Undersøgelse af VGA039 til forebyggelse af blødninger hos unge og voksne patienter med von Willebrands sygdom

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om von Willebrand sygdom, som er en sygdom hvor blodet ikke størkner normalt, hvilket kan føre til blødninger. Undersøgelsen skal teste et lægemiddel kaldet VGA039, som gives som en indsprøjtning under huden. Lægemidlet er en væske, der skal gives regelmæssigt for at forebygge blødninger hos personer med von Willebrand sygdom. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om VGA039 kan mindske antallet af blødningsepisoder hos voksne og unge med von Willebrand sygdom, som ikke tidligere har fået forebyggende behandling med lægemidler, der indeholder von Willebrand faktor.

Deltagerne i undersøgelsen vil modtage VGA039 regelmæssigt gennem hele undersøgelsesperioden, som forventes at vare op til 57 dage. Lægemidlet gives som indsprøjtninger under huden, og alle deltagere vil få den aktive behandling, da der ikke er tale om en undersøgelse med placebo. Under undersøgelsen vil lægen holde øje med, hvor mange blødninger deltagerne oplever, og hvor alvorlige disse blødninger er. Der vil også blive foretaget forskellige undersøgelser for at følge deltagerens helbred og tjekke, om behandlingen virker som forventet.

Undersøgelsen er specielt designet til personer mellem 18 og 75 år, som har haft mange blødningsepisoder, og som derfor kan have gavn af en forebyggende behandling. Lægen vil måle, hvor mange blødninger der sker i løbet af et år, hvilket kaldes den årlige blødningsrate, for at vurdere om behandlingen hjælper. Undersøgelsen vil også se på, om VGA039 er sikkert at bruge, og om der opstår bivirkninger hos deltagerne.

1 Behandlingsperiode med forebyggende medicin

Du vil modtage VGA039 som forebyggende behandling. Dette er en medicin, der gives for at reducere antallet af blødningsepisoder.

Medicinen gives som en indsprøjtning under huden (subkutan injektion).

Formålet med denne behandling er at forebygge blødninger hos patienter med von Willebrands sygdom, som ikke tidligere har modtaget forebyggende behandling med von Willebrand faktor-koncentrater.

2 Registrering af blødningsepisoder

Under hele undersøgelsen vil dine blødningsepisoder blive registreret og talt.

Der vil blive beregnet en årlig blødningsrate, som viser, hvor mange blødningsepisoder du har haft over en periode.

Menstruationsblødninger og blødninger under huden tælles ikke med i denne opgørelse.

3 Løbende kontroller og prøver

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at kontrollere dit hæmoglobinniveau (mængden af røde blodlegemer) og dit blodpladetal.

Der vil blive foretaget EKG-undersøgelser (måling af hjertets elektriske aktivitet) for at sikre, at der ikke er nogen unormale ændringer.

Dine vitale tegn vil blive målt, herunder blodtryk, puls, åndedrætsfrekvens og temperatur.

4 Varighed af undersøgelsen

Undersøgelsen forventes at løbe over en længere periode.

Den forventede afslutningsdato for hele undersøgelsen er januar 2029.

Du vil blive fulgt gennem hele behandlingsperioden for at vurdere, hvor godt medicinen virker, og om den er sikker for dig.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Du skal være enten mand eller kvinde
  • Du skal have en dokumenteret diagnose af von Willebrands sygdom (en arvelig blødningssygdom) af enhver type, som er bekræftet ved laboratorieprøver
  • Du skal have haft mindst 12 blødningsepisoder (bortset fra menstruationsblødninger og blå mærker under huden) i de 6 måneder før undersøgelsen
  • Din læge skal vurdere, at du er egnet til at modtage forebyggende behandling for at reducere antallet af blødningsepisoder
  • Dit hæmoglobinniveau (et mål for røde blodlegemer) skal være mindst 8 g/dL ved undersøgelsen
  • Din blodpladetal (celler der hjælper blodet med at størkne) skal være mindst 100 × 10^9/L, eller mindst 50 × 10^9/L hvis du har Type 2B von Willebrands sygdom
  • Du må ikke tidligere have modtaget forebyggende behandling med lægemidler indeholdende von Willebrand-faktor (et protein der hjælper blodet med at størkne)
  • Dit EKG (hjerteundersøgelse) må ikke vise nogen klinisk betydningsfulde abnormiteter ved undersøgelsen
  • Dine vitale tegn (blodtryk, puls, åndedrætsfrekvens og kropstemperatur) må ikke vise nogen klinisk betydningsfulde abnormiteter ved undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Der er ikke angivet specifikke eksklusionskriterier (grunde til at man ikke kan deltage) i de tilgængelige oplysninger om denne undersøgelse.
  • For at deltage i undersøgelsen skal du have von Willebrands sygdom, som er en blodsygdom hvor blodet ikke størkner normalt.
  • Undersøgelsen er kun for personer som ikke tidligere har fået forebyggende behandling med medicin der indeholder von Willebrand-faktor (et protein der hjælper blodet med at størkne).
  • Både mænd og kvinder kan deltage i undersøgelsen.
  • Din læge vil vurdere om du opfylder betingelserne for at deltage i undersøgelsen.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Medical University Of Vienna Wien Østrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Vivantes Netzwerk fuer Gesundheit GmbH Berlin Tyskland
St James’s Hospital Dublin Irland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Gorvpj Urxtsajjyu Fabrshonn Frankfurt am Main Tyskland
Hxalfvmj Ujwrsptrfh Cqojggr Hfnaybxu Helsinki Finland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Finland Finland
rekrutterer endnu ikke
31.12.2025
Irland Irland
rekrutterer endnu ikke
31.12.2025
Italien Italien
rekrutterer
31.12.2025
Tyskland Tyskland
rekrutterer
31.12.2025
Østrig Østrig
rekrutterer
31.12.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

VGA039 er et lægemiddel, der gives som en indsprøjtning under huden for at forebygge blødninger hos patienter med von Willebrands sygdom. Det er designet til at hjælpe kroppen med at kontrollere blødninger bedre ved at erstatte eller supplere det manglende protein, som normalt hjælper blodet med at størkne.

von Willebrand Disease – von Willebrand Disease er en arvelig blodsygdom, der påvirker blodets evne til at størkne normalt. Sygdommen opstår på grund af mangel eller defekt i von Willebrand-faktoren, som er et protein der hjælper blodpladerne med at klæbe sammen og danne blodpropper. Personer med denne lidelse oplever ofte hyppige næseblod, let ved blå mærker, langvarige blødninger fra små sår og kraftige menstruationsblødninger hos kvinder. Sygdommen kan være mild, moderat eller alvorlig afhængigt af graden af proteinmangel. Blødningsepisoderne kan forekomme spontant eller efter skader og operationer. von Willebrand Disease er den mest almindelige arvelige blødningssygdom og påvirker både mænd og kvinder.

Forsøgs-ID:
2025-522056-10-01
Protokolkode:
VGA039-CP002
NCT ID:
NCT07115004
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet Emicizumab til forebyggelse af blødning hos personer med von Willebrands sygdom type 3

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland Polen +2
  • Afprøvning af ny medicin BT200 til behandling af blødersygdommen von Willebrand type 2B

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Østrig