Dette studie undersøger akut myeloid leukæmi hos børn og unge, som er en type kræft i blodet og knoglemarven. Sygdommen karakteriseres ved specifikke genetiske forandringer kaldet FLT3-ITD positive og NPM1 wild-type. Behandlingen i studiet involverer medicinen quizartinib, som gives sammen med standard kemoterapi. Quizartinib er et lægemiddel, der specifikt er designet til at blokere visse proteiner, som hjælper kræftcellerne med at vokse og overleve. Efter den intensive behandling gives quizartinib også som enkelt behandling.
Formålet med studiet er at undersøge, om quizartinib kan forbedre behandlingsresultaterne for børn med denne specifikke type leukæmi ved at måle, hvor mange patienter der opnår MRD-negativitet, hvilket betyder, at der ikke længere kan påvises målbare rester af kræftceller i knoglemarven. Studiet vil også undersøge sikkerheden og bivirkningerne ved at give quizartinib til børn og unge. Desuden vil forskerne studere, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen, hvilket kaldes farmakokinetik.
Under studiet vil patienterne modtage op til to kurser af kemoterapi kombineret med quizartinib. Behandlingens effekt vurderes ved at undersøge knoglemarven ved hjælp af flowcytometri, som er en metode til at tælle og analysere celler. Efter den intensive behandling fortsætter nogle patienter med quizartinib alene. Studiet følger patienterne over flere år for at måle forskellige behandlingsresultater som komplet remission, hvilket betyder, at kræften ikke længere kan påvises, samt overlevelse og tilbagefald af sygdommen. Forskerne overvåger også bivirkninger og laboratoriemålinger gennem hele behandlingsforløbet.
Belgien 
Danmark 
Estland 
Finland 
Holland 
Island 
Letland 
Litauen 
Norge 
Portugal 
Spanien 
Sverige 
