Denne undersøgelse handler om von Willebrand sygdom, som er en sygdom hvor blodet ikke størkner normalt, hvilket kan føre til blødninger. Undersøgelsen skal teste et lægemiddel kaldet VGA039, som gives som en indsprøjtning under huden. Lægemidlet er en væske, der skal gives regelmæssigt for at forebygge blødninger hos personer med von Willebrand sygdom. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om VGA039 kan mindske antallet af blødningsepisoder hos voksne og unge med von Willebrand sygdom, som ikke tidligere har fået forebyggende behandling med lægemidler, der indeholder von Willebrand faktor.
Deltagerne i undersøgelsen vil modtage VGA039 regelmæssigt gennem hele undersøgelsesperioden, som forventes at vare op til 57 dage. Lægemidlet gives som indsprøjtninger under huden, og alle deltagere vil få den aktive behandling, da der ikke er tale om en undersøgelse med placebo. Under undersøgelsen vil lægen holde øje med, hvor mange blødninger deltagerne oplever, og hvor alvorlige disse blødninger er. Der vil også blive foretaget forskellige undersøgelser for at følge deltagerens helbred og tjekke, om behandlingen virker som forventet.
Undersøgelsen er specielt designet til personer mellem 18 og 75 år, som har haft mange blødningsepisoder, og som derfor kan have gavn af en forebyggende behandling. Lægen vil måle, hvor mange blødninger der sker i løbet af et år, hvilket kaldes den årlige blødningsrate, for at vurdere om behandlingen hjælper. Undersøgelsen vil også se på, om VGA039 er sikkert at bruge, og om der opstår bivirkninger hos deltagerne.



Finland
Irland
Italien
Tyskland
Østrig