Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Forsøg ved nyretransplantation
- Forsøg ved autoimmune sygdomme
- Forsøg ved genetiske og andre sygdomme
- Hvad måler forsøgene?
- Hvem kan deltage?
- Forsøgsfaser og status
Oversigt over forsøgene
De tilgængelige data viser flere kliniske forsøg med Imlifidase i forskellige sygdomme og patientgrupper.[1][2][2][3][4][5][2][6]
De fleste studier handler om nyretransplantation hos stærkt sensibiliserede patienter, men der er også studier i autoimmune sygdomme og enkelte genetiske sygdomme.[2][3][4][5][2][6]
Forsøg ved nyretransplantation
Flere studier undersøger, om Imlifidase kan gøre en nyretransplantation mulig hos patienter, som har antistoffer mod donorens nyre.[2][3][4][6]
I studiet NCT05369975 blev stærkt sensibiliserede patienter med slutstadie kronisk nyresygdom og venteliste til nyretransplantation behandlet for at se, om en positiv crossmatch mod en afdød donor kunne blive negativ, så transplantationen kunne gennemføres.[6]
Det primære mål var 1-års graft-fri overlevelse hos patienter, der blev transplanteret efter Imlifidase-behandling.[6]
Et andet fase 2-studie, NCT06461546, undersøgte stærkt sensibiliserede modtagere med en levende donor.[3] Her var målet at se, om en positiv virtuel crossmatch kunne blive negativ inden for 6 timer efter behandling.[3]
Studiet 2022-500230-28-00 omfattede sensibiliserede børn med positiv crossmatch mod en levende eller afdød donor.[2] Det primære mål var, om den positive crossmatch kunne blive negativ inden for 24 timer efter start af Imlifidase-behandling.[2]
NCT05937750 er et langtidsopfølgningsstudie af patienter, der allerede havde fået Imlifidase før nyretransplantation.[4] Her ser man på graft failure-free survival op til 5 år efter transplantation i den Imlifidase-behandlede gruppe.[4]
Forsøg ved autoimmune sygdomme
Et fase 3-studie, NCT05679401, undersøgte svær anti-GBM-antistofsygdom, også kaldet Goodpasture disease.[5] Studiet sammenlignede Imlifidase plus standardbehandling med standardbehandling alene.[5]
Det vigtigste mål var nyrefunktion målt som eGFR efter 6 måneder.[5]
Et andet fase 2-studie, 2024-516727-13-00, undersøgte Imlifidase ved ANCA-associeret vaskulitis med svær diffus alveolær blødning.[2]
Her var det primære mål, om de sygdomsfremkaldende anti-AQP4 IgG-antistoffer kunne falde til under detektionsgrænsen inden for 24 timer efter behandling.[2]
Studiet 2024-517176-38-00 undersøgte neuromyelitis optica spectrum disorder, også kaldet Devic sygdom, hos patienter med akut inflammation.[2] Det primære mål var at se, om cirkulerende anti-AQP4 IgG-antistoffer kunne nedbringes til under detektionsgrænsen inden for 6 timer.[2]
Forsøg ved genetiske og andre sygdomme
Et fase 1-studie, NCT06241950, undersøgte børn eller unge med Duchennes muskeldystrofi og eksisterende antistoffer mod rAAVrh74.[1]
Her blev Imlifidase givet før gene transfer-terapi med delandistrogene moxeparvovec, og de vigtigste mål var ændringer i dystrophin-protein og mængden af vector-genomer i muskelvæv efter 12 uger.[1]
Et andet fase 2-studie, 2023-510405-18-00, omfattede deltagere fra 16 år og opefter med svær Crigler-Najjar syndrom og eksisterende anti-AAV8-antistoffer.[2] Her blev Imlifidase brugt som forbehandling før GNT0003, og det primære mål var andelen med total bilirubin på højst 300 µmol/L efter 48 uger uden fototerapi fra uge 16.[2]
Hvad måler forsøgene?
Forsøgene måler forskellige ting afhængigt af sygdommen, men fælles er, at de ser på effekt og ofte også på sikkerhed.[1][2][2][3][4][5][2][6]
Ved transplantation er de vigtigste mål ofte, om en positiv crossmatch bliver negativ, og om den transplanterede nyre fungerer godt over tid.[2][3][4][6]
Ved autoimmune sygdomme måles der især på antistoffer og nyrefunktion eller på tegn på akut sygdomsaktivitet.[2][5][2]
Ved de genetiske studier måles der på biologiske markører i blod eller væv, for eksempel dystrophin i muskel eller bilirubin i blodet.[1][2]
Hvem kan deltage?
Deltagerne i disse studier er meget forskellige, fordi forsøgene dækker flere sygdomme.[1][2][2][3][4][5][2][6]
Nyretransplantationsstudier: stærkt sensibiliserede patienter, ofte med positiv crossmatch eller svært ved at finde en kompatibel donor.[2][3][4][6]
Børnestudiet: sensibiliserede børn med positiv crossmatch mod en levende eller afdød donor.[2]
Autoimmune studier: patienter med svær anti-GBM-antistofsygdom, ANCA-associeret vaskulitis eller neuromyelitis optica spectrum disorder.[2][5][2]
Genetiske studier: patienter med Duchennes muskeldystrofi eller Crigler-Najjar syndrom og bestemte eksisterende antistoffer.[1][2]
Forsøgsfaser og status
Der er både fase 1, fase 2 og fase 3 studier i materialet.[1][2][2][3][4][5][2][6]
Fase 1-studiet i Duchennes muskeldystrofi havde 7 deltagere og var afsluttet.[1]
Flere fase 2-studier var autoriserede, herunder studier i børn med transplantationsbehov, ANCA-associeret vaskulitis, neuromyelitis optica spectrum disorder og Crigler-Najjar syndrom.[2][2][2]
Fase 3-studierne omfattede både et afsluttet studie i svær anti-GBM-antistofsygdom og et afsluttet studie i stærkt sensibiliserede nyretransplanterede patienter samt et autoriseret langtidsopfølgningsstudie.[4][5][6]
