Undersøgelse af lægemidlet hydroxychloroquin til behandling af sarkoidose uden for lungerne – kan det reducere behovet for binyrebarkhormon?

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger extrapulmonal sarkoidose, som er en sygdom der påvirker forskellige organer i kroppen uden for lungerne, herunder hud, øjne, led, knogler og nervesystemet. Sarkoidose er en inflammatorisk sygdom, hvor der dannes små grupper af betændelsesceller i de berørte organer. Deltagerne i studiet vil modtage enten hydroxychloroquin eller placebo som et tilskud til deres nuværende behandling med prednisolon, som er et steroidlægemiddel der bruges til at reducere betændelse. Formålet med studiet er at undersøge om hydroxychloroquin kan hjælpe med at reducere behovet for steroider hos patienter med ikke-alvorlig extrapulmonal sarkoidose.

Studiet er opdelt i flere faser og strækker sig over 24 måneder. I starten af studiet vil deltagerne gennemgå forskellige undersøgelser, herunder øjenundersøgelser og EKG (elektrokardiogram), som måler hjertets elektriske aktivitet. Under studiet vil der regelmæssigt blive taget blodprøver og foretaget kliniske vurderinger for at overvåge, hvordan sygdommen udvikler sig, og om behandlingen virker. Deltagerne vil også blive fulgt tæt for eventuelle bivirkninger fra både hydroxychloroquin og steroider.

Læger vil regelmæssigt vurdere, om der er forbedring i de berørte organer ved hjælp af standardiserede målemetoder. Der vil også blive foretaget undersøgelser af livskvalitet gennem spørgeskemaer. Sikkerhedsovervågning inkluderer regelmæssige øjenundersøgelser, da hydroxychloroquin i sjældne tilfælde kan påvirke nethinden i øjet. Målet er at se, om færre patienter har behov for steroider efter ni måneder, og om de forbliver i bedring uden tilbagefald op til et år efter behandlingsstart.

1 Første besøg og behandlingsstart

Du vil få udført en komplet undersøgelse, hvor lægen vurderer din tilstand og beregner din ePOST-score (et måleredskab til at vurdere sværhedsgraden af din sygdom uden for lungerne).

Lægen vil vurdere dit samlede kliniske respons som enten komplet, delvis, stabilt eller tilbagefald.

Du vil få målt blodtryk, vægt og BMI. Der vil blive taget blodprøver for at måle blodsukker, HbA1c (langtidsblodsukker), fedtstoffer og markører for knogleomsætning.

Du vil få foretaget et EKG (hjerterytmeundersøgelse) og en øjenundersøgelse med elektroretinogram, autofluorescens eller OCT-scanning.

Du vil udfylde spørgeskemaer om livskvalitet: SF36, HADS (angst og depression) og FAS (træthed).

Du vil modtage din første dosis af studiemedicinen, som enten er hydroxychloroquinsulfat (Plaquenil) 200 mg tabletter eller placebo. Du vil ikke vide, hvilken type du får.

Du vil også starte behandling med prednisolon (et steroid) efter lægens anvisning.

2 Måned 1 kontrol

Du vil møde til kontrol efter en måned af behandling.

Lægen vil igen vurdere din tilstand ved hjælp af ePOST-score og det samlede kliniske respons.

Der vil blive foretaget målinger af blodtryk, vægt og BMI samt blodprøver som ved første besøg.

Du vil få foretaget et nyt EKG.

Du vil udfylde de samme livskvalitetsspørgeskemaer igen.

Lægen vil registrere eventuelle bivirkninger fra steroidbehandlingen og beregne GTI-score (Glucocorticoid Toxicity Index), som måler giftige virkninger af steroidbehandling.

Din medicintilslutning vil blive kontrolleret gennem din patientdagbog og optælling af ubrugte tabletter.

3 Måned 3 kontrol

Du vil gennemgå de samme undersøgelser som ved måned 1.

Lægen vil vurdere din tilstand med ePOST-score og samlet klinisk respons.

Der vil blive foretaget rutinekontroller af blodtryk, vægt, blodprøver og EKG.

