Undersøgelse af lægemidlet imlifidase til behandling af alvorlig lungeblødning hos patienter med ANCA-vaskulitis

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet ANCA-associeret vaskulitis, som er en betændelsessygdom, der påvirker blodkarrene i kroppen. Når denne sygdom rammer lungerne, kan den forårsage alvorlige blødninger i lungevævet, hvilket kaldes diffus alveolær blødning. Deltagerne i studiet vil have fået stillet diagnosen granulomatosis med polyangiitis eller mikroskopisk polyangiitis, som er to former for ANCA-associeret vaskulitis. Alle deltagere skal have tegn på aktiv lungeblødning og have forhøjede værdier af særlige antistoffer i blodet kaldet ANCA-antistoffer.

Formålet med studiet er at undersøge effekten af medicinen imlifidase kombineret med standardbehandling hos patienter med alvorlig ANCA-associeret vaskulitis med lungeblødning. Imlifidase er et enzym, der kan nedbryde de skadelige antistoffer i blodet meget hurtigt. Under studiet vil deltagerne modtage imlifidase sammen med den normale behandling for deres sygdom. Forskerne vil følge patienterne nøje for at se, hvor hurtigt antistofniveauerne falder i blodet, og hvordan lungefunktionen forbedres over tid.

Studiet vil måle flere forskellige ting, herunder hvor længe det tager for ANCA-antistofniveauerne at falde til normale værdier, overlevelse efter 30 dage, og forbedringer i lunge- og nyrefunktion. Forskerne vil også holde øje med, hvor længe patienterne har brug for intensiv behandling, kunstig ventilation eller nyrebehandling. Sikkerheden af behandlingen vil blive overvåget nøje gennem registrering af bivirkninger og infektioner, da medicinen påvirker immunsystemet.

1 Modtagelse af studiemedicin

Du vil modtage imlifidase (handelsnavn Idefirix) som en infusion direkte i din blodåre.

Medicinen gives som en 11 mg dosis, der blandes med væske og infunderes langsomt gennem et drop.

Dette er en engangsdosis, som du kun får én gang under hele studieforløbet.

2 Standardbehandling fortsættes

Sammen med studiemedicinen vil du fortsætte med at modtage standardbehandling for din tilstand.

Standardbehandlingen omfatter de medicinske behandlinger, som normalt gives til patienter med din type karsygdom og lungeblødning.

3 Overvågning af ANCA-antistoffer

Inden for de første 24 timer efter du har fået imlifidase, vil der blive taget blodprøver for at måle dine ANCA-antistoffer.

ANCA-antistoffer er særlige stoffer i dit blod, som forårsager betændelse i dine blodkar. Målet er at se, om disse antistoffer falder til under det normale niveau.

Der vil blive taget flere blodprøver over tid for at følge udviklingen af disse antistoffer.

4 Overvågning af lungefunktion

Din lungefunktion vil blive overvåget nøje gennem hele studieperioden.

Hvis du har brug for mekanisk ventilation (kunstig vejrtrækning) eller ECMO (en maskine, der hjælper dit hjerte og dine lunger), vil længden af denne behandling blive registreret.

Lægen vil måle, hvor lang tid det tager for din lungebetændelse at blive bedre ved hjælp af en målemetode kaldet Horowitz-indeks.

5 Overvågning af nyrefunktion

Din nyrefunktion vil blive overvåget for at se, om der sker ændringer i dine nyrer.

Hvis du har brug for nyrebehandling (dialyse eller lignende), vil denne blive registreret.

Lægen vil følge din nyrefunktion i 3 og 6 måneder efter du er blevet inkluderet i studiet.

6 Intensiv overvågning

Hvis du opholder dig på intensivafdelingen, vil længden af dette ophold blive registreret.

Din tilstand vil blive overvåget nøje for at sikre din sikkerhed og for at måle, hvor godt behandlingen virker.

7 Sikkerhedsovervågning

Gennem hele studieforløbet vil alle bivirkninger og alvorlige hændelser blive registreret og fulgt op.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at overvåge din generelle sundhedstilstand.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt jævnligt.

Lægen vil være særlig opmærksom på tegn på infektioner, da behandlingen kan påvirke dit immunsystem.

8 Opfølgning på antistoffer

Der vil blive taget blodprøver for at se, om dine ANCA-antistoffer stiger igen efter den indledende behandling.

Lægen vil måle, om antistofniveauet stiger med mere end 50% i forhold til det laveste niveau, der blev målt efter behandlingen.

9 30-dages sikkerhedsperiode

I de første 30 dage efter behandlingen vil din sundhedstilstand blive fulgt særligt nøje.

