Dette kliniske forsøg undersøger behandling af sigdcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer får en unormal form og ikke kan transportere ilt ordentligt gennem kroppen. Forsøget evaluerer en ny behandling kaldet Dream01, som er en genterapi. Behandlingen går ud på at tage patientens egne stamceller fra knoglemarven, ændre dem i laboratoriet ved hjælp af en særlig vektor der indsætter et korrigeret gen for hæmoglobin, og derefter give cellerne tilbage til patienten gennem en intravenøs infusion. Nogle patienter vil muligvis først få behandling med imatinib, som er et lægemiddel der kan reducere betændelse, hvis der opdages alvorlig betændelse ved undersøgelsen i begyndelsen af forsøget.
Formålet med undersøgelsen er at vurdere om denne genetisk modificerede stamcelletransplantation er sikker og effektiv til behandling af patienter med sigdcelleanæmi, både med og uden forudgående behandling med imatinib. Den genetiske ændring har til hensigt at genoprette normal produktion af røde blodlegemer, så kroppen kan danne raske blodlegemer i stedet for de unormale sigdformede celler. Forsøget vil undersøge om behandlingen kan reducere de alvorlige komplikationer som sigdcelleanæmi forårsager, herunder smertefulde kriser hvor blodkarrene bliver blokeret, brystsmerter og vejrtrækningsproblemer samt andre organskader.
Under forsøget vil der blive taget knoglemarvsprøver og forskellige blodprøver for at måle behandlingens effekt over tid. Der vil blive foretaget undersøgelser af forskellige organer som kan være påvirket af sygdommen, herunder hjerne, hjerte, nyrer, lever og lunger. Desuden vil der blive målt på jernophobning i kroppen, fysisk funktionsevne gennem forskellige tests som en seks minutters gangtest, samt livskvalitet gennem spørgeskemaer. Forsøget følger patienterne over en længere periode efter behandlingen for at vurdere både sikkerhed og langtidseffekt af genterapien.
Frankrig 
