Dette kliniske forsøg undersøger transfusionsafhængig beta-thalassæmi, som er en arvelig blodsygdom hvor kroppen ikke kan danne nok normalt hæmoglobin, hvilket er det protein i de røde blodlegemer der transporterer ilt rundt i kroppen. Personer med denne sygdom har brug for regelmæssige blodtransfusioner for at overleve. Forsøget anvender en behandling kaldet FT007, som er patientens egne CD34+ celler transduceret med lentiviral vektor, der koder for det humane beta-globin gen. Dette er en form for genterapi, hvor patientens egne stamceller fra knoglemarven udtages, behandles i et laboratorium med en vektor der indeholder en kopi af det manglende gen, og derefter gives tilbage til patienten gennem en infusion. Før denne infusion vil patienterne modtage busulfan, som er en type kemoterapi der forbereder knoglemarven til at modtage de behandlede celler. Derudover anvendes plerixafor og lenograstim til at hjælpe med at frigive stamceller fra knoglemarven, så de kan indsamles.

Formålet med forsøget er at undersøge om denne genbehandling kan gøre patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi uafhængige af blodtransfusioner. Forsøget vil måle hvor mange deltagere der opnår et hæmoglobinniveau på mindst 9,0 gram pr. deciliter uden behov for blodtransfusioner i en sammenhængende periode på mindst 12 måneder efter behandlingen. Forsøget vil også undersøge sikkerheden ved behandlingen og følge patienterne over en længere periode.

Under forsøget vil deltagerne først gennemgå en screening for at sikre, at de opfylder kravene til at deltage. Derefter vil deres stamceller blive indsamlet ved en proces kaldet aferese, hvor cellerne udtages gennem blodet. Disse celler sendes til et laboratorium, hvor de behandles med den lentivirale vektor. Før de behandlede celler gives tilbage, vil patienten modtage kemoterapi med busulfan i fire dage for at forberede kroppen. De behandlede celler gives derefter tilbage til patienten gennem en enkelt infusion i en blodåre. Efter behandlingen vil deltagerne blive fulgt tæt med regelmæssige kontrolbesøg for at overvåge deres helbred, blodtal og eventuelle bivirkninger over en periode på flere år.