Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Imiglucerase

Dette artikel handler om kliniske forsøg, der undersøger Imiglucerase i forbindelse med Gaucher sygdom. Forsøgene ser især på sikkerhed, effekt og målbare sygdomstegn hos voksne og børn med type 1 og type 3 Gaucher sygdom. Nogle studier undersøger Imiglucerase alene eller i kombination med anden behandling.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige studier om Imiglucerase handler om klinisk forskning ved Gaucher sygdom, især type 1 og type 3.[1][2][3] Forsøgene undersøger ikke kun behandling, men også hvordan sygdommen påvirker nervesystemet og daglig funktion.[1][2]

Der er tre studier i materialet, og de spænder fra fase 2 til fase 3.[1][2][3] Ét studie er afsluttet, ét er autoriseret, og ét er også afsluttet.[1][2][3]

Hvem deltager i forsøgene?

Studierne omfatter både voksne og børn eller unge med Gaucher sygdom.[1][2][3] Et fase 2-studie fokuserede på voksne med type 3 Gaucher sygdom og sammenlignede også med voksne med type 1 for at finde forskelle i sygdomsmarkører.[1]

Et fase 3-studie omfattede voksne og pædiatriske patienter, hvor de pædiatriske deltagere var 12 til under 18 år.[2] Et andet fase 3-studie omfattede pædiatriske patienter fra 2 til under 18 år med type 1 eller type 3 Gaucher sygdom.[3]

Hvilke forsøgsfaser er der?

Fase 2 bruges ofte til at se nærmere på tidlige tegn på sikkerhed og biologiske mål i en mindre gruppe mennesker.[1] Det passer til det ene studie, hvor der også blev undersøgt biomarkører i cerebrospinalvæsken.[1]

Fase 3 er et større trin i forskningen, hvor man typisk vurderer både effekt og sikkerhed i flere deltagere.[2][3] De to fase 3-studier i materialet havde netop mål om at undersøge behandlingens virkning og sikkerhed i større patientgrupper.[2][3]

Hvad måles i forsøgene?

Et vigtigt mål i fase 2-studiet var Treatment Emergent Adverse Events, som betyder bivirkninger, der opstår efter behandlingen er startet.[1] I samme studie blev der også målt farmakodynamiske markører, som er mål for, hvordan sygdomsprocesser ændrer sig i kroppen under behandling.[1]

De målte markører omfattede lyso-glucosylceramid og glucosylceramid i cerebrospinalvæsken, som kan hjælpe med at vise sygdomsaktivitet i centralnervesystemet.[1] I fase 3-studiet blev der målt ændringer i SARA-score, som bruges til at vurdere ataksi, og RBANS, som vurderer kognition.[2]

I det tredje studie blev der målt farmakokinetik, som beskriver hvor meget af et lægemiddel der findes i kroppen over tid, blandt andet Cmax og AUC.[3] Der blev også registreret bivirkninger hos børnene.[3]

Gennemgang af de enkelte studier

NCT02843035 var et fase 2-studie med 18 voksne deltagere og var afsluttet.[1] Studiet undersøgte Imiglucerase i kombination med anden behandling hos voksne med type 3 Gaucher sygdom og havde også en forlænget fase med monoterapi, altså behandling med ét lægemiddel ad gangen i en senere del af forløbet.[1]

Studiet var opdelt i flere dele: en screeningsdel med biomarkører, to kombinationsfaser og en forlænget behandlingsfase.[1] Målet var blandt andet at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og ændringer i biomarkører i cerebrospinalvæsken.[1]

NCT05222906 var et fase 3-studie, som var autoriseret, og omfattede 50 voksne og børn eller unge med type 3 Gaucher sygdom.[2] Her blev effekten vurderet ved hjælp af SARA og RBANS, så man kunne se på både bevægelse og tankeprocesser.[2]

2024-510751-34-00 var et fase 3-studie med 69 pædiatriske deltagere og var afsluttet.[3] Studiet undersøgte sikkerhed og farmakokinetik af eliglustat med eller uden Imiglucerase hos børn og unge med type 1 og type 3 Gaucher sygdom.[3]

Vigtige begreber i studierne

Biomarkører er målbare tegn i kroppen, som kan hjælpe forskere med at forstå sygdom og behandling.[1] I disse studier blev de blandt andet målt i cerebrospinalvæsken, som er væsken omkring hjernen og rygmarven.[1]

