Dette studie undersøger Gauchers sygdom type 3, som er en sjælden arvelig lidelse, der påvirker forskellige organer i kroppen samt nervesystemet. Ved denne sygdom ophobes der skadelige stoffer i celler, hvilket kan føre til problemer med koordination, bevægelse og tænkning. Studiet sammenligner to behandlinger: venglustat, som er et nyt lægemiddel i tabletform, og Cerezyme, som er en etableret behandling, der gives som infusion direkte i blodbanen. Formålet med studiet er at undersøge, om venglustat er lige så effektivt som Cerezyme til at behandle symptomerne på nervesystemet hos patienter med Gauchers sygdom type 3.
Deltagere i studiet vil fortsætte med deres nuværende behandling med enzymerstatterapi, som er en type behandling, der erstatter det manglende enzym i kroppen. Under studiet vil deltagerne enten få venglustat-tabletter sammen med en placebo-infusion eller fortsætte med Cerezyme-infusioner sammen med placebo-tabletter. Hverken deltagere eller læger vil vide, hvilken behandling der gives. Forskerne vil regelmæssigt vurdere deltagernes tilstand ved hjælp af forskellige tests, der måler koordination, balance og tænkeevne. De vil også overvåge forskellige blodprøver og organstørrelser for at se, hvordan behandlingerne virker.
Studiet inkluderer både voksne og unge fra 12 år og opefter, der allerede har fået enzymerstatterapi i mindst tre år og har opnået stabile resultater med deres nuværende behandling. Under studiet vil deltagerne gennemgå regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil vurdere deres evne til at koordinere bevægelser ved hjælp af forskellige øvelser og tests. Der vil også blive foretaget tests af hukommelse og tænkeevne, samt regelmæssige blod- og billedundersøgelser for at overvåge behandlingens effekt og eventuelle bivirkninger.
Frankrig 
Italien 
Tyskland 