Undersøgelse af ny behandling med KRT-232 og ruxolitinib hos patienter med myelofibrose, som ikke har tilstrækkelig effekt af ruxolitinib alene

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger tre typer af myelofibrose, som er en sjælden kræftform, der påvirker knoglemarven. De tre typer omfatter primær myelofibrose, som opstår af sig selv, samt to former der udvikler sig fra andre blodsygdomme: post polycythemia vera myelofibrose og post essentiel trombocytæmi myelofibrose. Myelofibrose er en tilstand, hvor knoglemarven gradvist erstattes af arvæv, hvilket påvirker kroppens evne til at producere normale blodceller. Dette fører ofte til en forstørret milt, træthed og andre symptomer.

Studiet tester en kombination af to lægemidler: KRT-232 og ruxolitinib. Deltagerne i studiet har allerede været i behandling med ruxolitinib i mindst 18 uger, men har ikke opnået tilstrækkelig forbedring af deres tilstand. Formålet med studiet er at undersøge, om tilføjelsen af KRT-232 til den eksisterende ruxolitinib-behandling kan give en bedre effekt og samtidig være sikker for patienterne.

Under studiet vil deltagerne få begge lægemidler samtidig og bliver overvåget regelmæssigt med forskellige undersøgelser. Disse omfatter MRI– eller CT-scanninger for at måle miltens størrelse, blodprøver og vurderinger af symptomer. Studiet følger deltagerne over en periode for at se, hvor godt kombinationsbehandlingen virker til at reducere miltstørrelsen og forbedre symptomerne sammenlignet med behandling med ruxolitinib alene. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og justere behandlingen efter behov.

1 behandlingsstart og dosisfinding

Du vil fortsætte med at tage din nuværende dosis af ruxolitinib som du har taget i mindst 18 uger før studiet.

Du vil begynde at tage KRT-232 (også kaldet navtemadlin) som tabletter sammen med ruxolitinib.

Dosen af KRT-232 vil være mellem 10-60 mg afhængigt af, hvilken gruppe du bliver placeret i under fase 1b-delen af studiet.

Lægen vil overvåge dig nøje for at finde den bedste og sikreste dosis af KRT-232 til kombination med ruxolitinib.

2 første 4 uger af behandling

Du vil tage både ruxolitinib og KRT-232 hver dag som foreskrevet af lægen.

Lægen vil følge dig tæt for at se, hvordan du reagerer på kombinationen af de to lægemidler.

Der vil blive taget blodprøver og foretaget undersøgelser for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Din milt vil blive undersøgt ved fysisk undersøgelse ved hvert besøg.

3 uge 1-24 behandlingsperiode

Du vil fortsætte med at tage begge lægemidler dagligt gennem hele denne periode.

Der vil blive foretaget regelmæssige undersøgelser, herunder MRI- eller CT-skanninger for at måle størrelsen af din milt.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer ved hjælp af MFSAF v4.0 (myelofibrose symptomvurderingsskema).

Lægen vil overvåge din tilstand med blodprøver, EKG (hjertediagram) og måling af vitale tegn som blodtryk og puls.

4 uge 24 primær vurdering

Efter 24 uger vil der blive foretaget en omfattende vurdering af, hvor godt behandlingen virker.

Du vil få taget en MRI- eller CT-skanning for at måle, om din milt er blevet mindre.

Lægen vil undersøge, om miltens volumen er reduceret med mindst 35% sammenlignet med starten af studiet.

Din samlede symptomscore vil blive vurderet for at se, om dine symptomer er blevet bedre.

5 fortsættende behandling efter uge 24

Hvis behandlingen viser positive resultater, kan du fortsætte med at tage begge lægemidler.

Lægen vil fortsætte med regelmæssige kontroller og overvågning af din tilstand.

Der vil blive foretaget løbende vurderinger af miltens størrelse og dine symptomer.

Blodprøver vil blive taget regelmæssigt for at overvåge din almene tilstand og eventuelle bivirkninger.

6 løbende sikkerhedsovervågning

Under hele studieforløbet vil lægen overvåge dig for bivirkninger og sikkerhed.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere din lever-, nyre- og blodcelletilstand.

Der vil blive foretaget fysiske undersøgelser ved hvert besøg.

EKG vil blive taget for at overvåge dit hjerte, og vitale tegn vil blive målt.

7 særlige krav under studiet

Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder eller en mand med en partner i den fødedygtige alder, skal I begge bruge sikker prævention under studiet.

Kvinder skal fortsætte med prævention i 1 måned og 1 uge efter den sidste dosis studielægemiddel.

Mænd skal fortsætte med prævention i 3 måneder og 1 uge efter den sidste dosis studielægemiddel.

Du skal informere lægen om alle andre lægemidler, du tager, og eventuelle ændringer i din tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være over 18 år gammel
Du skal have en bekræftet diagnose af primær myelofibrose (en sygdom der påvirker knoglemarven), post-polycytæmi vera myelofibrose eller post-essentiel trombocytæmi myelofibrose, som din læge har vurderet ifølge Verdenssundhedsorganisationens kriterier
Du skal have fået behandling med medicinen ruxolitinib i mindst 18 uger før du kan deltage i studiet
Du skal have fået en stabil dosis af ruxolitinib i de sidste 8 uger før du kan blive godkendt til studiet
Din milt (et organ i maven) skal kunne mærkes mindst 5 cm under din venstre ribbensbue, eller den skal måle mindst 450 kubikcentimeter på en MR-skanning eller CT-skanning
Du skal have mindst 2 symptomer med en score på mindst 1 på en særlig symptomliste kaldet MFSAF v4.0
Du skal have fået taget en MR-skanning eller CT-skanning af din milt højst 14 dage før du får den første dosis af den nye medicin KRT-232
Din ECOG performance status (en måling af hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) skal være mellem 0 og 2
Dine blodprøver skal vise, at dine blodceller, lever og nyrer fungerer godt nok til at deltage i studiet
Hvis du er en kvinde der kan blive gravid, eller en mand hvis partner kan blive gravid, skal I begge bruge sikker prævention under hele studiet
Efter den sidste dosis af studiemedicinen skal kvinder fortsætte med prævention i 1 måned og 1 uge, mens mænd skal fortsætte i 3 måneder og 1 uge

