AOC 1001 er et lægemiddel, der gives intravenøst (direkte i blodet gennem en kanyle). Det er under udvikling til behandling af myotonisk dystrofi type 1, som er en sjælden arvelig muskelsygdom. Lægemidlet undersøges for at se, hvor sikkert og effektivt det er ved langtidsbehandling. Det er designet til at hjælpe patienter med at håndtere deres sygdomssymptomer og potentielt forbedre deres livskvalitet. Dette er et forsøgslægemiddel, hvilket betyder, at det stadig er under afprøvning og endnu ikke er godkendt til almindelig brug.

Myotonisk Dystrofi Type 1 – En arvelig muskelsygdom, der påvirker musklernes evne til at slappe af efter sammentrækning. Tilstanden er karakteriseret ved progressiv muskelsvækkelse og muskelstivhed, der typisk starter i ansigtet, nakken og hænderne. Sygdommen udvikler sig gradvist over tid og kan påvirke forskellige muskelgrupper i kroppen. Det er en genetisk tilstand, der skyldes en specifik mutation i DMPK-genet. Symptomerne begynder ofte i voksenalderen, men kan også opstå tidligere. Personer med denne tilstand kan opleve problemer med at slippe deres greb om genstande og have nedsat ansigtsmimik.