Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvad undersøger forsøgene?
• Hvem kan deltage?
• Faser og forsøgsdesign
• Hvilke endepunkter måles?
• Status og omfang

Oversigt over forsøgene

Der er registreret forsøg med Xtmab-16 hos personer med pulmonal sarkoidose med eller uden ekstra-pulmonale manifestationer.^[1] Forsøgene er interventionale, hvilket betyder, at forskerne giver en behandling og følger deltagerne for at se, hvad der sker.^[1]

Det ene forsøg er et fase 1b/2 studie med flere stigende doser og et proof-of-concept-design, altså et tidligt studie, der både ser på sikkerhed og på om der er tegn på effekt.^[1] Det andet er et multicenter, åbent langtidsstudie i fase 2, som undersøger langtidssikkerhed og varighed af effekt.^[2]

Hvad undersøger forsøgene?

Hovedmålet i fase 1/2-forsøget er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet ved flere stigende doser af Xtmab-16 hos deltagere med pulmonal sarkoidose med eller uden ekstra-pulmonale manifestationer.^[1] Forsøget skal også hjælpe med at finde den anbefalede fase 2-dosis og doseringshyppighed til den efterfølgende del af studiet.^[1]

I den anden del af fase 1/2-forsøget ser forskerne på effekt, især om Xtmab-16 kan hjælpe deltagerne med at reducere deres baggrundsbehandling med oral kortikosteroid.^[1] Det langtidsstudie i fase 2 undersøger, om sikkerhed og effekt holder over tid.^[2]

Hvem kan deltage?

Målgruppen er personer med pulmonal sarkoidose, som betyder sarkoidose i lungerne.^[1] Nogle deltagere kan også have ekstra-pulmonale manifestationer, hvilket betyder, at sygdommen også viser sig i andre dele af kroppen.^[1]

Forsøgene beskriver ikke andre detaljer i de oplysninger, der er givet her, så udvælgelsen ser ud til primært at være baseret på sygdomstype og omfang.^[1][2]

Faser og forsøgsdesign

Fase 1/2-forsøget er et multiple ascending dose-studie, hvilket betyder, at deltagerne får flere doser, og at dosen gradvist kan øges for at finde ud af, hvad der er passende.^[1] Det kaldes også et proof-of-concept-studie, fordi man tidligt vil se, om behandlingen ser lovende ud.^[1]

Det lange fase 2-studie er open-label, hvilket betyder, at både deltagere og forskere ved, hvilken behandling der gives.^[2] Det er et multicenterstudie, så det foregår på flere steder.^[2]

I fase 1/2-studiet indgår også placebo og oral steroidbehandling i forsøgsdesignet.^[1] Placebo er en behandling uden Xtmab-16, som bruges til sammenligning.^[1]

Hvilke endepunkter måles?

Et endepunkt er et mål, forskerne bruger til at vurdere, om et forsøg viser sikkerhed eller effekt.^[1] I disse studier måles først og fremmest bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger, dosisbegrænsende toksicitet og særlige bivirkninger af interesse.^[1][2]

Der måles også farmakokinetik, som er et ord for, hvordan lægemidlet opfører sig i kroppen over tid, for eksempel koncentration før næste dosis, maksimal koncentration og samlet eksponering.^[1] Derudover måles farmakodynamik, som betyder biologiske tegn på, hvordan kroppen reagerer på behandlingen.^[1]

De biologiske markører i fase 1/2-forsøget omfatter angiotensin converting enzyme (ACE), soluble IL-2 receptor (sIL-2R), C-reaktivt protein (CRP), interleukin-1b (IL-1b) og calcitriol (vitamin D 1,25).^[1] Forskerne følger også antistoffer mod lægemidlet, kaldet anti-drug antibodies, for at se om kroppen danner et immunrespons mod behandlingen.^[1]

Andre vigtige mål er, om deltagerne kan reducere deres kortikosteroiddosis, og om deres lungefunktion og livskvalitet ændrer sig.^[1] Her bruges blandt andet forced vital capacity (FVC), som er et mål for hvor meget luft man kan puste ud, samt spørgeskemaer om lunger, almen helbredstilstand, hoste og steroidbivirkninger.^[1]

I fase 2-studiet er det primære effektmål, hvor stor en andel af deltagerne der kan nå den planlagte nedtrapning til prednisone 5 mg/dag eller tilsvarende inden uge 12.^[1]

Status og omfang

Begge registrerede forsøg er angivet som Authorised, altså godkendte eller tilladte i den registrerede status.^{[1][2] Fase 1/2-forsøget har også en registreret status som Withdrawn, hvilket betyder, at forsøget er trukket tilbage i den version af oplysningerne.[1]}

Det registrerede deltagerantal er 94 i hvert af de to forsøg.^{[1][2] Det giver et billede af, at der er tale om relativt små, målrettede studier i en specifik patientgruppe.[1][2]}