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år gammel
Du har ikke en bekræftet diagnose af primær myelofibrose (en type blodsygdom hvor knoglemarven bliver arvævet), post-polycythemia vera myelofibrose (myelofibrose der udvikler sig fra en anden blodsygdom kaldet polycythemia vera), eller post-essentiel thrombocythemia myelofibrose (myelofibrose der udvikler sig fra essentiel thrombocythemia)
Du er gravid eller ammer
Du har alvorlige hjerte- eller kredsløbsproblemer
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har haft en anden form for kræft inden for de sidste 5 år
Du har en aktiv infektion som ikke er under kontrol
Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du tager medicin der kan påvirke dit immunsystem på en måde der ikke er sikker sammen med forsøgsmedicinen
Du har en alvorlig psykisk sygdom der forhindrer dig i at give informeret samtykke
Du har problemer med dit blodsystem der gør det usikkert at deltage
Du har tidligere fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge celler i knoglemarven erstattes med raske celler)
Du kan ikke tage medicin gennem munden eller har problemer med at optage medicin i maven
Du deltager i andre medicinske forsøg samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera S Maria Di Terni	Terni	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centre Hospitalier Le Mans	Le Mans	Frankrig
Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi	Varese	Italien
Ijytvsbf Rbikmuvgz Pjh Lz Syuywj Dim Ttuikg Dutn Apxrboi Iztg Stgygq	Meldola	Italien
Aaarqde Ofvufvsihvd Utmjaaracynzk Cbyeuaojdryz Dxisf Sgnzcf E Dqiyz Ssjckba Dc Ttqgah	Turin	Italien
Cxtbzx Hokyajpaaeo Rpciqelc Ddmaqzliibcayq	Angers	Frankrig
Cmlkcf Hkycrvnjhfl Rbsuookm Umsubchhicgjk Db Tyztu	Tours	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.09.2020
Italien	rekrutterer ikke	01.09.2020

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

KRT-232 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for myelofibrose. Dette lægemiddel er designet til at arbejde på celleniveau ved at påvirke specifikke proteiner, der kan hjælpe med at kontrollere sygdomsudviklingen. KRT-232 er stadig under klinisk afprøvning og er ikke godkendt til almindelig brug.

Ruxolitinib er et godkendt lægemiddel, der bruges til at behandle myelofibrose, en type kræft i knoglemarven. Dette lægemiddel hjælper med at reducere symptomerne på sygdommen, såsom en forstørret milt og andre relaterede problemer. Ruxolitinib virker ved at blokere bestemte signaler i kroppen, der bidrager til sygdomsudviklingen og symptomerne.

Undersøgte sygdomme:

Primær myelofibrose

Primær Myelofibrose – Primær myelofibrose er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven gradvist erstattes af bindevæv, hvilket forstyrrer den normale blodproduktion. Sygdommen udvikler sig langsomt over flere år, og knoglemarven mister sin evne til at producere røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader normalt. Milten bliver ofte forstørret, da den overtager nogle af knoglemarvens funktioner ved at begynde at producere blodceller. Patienter kan opleve træthed, svaghed og åndenød på grund af blodmangel. Sygdommen kan også medføre unormale blodcelletællinger og forandringer i blodets sammensætning.

Post-Polycythemia Vera Myelofibrose – Post-polycythemia vera myelofibrose opstår som en udvikling af polycythemia vera, hvor sygdommen ændrer karakter over tid. Denne tilstand udvikler sig, når polycythemia vera gradvist fører til fibrose i knoglemarven. Knoglemarven bliver mindre effektiv til at producere blodceller, og bindevæv begynder at erstatte det normale knoglemarvsvæv. Milten forstørres ofte betydeligt, da den kompenserer for den reducerede knoglemarvsfunktion. Blodproduktionen bliver mere og mere forstyrret, hvilket påvirker kroppens evne til at opretholde normale blodcelletællinger.

Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrose – Post-essential thrombocythemia myelofibrose udvikler sig fra essential thrombocythemia og repræsenterer en progression af denne blodsygdom. Sygdommen opstår, når essential thrombocythemia over tid fører til fibrotiske forandringer i knoglemarven. Det normale knoglemarvsvæv erstattes gradvist af bindevæv, hvilket kompromitterer blodproduktionen. Denne overgang medfører ofte en forstørret milt, som forsøger at overtage blodproduktionen. Blodcelletællingerne bliver mere uregelmæssige, og patienten kan opleve symptomer relateret til den ændrede blodsammensætning.

Forsøgs-ID:

2024-514468-26-00

Protokolkode:

KRT-232-109

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny behandling med KRT-232 og ruxolitinib hos patienter med myelofibrose, som ikke har tilstrækkelig effekt af ruxolitinib alene

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?