Du vil udfylde livskvalitetsspørgeskemaerne igen.

Lægen vil overvåge eventuelle bivirkninger og beregne GTI-score.

Din medicintilslutning vil blive kontrolleret.

4 Måned 6 kontrol

Du vil gennemgå de samme undersøgelser som ved tidligere besøg.

Der vil blive taget en ekstra blodprøve for at måle niveauet af hydroxychloroquin i dit blod.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Du vil udfylde livskvalitetsspørgeskemaerne igen.

Din medicintilslutning vil blive kontrolleret gennem patientdagbog, optælling af tabletter og blodprøveresultater.

5 Måned 9 vurdering

På dette tidspunkt vil lægen vurdere, om du er i remission (din sygdom er under kontrol) og kan stoppe prednisolonbehandlingen.

Denne vurdering er det primære mål for studiet og afgør, om behandlingen har været effektiv til at spare på steroidbehandlingen.

6 Måned 12 kontrol og hovedvurdering

Dette er en vigtig milepæl i studiet, hvor det primære resultat vil blive vurderet endegyldigt.

Lægen vil kontrollere, om du stadig er i remission og har været fri for prednisolon siden måned 9 uden tilbagefald.

Du vil gennemgå alle de standardundersøgelser som ved tidligere besøg.

Der vil blive taget en blodprøve for at måle hydroxychloroquinniveauet igen.

Du vil få foretaget en årlig øjenundersøgelse for at kontrollere for eventuelle bivirkninger fra hydroxychloroquin.

7 Måned 18 kontrol

Du vil fortsætte i opfølgningsperioden for at overvåge langtidseffekter.

Lægen vil gennemføre de samme standardundersøgelser som tidligere.

Der vil blive fokuseret på at opdage eventuelle tilbagefald af sygdommen.

Du vil udfylde livskvalitetsspørgeskemaerne igen.

8 Måned 24 afsluttende kontrol

Dette er det afsluttende besøg i studiet efter 2 års opfølgning.

Lægen vil foretage en komplet vurdering af din tilstand og eventuelle tilbagefald gennem hele studieperioden.

Du vil gennemgå alle standardundersøgelser en sidste gang.

Der vil blive foretaget en afsluttende øjenundersøgelse og EKG.

Din samlede oplevelse og livskvalitet vil blive vurderet gennem spørgeskemaerne.

Lægen vil beregne den samlede dosis af steroidbehandling, du har modtaget gennem hele studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have sarcoidose (en sygdom der forårsager betændelse i forskellige dele af kroppen) bekræftet gennem vævsundersøgelse ifølge internationale retningslinjer
  • Din sarcoidose skal påvirke dele af kroppen uden for lungerne og være ikke-alvorlig, men stadig kræve behandling med medicin
  • Du skal være i stand til at give dit frie, informerede og skriftlige samtykke til at deltage
  • Du skal være tilknyttet det franske sociale sikringssystem
  • Din tilstand kan omfatte en eller flere af følgende former for sarcoidose der kræver behandling:
    • Ikke-alvorlig hypercalcæmi (for høje niveauer af calcium i blodet) relateret til sarcoidose
    • Ikke-alvorlig påvirkning af de ydre nerver
    • Symptomatisk hypercalciuri (for meget calcium i urinen) med værdier over 200 mg pr. 24 timer eller andre specificerede målinger
    • Ikke-alvorlig påvirkning af øre-, næse- og halsområdet
    • Ikke-alvorlig påvirkning af øjnene
    • Ikke-alvorlig påvirkning af huden
    • Ikke-alvorlig påvirkning af knoglerne
    • Ikke-alvorlig påvirkning af leddene

