Dette studie undersøger non-transfusion dependent beta-thalassæmi, som er en arvelig blodlidelse, der påvirker kroppens evne til at producere normale røde blodlegemer. Patienter med denne tilstand har ofte anæmi, hvilket betyder, at de har for få røde blodlegemer eller for lavt hæmoglobin i blodet. Hæmoglobin er det protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen. Behandlingen i dette studie er luspatercept, som er et lægemiddel, der kan hjælpe kroppen med at producere flere og bedre røde blodlegemer.
Formålet med studiet er at undersøge, om luspatercept kan forbedre hjernens iltforbrug hos patienter med denne type thalassæmi. Forskerne vil måle, hvor godt hjernen bruger ilt ved hjælp af en særlig MRI-teknik, som er en type scanning, der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppens indre. De vil også måle blodgennemstrømningen til hjernen. Desuden vil deltagerne få foretaget ekkokardiografi, som er en ultralydsundersøgelse af hjertet, der viser, hvor godt hjertet fungerer.
Under studiet vil deltagerne modtage behandling med luspatercept i 27 uger. Der vil blive taget blodprøver regelmæssigt for at måle hæmoglobin-niveauet og kontrollere, hvordan kroppen reagerer på behandlingen. Blodprøverne vil også vise, hvordan lever og nyrer fungerer. MRI-scanningen og hjerteundersøgelsen vil blive gentaget efter behandlingsperioden for at se, om der er sket forbedringer i hjernens iltforbrug og hjertets funktion.
Holland 
