Dette studie undersøger børn med svær von Willebrand sygdom, som er en arvelig blødningslidelse hvor blodet ikke størkner normalt på grund af mangel på eller defekt von Willebrand faktor protein. Sygdommen kan være af forskellige typer (type 1, type 2A, 2B, 2M, 2N eller type 3) og forårsager hyppige blødningsepisoder. Studiet tester et lægemiddel kaldet vonicog alfa, som er en rekombinant version af von Willebrand faktoren, der gives som forebyggende behandling for at reducere antallet af blødningsepisoder hos børn under 18 år med denne sygdom.
Formålet med studiet er at evaluere hvor effektivt vonicog alfa er til at forebygge blødninger hos børn, når det gives regelmæssigt som forebyggende behandling i stedet for kun ved behov når blødning opstår. Studiet vil sammenligne hvor mange blødningsepisoder børnene får årligt mens de er i behandling med vonicog alfa med deres tidligere blødningsmønster før studiet startede. Dette kaldes den årlige blødningsrate og inkluderer både spontane blødninger der opstår af sig selv og blødninger der skyldes skader eller traumer.
Under studiet vil børnene få regelmæssige infusioner med vonicog alfa som forebyggende behandling, typisk flere gange om ugen. Hvis der alligevel opstår gennembrudblødninger under den forebyggende behandling, vil disse blive behandlet med yderligere doser af vonicog alfa eller et andet lægemiddel kaldet ADVATE. Studiet vil følge børnenes sikkerhed nøje ved at overvåge for bivirkninger, allergiske reaktioner, blodpropper og udvikling af antistoffer mod lægemidlet. Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at måle hvor godt medicinen virker og hvor længe den bliver i kroppen.
Frankrig 
Irland 
Italien 
Spanien 
