deltagernes sikkerhed nøje ved at overvåge bivirkninger og måle forskellige sundhedsparametre som hjerterytme og blodprøver. Studiet vil også undersøge, hvor længe lægemidlet forbliver i kroppen, og hvordan kroppen bearbejder det. Alle disse målinger hjælper forskerne med at forstå, om ATX-01 kan være en lovende behandling for personer med myotonisk dystrofi type 1.
Frankrig 
Holland 
Italien 
Spanien 
