Seglcelleanæmi er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer har en unormal form, der ligner en segl. Disse abnorme blodlegemer kan blokere blodkarrene og forårsage smertefuldeanfald samt andre alvorlige komplikationer. Denne undersøgelse tester et lægemiddel kaldet hydroxycarbamid i form af opløselige tabletter, der gives to gange dagligt til børn med seglcelleanæmi. Lægemidlet hedder Siklos Paediatric og kan opløses i væske, så det er nemmere for børn at tage.
Formålet med undersøgelsen er at udvikle en model, der kan forudsige, hvordan lægemidlet optages og forarbejdes i kroppen hos børn mellem 9 måneder og 11 år. Under undersøgelsen vil børnene få lægemidlet to gange dagligt i 12 måneder. Læger vil tage blodprøver på forskellige tidspunkter for at måle mængden af lægemiddel i blodet og se, hvordan det påvirker blodets sammensætning. De vil også måle niveauet af føtal hæmoglobin, som er en type hæmoglobin, der kan hjælpe med at reducere symptomerne ved seglcelleanæmi.
Under undersøgelsen vil forskerne også vurdere, hvor nemt det er for børn og forældre at bruge lægemidlet. Børn på 3 år og derover vil blive bedt om at vurdere, hvor godt de kan lide lægemidlet ved hjælp af ansigter, der viser forskellige følelser, mens forældrene vil svare på spørgsmål om, hvor nemt det er at give lægemidlet til deres barn. Læger vil følge børnenes helbred nøje og registrere eventuelle bivirkninger eller anfald relateret til seglcelleanæmi gennem hele undersøgelsesperioden.
Frankrig 
