Test af lægemidlet iptacopan til behandling af generaliseret myasthenia gravis – en muskelsvaghedssygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af generaliseret Myasthenia Gravis, en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber nerveforbindelserne til musklerne, hvilket medfører muskelsvaghed og træthed. Sygdommen påvirker især muskler i ansigtet, øjnene, halsen og nogle gange arme og ben, hvilket kan gøre det svært at udføre daglige aktiviteter som at tale, synke og bevæge sig. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet iptacopan mod placebo for at se, om det kan forbedre symptomerne hos patienter med denne tilstand.

Formålet med studiet er at undersøge, om iptacopan er mere effektivt end placebo til at reducere symptomer målt på Myasthenia Gravis Activity of Daily Living skalaen efter 6 måneders behandling. Studiet er opdelt i to dele: først en periode hvor deltagerne tilfældigt får enten den aktive behandling eller placebo uden at vide, hvilket de får, og dernæst en forlængelsesperiode hvor alle deltagere kan få den aktive behandling. Under studiet vil deltagerne fortsætte med deres nuværende behandling for sygdommen og få yderligere behandling med enten iptacopan eller placebo.

Før studiet starter, skal deltagerne være vaccineret mod visse bakterieinfektioner som Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae, da det nye lægemiddel kan påvirke immunsystemet. Under studiet vil læger regelmæssigt måle, hvordan deltagernes symptomer udvikler sig ved hjælp af forskellige skalaer, der vurderer muskelstyrke og evnen til at udføre daglige aktiviteter. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og ændringer i blodprøver og andre helbredsmålinger.

1 Vaccination og forberedelse

Du skal have vacciner mod Neisseria meningitidis (meningokokker) og Streptococcus pneumoniae (pneumokokker) mindst 2 uger før behandlingen starter. Disse vacciner beskytter mod alvorlige infektioner.

Hvis du ikke tidligere er vaccineret mod Haemophilus influenzae, skal du også have denne vaccine mindst 2 uger før behandlingen, hvis den er tilgængelig.

Hvis behandlingen skal starte hurtigere end 2 uger efter vaccinationen, vil du få forebyggende antibiotika for at beskytte dig mod infektioner.

2 Start på behandling

Du vil få enten iptacopan eller placebo (virkningsløs medicin). Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Medicinen gives som hårde gelatinekapsler. Den nøjagtige dosering og hyppighed er ikke specificeret i den tilgængelige information.

Du vil fortsætte med din nuværende stabile behandling for myasthenia gravis samtidig med studiemedicinen.

3 Opfølgning i de første 6 måneder

I løbet af de første 6 måneder (180 dage) vil din tilstand blive overvåget nøje.

Du vil gennemgå regelmæssige undersøgelser, hvor din MG-ADL score bliver målt. Dette er en skala, der vurderer, hvor meget myasthenia gravis påvirker dine daglige aktiviteter.

Der vil også blive målt andre scorer som QMG (Quantitative MG) og MGC (Myasthenia Gravis Composite), som vurderer forskellige aspekter af din sygdom.

Du vil få regelmæssige blodprøver, måling af vitale tegn og hjerterytme (EKG) for at overvåge din sikkerhed.

4 Vurdering af behandlingsrespons

I løbet af de 6 måneder vil lægen vurdere, om du responderer på behandlingen ved at se på forbedringer i dine symptomer.

Der vil blive målt på din livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer som MG-QOL15r og EQ-5D-5L.

Hvis du har tidlige forbedringer, vil disse blive registreret allerede efter 4 uger.

Der vil blive vurderet, om du opnår MSE (Minimal Symptom Expression), hvilket betyder meget få eller ingen symptomer.

5 Overgang til forlængelsesperiode

Efter de første 6 måneder kan du deltage i en åben forlængelsesperiode.

I denne fase vil alle deltagere få iptacopan (ikke placebo), og både du og lægen vil vide, hvilken behandling du får.

Der vil blive forsøgt at reducere din dosis af orale kortikosteroider (binyrebarkhormon), hvis det er muligt og sikkert.

6 Løbende overvågning i forlængelsesperioden

Du vil fortsætte med at få regelmæssige undersøgelser og overvågning af din tilstand.

Der vil blive målt på de samme parametre som i den første periode for at følge din langsigtede respons på behandlingen.

