Test af lægemidlet sotatercept til børn med forhøjet blodtryk i lungerne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger pulmonær arteriel hypertension, som er en sygdom hvor blodtrykket i lungernes blodårer bliver farligt højt. Denne tilstand gør det svært for hjertet at pumpe blod gennem lungerne, hvilket kan føre til åndenød og træthed. Studiet fokuserer på børn fra 1 til under 18 år, som allerede får standardbehandling for deres sygdom. Behandlingen, der undersøges, hedder sotatercept med kodenavnet MK-7962, og den gives som en indsprøjtning under huden hver tredje uge i 24 uger sammen med patientens nuværende medicin.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af sotatercept hos børn med pulmonær arteriel hypertension. Under studiet vil deltagerne få regelmæssige undersøgelser, hvor læger vil måle, hvordan medicinen påvirker kroppen, og om der opstår bivirkninger. Dette inkluderer blodprøver, hjerteundersøgelser og tests af, hvor langt barnet kan gå på seks minutter. Læger vil også måle, hvor meget medicin der er i blodet, og hvordan kroppen reagerer på behandlingen.

Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives. Alle deltagere vil fortsætte med deres nuværende medicin mod pulmonær arteriel hypertension, som kan være forskellige typer af blodtrykssænkende lægemidler, der specifikt virker på lungernes blodårer. Gennem studiet vil læger nøje overvåge deltagernes helbred og justere behandlingen efter behov for at sikre den bedst mulige pleje.

1 Opstart af behandling

Du vil begynde behandling med sotatercept, som gives som en indsprøjtning under huden.

Behandlingen starter efter du er blevet indskrevet i studiet og har gennemført alle nødvendige undersøgelser.

Du skal fortsætte med at tage dine sædvanlige mediciner mod pulmonal arteriel hypertension (forhøjet blodtryk i lungens blodkar) i samme doser som før studiet.

2 Regelmæssige indsprøjtninger

Du vil modtage sotatercept indsprøjtninger regelmæssigt gennem hele studieperioden.

Indsprøjtningerne gives under huden, typisk i låret eller maven.

Dosering og hyppighed vil blive tilpasset baseret på din alder, vægt og hvordan du reagerer på medicinen.

3 Ugentlige besøg i starten

I de første uger af behandlingen vil du have hyppige besøg på hospitalet eller klinikken.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af sotatercept i dit blod.

Lægen vil også tjekke dit blodtryk og tage andre målinger for at se hvordan behandlingen virker.

4 Overvågning af bivirkninger

Through hele studieperioden vil lægen overvåge dig nøje for eventuelle bivirkninger.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at tjekke dit hæmoglobin (røde blodlegemer), hæmatokrit (procentdel af røde blodlegemer i blodet) og blodpladetal.

Lægen vil også måle dit blodtryk ved hvert besøg.

5 Funktionstest og hjerteundersøgelser

Du vil gennemgå regelmæssige tests for at måle hvor godt dit hjerte og lunger fungerer.

Dette inkluderer en 6-minutters gangtest, hvor du går så langt som muligt på 6 minutter.

Du vil også få lavet ekkokardiografi (ultralydsscanning af hjertet) for at se hvor godt dit højre hjerte pumper blod.

Der vil blive målt forskellige værdier som blodtryk i lungearterierne og hjertets pumpefunktion.

6 Blodprøver til medicin måling

Der vil blive taget blodprøver på specifikke tidspunkter for at måle hvor meget sotatercept der er i dit blod.

Disse prøver hjælper lægen med at forstå hvordan din krop behandler medicinen.

Der vil også blive testet for antistoffer – dit immunsystems reaktion på medicinen.

7 Livskvalitetsvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan du har det.

Disse spørgeskemaer er designet specielt til børn og unge og handler om dit daglige liv og aktiviteter.

Svarene hjælper lægen med at forstå hvordan behandlingen påvirker dit velbefindende.

8 Hormon måling

Der vil blive taget blodprøver for at måle NT-proBNP, et hormon som hjertet producerer når det er belastet.

Disse målinger hjælper lægen med at vurdere hvordan dit hjerte reagerer på behandlingen.

Prøverne tages regelmæssigt gennem studieperioden.

9 24 ugers behandlingsperiode

Den samlede behandlingsperiode varer 24 uger (omkring 6 måneder).

Through hele perioden vil du fortsætte med at modtage sotatercept indsprøjtninger samt dine sædvanlige mediciner.

Hyppigheden af besøg kan blive mindre gennem studiet, afhængigt af hvordan du reagerer på behandlingen.

10 Afslutning af behandling

Efter 24 uger stoppes behandlingen med sotatercept.

Du vil stadig skulle komme til opfølgende besøg i nogle uger efter den sidste indsprøjtning.

Du skal fortsætte med dine andre mediciner mod pulmonal arteriel hypertension som før studiet.

Der vil blive taget afsluttende blodprøver og foretaget undersøgelser for at se hvordan behandlingen har påvirket din tilstand.

11 Opfølgning efter behandling

I mindst 16 uger (omkring 4 måneder) efter den sidste indsprøjtning vil du stadig skulle følge særlige retningslinjer.

Dette inkluderer fortsat brug af sikker prævention hvis du er i den fødedygtige alder.

Du må ikke donere blod, sæd (hvis dreng) eller æg (hvis pige) i denne periode.

