Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem forsøget er lavet til
- Sådan er forsøget designet
- Hvilke mål der måles
- Behandlinger i forsøget
- Hvad forsøget forsøger at vise
Oversigt over forsøget
Det eneste angivne forsøg er et enkeltarms-, åbent, multicenter- og enkelt-dosis-studie i fase 2b, som vurderer effekt og sikkerhed af genbehandling hos patienter med transfusionsafhængig beta-talassæmi.[1]
Forsøget er autoriseret og har en planlagt inklusion på 9 deltagere.[1]
Formålet er at undersøge, om behandlingen kan hjælpe patienter til at blive transfusionsuafhængige.[1]
Hvem forsøget er lavet til
Forsøget retter sig mod transfusionsafhængig beta-talassæmi, som er den eneste angivne sygdom i dataene.[1]
Den korte forsøgsbeskrivelse siger, at studiet omfatter både pædiatriske og voksne patienter.[1]
De detaljerede optagelseskriterier er ikke oplyst i de givne data, så det kan ikke ses her, præcis hvem der kan deltage ud over sygdommen og aldersgruppen.[1]
Sådan er forsøget designet
Studiet er interventionalt, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og derefter måler resultatet.[1]
Det er også åbent, så deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.[1]
Forsøget er multicenter, hvilket betyder, at det foregår flere steder og ikke kun på ét hospital eller én klinik.[1]
Der er tale om en enkelt dosis, så behandlingen gives én gang i det beskrevne forsøgsforløb.[1]
Hvilke mål der måles
Det vigtigste mål er andelen af deltagere, der opnår transfusionsuafhængighed i mindst 12 måneder.[1]
Transfusionsuafhængighed er defineret som et vægtet gennemsnitligt hæmoglobin på mindst 9,0 g/dL uden nogen røde blodlegeme-transfusioner i en sammenhængende periode på mindst 12 måneder.[1]
Vurderingen af dette mål starter 60 dage efter den sidste blodtransfusion, som gives til støtte efter transplantation eller som standardbehandling ved beta-talassæmi.[1]
Behandlinger i forsøget
Den undersøgte behandling er AUTOLOGOUS CD34+ CELLS TRANSDUCED WITH LENTIVIRAL VECTOR ENCODING THE HUMAN BETA-GLOBIN GENE, som gives intravenøst.[1]
Forsøgsbeskrivelsen nævner også busulfan, GRANOCYTE og plerixafor som andre lægemidler i behandlingsforløbet.[1]
De givne data forklarer ikke nærmere, hvordan disse midler bruges i hele forløbet, så her kan man kun sige, at de indgår i studiets interventioner.[1]
Hvad forsøget forsøger at vise
Studiet vil især vise, om genbehandlingen kan give en reel og varig reduktion i behovet for blodtransfusioner hos patienter med transfusionsafhængig beta-talassæmi.[1]
Fordi forsøget også måler sikkerhed, handler det ikke kun om effekt, men også om hvordan behandlingen klarer sig i den kliniske hverdag.[1]
Da forsøget er i fase 2b og kun omfatter 9 deltagere, er det et tidligt studie, som primært skal give mere viden om, hvor lovende behandlingen er i denne patientgruppe.[1]