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig lungesygdom som følge af sarkoidose – det vil sige, hvis sarkoidose har påvirket dine lunger så meget, at det giver store problemer med vejrtrækningen
  • Du kan ikke deltage, hvis du kun har sarkoidose i lungerne og ikke andre steder i kroppen
  • Du kan ikke deltage, hvis din sarkoidose ikke kræver behandling med systemisk medicin – det betyder medicin, der påvirker hele kroppen, ikke kun lokale behandlinger
  • Du kan ikke deltage, hvis du allerede får behandling med hydroxychlorokin eller har fået det inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for hydroxychlorokin eller andre lignende lægemidler
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige øjenproblemer, særligt problemer med nethinden – det tynde lag bag i øjet, der er vigtigt for synet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller uregelmæssig hjerterytme
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets plan og møde op til de planlagte besøg
  • Du kan ikke deltage, hvis du samtidig deltager i andre medicinforskningsstudier

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier D Avignon Avignon Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
Centre Hospitalier Saint Joseph Saint Luc Lyon Frankrig
Hopitaux Universitaires Pitie Salpetriere Paris Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Hôpital Pontchaillou-CHU Rennes Rennes Frankrig
Csfpns Hcnoqohnsrx Uawmkerrfbrff Da Djtze Dijon Frankrig
Cunrfx Haksisombvx Ew Uqmahkvkbjnyf De Lbkcurz Limoges Frankrig
Gwfeqt Hyjpduitztw Ukhlpicbnyhbu Pcoco Pgahufkciip El Nhczdakgxsyk Paris Frankrig
Cnrkcp Hbcuufohzxc Ruuuifjy Uefkbxfaqpfoa Dw Tnzgl Tours Frankrig
Ahklotdcxk Pbimeauo Hchzfbxf Dk Pluoo Paris Frankrig
Cirhhgek Svqhy Eqxdawa Toulouse Frankrig
Hyqvato Hqbq Lafvyob &emcffi Gw Swi &qlkrom Cka dc Bxesxlbx Pessac Frankrig
Cha Cnvyq Rviruxqjrha Lyon Frankrig
Igrqqsfx dn Cwfbxorjrfgr Hxrajdqwnyr Urcujxifgqcgy db Svzvn Ecetlym (ghnmiwo Saint-Priest-en-Jarez Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.09.2023

Forsøgssteder

Hydroxychloroquin er et lægemiddel, der oprindeligt blev udviklet til at behandle malaria, men som nu også bruges til at behandle forskellige inflammatoriske tilstande. I dette studie undersøges det, om hydroxychloroquin kan hjælpe med at reducere behovet for steroider hos patienter med sarkoidose, der påvirker organer uden for lungerne. Medicinen virker ved at dæmpe immunsystemets overaktivitet, hvilket kan hjælpe med at kontrollere betændelsen forbundet med sarkoidose. Målet er at se, om patienter kan tage mindre steroid ved at tilføje hydroxychloroquin til deres behandling, hvilket potentielt kan reducere bivirkningerne fra langvarig steroidbrug.

Undersøgte sygdomme:

Extrapulmonal sarkoidose – Sarkoidose er en kronisk inflammatorisk sygdom, der påvirker flere organsystemer i kroppen. Den extrapulmonale form af sarkoidose involverer organer uden for lungerne, såsom huden, øjnene, lymfeknuderne, leveren, milten, hjertet, nervesystemet og knoglerne. Sygdommen er karakteriseret ved dannelsen af små klumper af inflammatoriske celler kaldet granulomer i de påvirkede væv. Disse granulomer kan forstyrre den normale funktion af organerne og forårsage forskellige symptomer afhængigt af, hvilke organer der er berørt. Symptomerne kan variere betydeligt fra person til person og kan omfatte hududslæt, øjenproblemer, ledsmerter, forstørrede lymfeknuder og organspecifikke symptomer. Sygdommen forløber typisk i episoder med aktive perioder efterfulgt af perioder med bedring eller remission.

Forsøgs-ID:
2022-502155-65-00
Protokolkode:
69HCL21_1054
NCT ID:
NCT05841758
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Test af lægemidlet XTMAB-16 til behandling af lungesarkoidose, med eller uden påvirkning af andre organer

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Tjekkiet Danmark Italien Polen Spanien
  • Afprøvning af lægemidlet XTMAB-16 til behandling af sarkoidose i lungerne og andre organer

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Tjekkiet Danmark Grækenland Italien Polen Spanien