Ataksi betyder problemer med koordination og balance, og det er vigtigt i studier af type 3 Gaucher sygdom, fordi sygdommen kan påvirke nervesystemet.[2] Kognition handler om hukommelse, opmærksomhed og andre mentale evner.[2]

Farmakokinetik beskriver, hvordan et lægemiddel bevæger sig gennem kroppen, for eksempel hvor højt niveauet bliver i blodet.[3] Cmax er den højeste målte koncentration, og AUC er et mål for den samlede mængde lægemiddel i blodet over tid.[3]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT02843035 Phase 2 Gaucher disease type 3, Gaucher disease type 1 Completed 18
NCT05222906 Phase 3 Gaucher’s disease type III Authorised 50
2024-510751-34-00 Phase 3 Gaucher’s disease type I, Gaucher’s disease type III Completed 69

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Imiglucerase? Forsøgene undersøger, hvordan Imiglucerase indgår i behandling af Gaucher sygdom, især type 1 og type 3. De ser blandt andet på sikkerhed, tolerabilitet og mål for sygdomsaktivitet i nervesystemet.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Deltagerne er voksne med Gaucher sygdom type 3 i nogle studier, og børn og unge med type 3 i andre. Ét studie omfattede også børn med type 1 og type 3 Gaucher sygdom.
  • Hvilke forsøgsfaser er der tale om? Der er både fase 2- og fase 3-forsøg. Fase 2-forsøget fokuserer mere på tidlig vurdering af sikkerhed og biomarkører, mens fase 3-forsøget undersøger effekt og sikkerhed i en større gruppe.
  • Hvilke mål bliver målt i forsøgene? Forsøgene måler blandt andet bivirkninger, biomarkører i cerebrospinalvæsken, ataksi og kognition. I et studie blev også lægemidlets koncentration i blodet målt.
  • Er Imiglucerase altid givet alene i disse forsøg? Nej, ikke altid. I nogle forsøg blev Imiglucerase brugt sammen med anden behandling, og i et studie blev det sammenlignet med andre behandlingsopbygninger.

Igangværende kliniske forsøg for Imiglucerase

  • Test af venglustat hos voksne og børn med Gauchers sygdom type 3 for at undersøge virkning og sikkerhed

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien

  • Undersøgelse af eliglustat med eller uden imiglucerase hos børn og unge (2-18 år) med Gauchers sygdom type 1 og type 3

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Spanien

  • Test af lægemidlet venglustat alene og sammen med Cerezyme hos voksne med Gauchers sygdom type 3

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

Ordliste

  • Gaucher sygdom: En arvelig sygdom, hvor kroppen har svært ved at nedbryde bestemte fedtstoffer, som så kan ophobes i kroppen.
  • Type 1 Gaucher sygdom: En form for Gaucher sygdom, som indgår i nogle af forsøgene med børn og voksne.
  • Type 3 Gaucher sygdom: En form for Gaucher sygdom, som især påvirker nervesystemet og derfor er vigtig i disse forsøg.
  • Klinisk forsøg: Et planlagt forskningsstudie, hvor man undersøger en behandling hos mennesker for at se, om den er sikker og virker.
  • Fase 2: Et tidligt forsøg, hvor man undersøger sikkerhed, tolerabilitet og nogle tegn på effekt i en mindre gruppe.
  • Fase 3: Et større forsøg, hvor man sammenligner behandlingens effekt og sikkerhed i flere deltagere.
  • Biomarkør: Et mål i kroppen, for eksempel i blod eller rygmarvsvæske, som kan vise noget om sygdom eller behandlingseffekt.
  • Cerebrospinalvæske: Væsken omkring hjernen og rygmarven. Den kan bruges til at måle sygdomstegn i nervesystemet.
  • Ataksi: Problemer med koordination og balance, som kan gøre det svært at gå og styre bevægelser.
  • Kognition: Tænkning og mentale evner som hukommelse, opmærksomhed og sprog.
  • Tolerabilitet: Hvor godt en behandling kan tåles af deltagerne.
  • Bivirkning: En uønsket virkning, som kan opstå under behandling.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-venglustat-alene-og-sammen-med-cerezyme-hos-voksne-med-gauchers-sygdom-type-3/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-venglustat-hos-voksne-og-born-med-gauchers-sygdom-type-3-for-at-undersoge-virkning-og-sikkerhed/
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-510751-34-00