Denne periode er vigtig for at vurdere behandlingens sikkerhed og eventuelle alvorlige komplikationer.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en ny eller tidligere diagnose af ANCA-associeret vaskulitis (en sygdom hvor immunsystemet angriber blodkarrene), specifikt granulomatosis med polyangiitis eller mikroskopisk polyangiitis
Du skal have en ANCA-titer (en blodprøve der måler specifikke antistoffer) på mindst 50 enheder, målt højst 14 dage før du deltager i studiet på et certificeret laboratorium
Du skal have lungeblødning på grund af aktiv vaskulitis, som skal vises ved:
- En røntgen- eller CT-scanning af brystet der viser udbredte forandringer i lungerne
- Ingen anden forklaring på lungeforandringerne (som væskeophobning eller infektion)
- Mindst ét af følgende: bevis for blødning i lungerne ved bronkoskopi (undersøgelse med kamera ned i lungerne), synlig blod når du hoster, uforklarlig blodmangel eller fald i blodprocent, eller akut lungesvigt (alvorlig iltmangel)
Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i studiet før nogen undersøgelser begynder
Du skal være villig og i stand til at følge studiets regler og plan
Hvis du er kvinde, skal du være i overgangsalderen (ikke have haft menstruation i mindst 12 måneder)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika
Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lægemidler af samme type som studiemedicinen
Du kan ikke deltage hvis du har en anden autoimmun sygdom som kræver behandling med immunsuppressiva – det vil sige medicin der dæmper immunforsvaret
Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft som er blevet fjernet helt
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer som ikke er relateret til din vaskulitis – det vil sige betændelse i blodkarrene
Du kan ikke deltage hvis du har fået en vaccination med levende vaccine inden for 4 uger før studiet
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet
Du kan ikke deltage hvis du har psykiske problemer som gør det svært at deltage i studiet
Du kan ikke deltage hvis du misbruger alkohol eller stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer	17.05.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Imlifidase

Imlifidase er et nyudviklet lægemiddel, der anvendes sammen med standardbehandling for at behandle en alvorlig autoimmun sygdom kaldet ANCA-associeret vaskulitis med lungeblødning. Dette lægemiddel virker ved at påvirke kroppens immunsystem på en specifik måde for at reducere den skadelige inflammation, der opstår, når immunsystemet ved en fejl angriber kroppens egne blodkar. Imlifidase er designet til at hjælpe med at stoppe den farlige blødning i lungerne, som kan opstå ved denne sygdom, og dermed forbedre patientens tilstand hurtigere end ved kun at bruge standardbehandling alene.

Standardbehandling omfatter de almindeligt anvendte lægemidler og behandlingsmetoder, som læger normalt bruger til at behandle ANCA-associeret vaskulitis. Denne behandling kan omfatte lægemidler, der dæmper immunsystemet for at forhindre det i at angribe kroppens egne væv, samt andre understøttende behandlinger der hjælper med at kontrollere sygdommens symptomer og komplikationer.

Undersøgte sygdomme:

ANCA-associeret vaskulitis – ANCA-associeret vaskulitis er en gruppe af autoimmune sygdomme, hvor kroppens immunsystem angriber små blodkar i forskellige organer. Sygdommen opstår, når antistoffer kaldet ANCA fejlagtigt retter sig mod kroppens egne celler i blodkarrene. Dette fører til betændelse og skade på blodkarrene, hvilket kan påvirke lunger, nyrer og andre organer. Sygdommen kan udvikle sig hurtigt og forårsage alvorlige komplikationer som lungblødning og nyresvigt. Symptomerne kan omfatte hoste med blod, åndedrætsbesvær, nyreproblemer og generel svækkelse. Tilstanden kræver øjeblikkelig medicinsk behandling for at forhindre permanent organskade.

Diffus alveolær hæmoragi – Diffus alveolær hæmoragi er en alvorlig tilstand, hvor der opstår udbredt blødning i lungernes mindste luftveje og lungesække. Blødningen sker fra de små blodkar, der omgiver lungesækkene, hvilket fører til, at blod fylder luftrummene i lungerne. Dette gør det vanskeligt for kroppen at optage ilt fra luften og kan hurtigt føre til alvorlig iltmangel. Patienter oplever typisk pludselig åndenød, hoste med blod og svaghed. Tilstanden kan udvikle sig meget hurtigt og kræver øjeblikkelig intensiv behandling. Lungerne bliver fyldt med blod i stedet for luft, hvilket forhindrer normal vejrtrækning og iltoptagelse.

Forsøgs-ID:

2024-516727-13-00

Protokolkode:

ImlifidARDSe.01

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet imlifidase til behandling af alvorlig lungeblødning hos patienter med ANCA-vaskulitis

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?