Lægen vil fortsætte med at overvåge din tilstand og eventuelle langvarige effekter af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået bekræftet diagnosen pulmonal arteriel hypertension (højt blodtryk i lungernes blodkar) gennem en hjertekatheterundersøgelse på et tidspunkt før undersøgelsen. Diagnosen skal være en af følgende typer: medfødt højt blodtryk i lungerne, arvelig form, forårsaget af medicin eller giftstoffer, forbundet med bindevævssygdom, forbundet med medfødt hjertesygdom hvor hullet er lukket mere end 6 måneder før undersøgelsen, eller med samtidig åbning mellem hjertekamrene
  • Du skal være i stabil behandling med baggrundsmedicin mod pulmonal arteriel hypertension. Dette kan være PDE5-hæmmere (medicin der udvider blodkarrene), endothelin receptor antagonister (medicin der blokerer stoffer som indsnævrer blodkarrene), guanylate cyclase stimulatorer (medicin der hjælper blodkarrene med at slappe af), eller prostanoider (medicin givet under huden eller i en blodåre)
  • Hvis du er mand, skal du acceptere følgende under behandlingsperioden og i mindst 16 uger efter sidste dosis: Du skal enten afholde dig fra samleje som din foretrukne og sædvanlige livsstil og blive ved med det, eller bruge præventerne medmindre du er bekræftet azoospermisk (ikke kan producere sædceller på grund af sterilisation eller sygdom). Hvis du har samleje med en kvinde der kan blive gravid, skal du bruge kondom og din partner skal bruge yderligere prævention. Hvis din partner er gravid eller ammer, skal du afholde dig fra samleje eller bruge kondom
  • Hvis du er kvinde, skal du enten ikke være i den fødedygtige alder eller bruge meget effektiv prævention eller afholde dig fra samleje under behandlingsperioden og i mindst 16 uger efter sidste dosis
  • Hvis du er mand, skal du acceptere ikke at donere blod eller sæd under undersøgelsen og i 16 uger efter sidste dosis
  • Hvis du er kvinde, skal du acceptere ikke at donere blod, æg eller ægceller under undersøgelsen og i mindst 16 uger efter sidste dosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du må ikke være gravid eller amme
  • Du må ikke have planer om at blive gravid i løbet af studiet
  • Du må ikke have en alvorlig hjertesygdom eller hjerteinsufficiens
  • Du må ikke have haft et hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
  • Du må ikke have ustabil hjertekrampe (angina) – det vil sige brystsmerter som kommer uventet
  • Du må ikke have alvorlige rytmeforstyrrelser i hjertet
  • Du må ikke have alvorlige lever- eller nyresygdomme
  • Du må ikke have ukontrolleret højt blodtryk
  • Du må ikke have haft en blodprop i lungerne (lungeemboli) inden for de sidste 3 måneder
  • Du må ikke have aktiv kræft eller have fået kræftbehandling inden for de sidste 2 år
  • Du må ikke have en alvorlig infektion eller være alvorligt syg
  • Du må ikke have problemer med blødninger eller være i behandling med blodfortyndende medicin som ikke kan stoppes
  • Du må ikke have en blodmangel (anæmi) som er alvorlig
  • Du må ikke tage andre eksperimentelle lægemidler eller have deltaget i andre studier inden for de sidste 30 dage
  • Du må ikke være allergisk over for studielægemidlet eller lignende stoffer
  • Du må ikke have misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer
  • Du må ikke have psykiske sygdomme som gør det svært at følge studiets regler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR Heidelberg Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital General Universitario Gregorio Maranon Madrid Spanien
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Warszawa Polen
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Utmpbxucvwzf Msirjeo Cmnxbsi Gbvkbmbxg Groningen Holland
Csxynmnwy Hdwsqwfl Hannover Tyskland
Asgczxjohl Puvbmtjf Hmuwjtdo Ds Mpygiqyyw Marseille Frankrig
Kiibvhxb dah Uwldquddhykj Mivdqmcr Aym München Tyskland
Uajtrpzsanzfru Ccxswku Ktbwfdvrx Gdańsk Polen
Hufxiemv Vvdi dbhmzklc Barcelona Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.01.2023
Holland Holland
rekrutterer
01.01.2023
Polen Polen
rekrutterer
01.01.2023
Spanien Spanien
rekrutterer
01.01.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer
01.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sotatercept (MK-7962) er et lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for børn med pulmonal arteriel hypertension (PAH). Dette lægemiddel virker ved at blokere visse proteiner i kroppen, som kan bidrage til forsnævring og fortykkelse af blodkarrene i lungerne. Ved at blokere disse proteiner kan sotatercept hjælpe med at forbedre blodgennemstrømningen i lungerne og reducere trykket i lungearterierne. I dette studie gives sotatercept som en injektion under huden hver tredje uge i 24 uger, sammen med patientens nuværende standardbehandling for PAH.

Undersøgte sygdomme:

Pulmonal arteriel hypertension – En sygdom hvor blodtrykket i lungernes arterier bliver farligt forhøjet. Tilstanden opstår når de små blodkar i lungerne bliver forsnævrede, blokerede eller ødelagte, hvilket gør det sværere for blodet at flyde gennem lungerne. Dette tvinger højre side af hjertet til at arbejde hårdere for at pumpe blod gennem lungerne. Over tid bliver højre hjertekammer svækket og forstørret på grund af det øgede arbejde. Sygdommen påvirker også kroppens evne til at få nok ilt, hvilket kan føre til åndenød og træthed. Tilstanden forværres gradvist og påvirker personens evne til at udføre daglige aktiviteter.

Forsøgs-ID:
2023-504861-22-00
Protokolkode:
MK-7962-008
NCT ID:
NCT05587712
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af effekten af REGN13335 hos voksne med pulmonal arteriel hypertension

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Letland Polen +1
  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af ROC-101 hos patienter med pulmonal arteriel hypertension og pulmonal hypertension forbundet med interstitiel lungesygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Italien Letland Polen Spanien