Indholdsfortegnelse
- Oversigt over det kliniske forsøg
- Hvem forsøget er for
- Hvad forsøget undersøger
- Mål og endepunkt
- Forsøgsfase og status
- Praktiske oplysninger for deltagere
Oversigt over det kliniske forsøg
Der er registreret ét klinisk forsøg med VGA039 i de givne data.[1] Forsøget har NCT-nummeret NCT07115004 og er et interventionelt studie, hvilket betyder, at deltagerne får en bestemt behandling, som forskerne undersøger.[1]
Studiet er lavet for at se, om VGA039 kan bruges som profylakse, altså forebyggende behandling, hos personer med von Willebrand sygdom.[1]
Hvem forsøget er for
Forsøget er rettet mod unge og voksne patienter med von Willebrand sygdom.[1] Det er også beskrevet, at deltagerne tidligere ikke har fået von Willebrand faktor-holdige koncentrater som forebyggende behandling.[1]
Von Willebrand sygdom er en blødningssygdom, hvor kroppen har sværere ved at standse blødninger normalt.[1] Derfor er forebyggelse af blødninger et vigtigt mål i denne patientgruppe.[1]
Hvad forsøget undersøger
Studiet undersøger VGA039 som en subkutan injektion, hvilket betyder en sprøjte, der gives lige under huden.[1] Behandlingen bliver testet som forebyggelse mod blødningshændelser hos patienter med von Willebrand sygdom.[1]
Forskerne vil især se på, om denne tilgang kan mindske antallet af blødninger hos personer, der ikke tidligere har fået forebyggende behandling med von Willebrand faktor-holdige koncentrater.[1]
Mål og endepunkt
Det vigtigste endepunkt i studiet er den årlige blødningsrate (ABR).[1] Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at vurdere, om behandlingen virker.[1]
ABR betyder, hvor mange blødninger der sker i løbet af et år.[1] Når denne rate bliver lavere, kan det tyde på, at forebyggelsen hjælper mod blødninger.[1]
Forsøgsfase og status
VGA039-studiet er i fase 3.[1] Fase 3 betyder, at behandlingen bliver undersøgt i en større gruppe patienter for at se, hvor godt den virker i praksis.[1]
Studiets status er Authorised, som betyder, at forsøget er godkendt til at blive gennemført.[1] Den planlagte deltagelse er 54 personer.[1]
Praktiske oplysninger for deltagere
Personer, der kan være relevante for forsøget, er unge og voksne med von Willebrand sygdom, som ikke tidligere har fået forebyggende behandling med von Willebrand faktor-holdige koncentrater.[1] Det betyder, at studiet er målrettet en bestemt patientgruppe med et klart behov for forebyggelse af blødninger.[1]
Da det er et klinisk forsøg, vil deltagerne blive fulgt systematisk, og forskerne vil registrere blødningshændelser for at kunne vurdere effekten af VGA039.[1]
