Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af lægemidlet DYNE-101 til behandling af personer med Myotonic Dystrophy Type 1. Dette er en genetisk sygdom, der påvirker musklerne og kan medføre nedsat muskelstyrke og langsommere evne til at slappe af i musklerne efter sammentrækning. Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt DYNE-101 er sammenlignet med et placebo.

Deltagerne i undersøgelsen vil modtage enten DYNE-101 eller et placebo via en intravenøs behandling, hvilket betyder, at væsken gives direkte ind i en blodåre. I løbet af de 48 uger, som studiet varer, vil der blive foretaget regelmæssige observationer for at følge udviklingen i muskelstyrken og overvåge eventuelle bivirkninger eller reaktioner på behandlingen.