Dette studie undersøger transfusionsafhængig α- eller β-thalassæmi, som er arvelige blodsygdomme hvor kroppen ikke kan producere tilstrækkelige mængder af normale røde blodlegemer. Personer med disse sygdomme har brug for regelmæssige blodtransfusioner for at overleve, men dette fører til ophobning af jern i kroppen, som kan skade organer som leveren og hjertet. Behandlingen der testes hedder SP-420, som er et lægemiddel designet til at fjerne overskydende jern fra kroppen hos patienter med disse tilstande.
Formålet med studiet er at fastlægge sammenhængen mellem dosis og virkning af SP-420 i 24 uger ved behandling af personer med transfusionsafhængig α- eller β-thalassæmi. Studiet vil undersøge hvor meget jern SP-420 kan fjerne fra kroppen og hvordan det påvirker jernkoncentrationen i leveren, som måles ved hjælp af R2-magnetisk resonans billeddannelse (MRI). Dette er en særlig type scanning der kan måle jernmængden i leveren meget præcist.
Under studiet vil deltagerne stoppe deres nuværende jernfjernende behandling en uge før de starter med SP-420, og de vil modtage det nye lægemiddel i op til 48 uger. Læger vil følge deltagernes tilstand tæt ved regelmæssige besøg, hvor de vil tage blodprøver for at måle s-ferritin, som er et stof i blodet der viser hvor meget jern der er i kroppen. Studiet vil også overvåge eventuelle bivirkninger for at sikre behandlingens sikkerhed.
Danmark 
Grækenland 
Italien 
Polen 
