Dette studium undersøger beta-thalassæmi, en arvelig blodsygdom hvor kroppen ikke kan producere tilstrækkeligt med sunde røde blodlegemer. Der findes to hovedtyper af patienter i studiet: transfusionsafhængige patienter, som regelmæssigt har brug for blodtransfusioner, og ikke-transfusionsafhængige patienter, som sjældnere får blodtransfusioner. Behandlingen i studiet består af et lægemiddel kaldet luspatercept, som også går under kodenavnet ACE-536. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at hjælpe kroppen med at producere flere røde blodlegemer.
Formålet med studiet er at finde den anbefalede dosis af luspatercept, som er både sikker og veltålt hos børn og unge med beta-thalassæmi. Forskerne vil også undersøge, hvordan medicinen optages og nedbrydes i kroppen, hvilket kaldes farmakokinetik. Deltagerne i studiet er børn og unge i alderen 6 til 18 år, som har en bekræftet diagnose af beta-thalassæmi.
Under studiet vil deltagerne få luspatercept regelmæssigt og blive overvåget nøje for at vurdere medicinens sikkerhed og virkning. Læger vil følge, hvor mange blodtransfusioner de transfusionsafhængige deltagere har brug for, og måle hæmoglobin-niveauet, som er det stof i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen, hos de ikke-transfusionsafhængige deltagere. Studiet vil også overvåge niveauet af ferritin i blodet, som viser, hvor meget jern der er ophobet i kroppen, samt behovet for jernudskillende behandling, som hjælper med at fjerne overskydende jern fra kroppen.
Grækenland 
Italien 
Tyskland 