Eventuelle bivirkninger og sikkerhedsparametre vil fortsat blive overvåget nøje.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Du skal have en form for muskelsygdom kaldet generaliseret myastenia gravis, som er en tilstand hvor dine muskler bliver svage og trætte
  • Du skal have en blodprøve der viser positive AChR+ antistoffer, som er specielle proteiner i blodet der hjælper med at bekræfte diagnosen
  • Din muskelsygdom skal være på niveau II-IV ifølge en særlig skala kaldet MGFA-klassen, hvilket betyder at du har symptomer men sandsynligvis ikke vil have brug for en respirator under studiet
  • Din diagnose skal være bekræftet med mindst én af disse tre tests:
    – En tidligere test der viste unormal signaloverførsel mellem nerver og muskler
    – En tidligere positiv test med hurtigtvirkende medicin der forbedrer muskelfunktionen
    – Du har tidligere vist forbedring af dine symptomer ved at tage oral medicin mod muskelsygdommen
  • Du skal have en score på mindst 6 point på en skala kaldet MG-ADL, som måler hvor meget din muskelsygdom påvirker dine daglige aktiviteter, og mindst halvdelen af dine symptomer skal være andre end øjenproblemer
  • Du skal have fået mindst én af følgende behandlinger i mindst 6 måneder:
    – Én type immunundertrykkende medicin (bortset fra steroider)
    – To eller flere typer immunundertrykkende medicin
    – Regelmæssig behandling mindst hver tredje måned med plasmaudveksling (rensning af blodet) eller intravenøs immunoglobulin (antistofbehandling gennem en drop)
    – Specifikke godkendte behandlinger for din muskelsygdom
  • Du skal være vaccineret mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae, som er bakterier der kan forårsage alvorlige infektioner. Vaccination skal være givet mindst 2 uger før studiebehandlingen starter
  • Du skal vaccineres mod Haemophilus influenzae bakterier, hvis du ikke tidligere er vaccineret og hvis vaccinen er tilgængelig lokalt, mindst 2 uger før behandlingen begynder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år eller over 80 år på tidspunktet for undersøgelsen
  • Du har thymom (en type tumor i skjoldbruskkirtlen) eller har fået fjernet skjoldbruskkirtlen inden for de sidste 12 måneder
  • Du har alvorlige symptomer på myasthenia gravis (muskelsygdom), der kræver akut behandling eller indlæggelse
  • Du har fået behandling med plasmaudskiftning (rensning af blodet) eller immunglobulin (antistofbehandling) inden for de sidste 4 uger
  • Du har fået rituximab (en type medicin til immunsystemet) inden for de sidste 12 måneder
  • Du har fået andre eksperimentelle behandlinger til myasthenia gravis inden for de sidste 3 måneder
  • Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du har aktive infektioner som hepatitis B, hepatitis C eller HIV
  • Du har eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer
  • Du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
  • Du har problemer med dit komplementsystem (en del af immunforsvaret)
  • Du har fået vaccination med levende vaccine inden for de sidste 4 uger
  • Du har alkohol- eller stofmisbrug

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi Firenze Italien
Bellvitge University Hospital L'Hospitalet de Llobregat Spanien
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli Napoli Italien
Unidade Local De Saude De Lisboa Ocidental E.P.E. Carnaxide Portugal
Galen Clinic Lublin Polen
Policlinico “Tor Vergata”, Università degli Studi di Roma TOR VERGATA Rom Italien
Unidade Local De Saúde De Santa Maria, E.P.E. Lissabon Portugal
Neurologia Slaska Centrum Medyczne Katowice Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Novo-Med Zielinski I Wspolnicy Sp. j. Katowice Polen
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum) München Tyskland
Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant Andre Rom Italien
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E. Vila Nova De Gaia Portugal
Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone Palermo Italien
Katholisches Klinikum Bochum gGmbH Bochum Tyskland
ARNAS Civico Di Cristina Benfratelli Palermo Italien
Clinical Research Center Sp. z o.o. Medic-R sp.k. Poznań Polen
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Krakow Polen
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Centro Hospitalar Universitario De Santo Antonio E.P.E. Porto Portugal
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Fondation A De Rothschild Paris Frankrig
Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Rzeszów Polen
Hospital Universitari Arnau De Vilanova De La Gerencia Territorial De Lleida Lleida Spanien
University General Hospital Of Thessaloniki Ahepa Thessaloniki Grækenland
Eginitio Hospital Athen Grækenland
General University Hospital Of Patras Patras Grækenland
Universitaetsklinikum Regensburg AöR Regensburg Tyskland
Philipps-Universitaet Marburg Marburg Tyskland
Klinikum Wuerzburg Mitte gGmbH Würzburg Tyskland
Azienda Ospedaliero-Universitaria San Luigi Gonzaga Orbassano Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Rigshospitalet København Danmark
Hospital General Universitario De Alicante Alicante Spanien
Hospital Ruber Juan Bravo Madrid Spanien
General University Hospital Of Larissa Larisa Grækenland
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italien
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Neuroprotect Sp. z o.o. Warszawa Polen
Hospital Clinic De Barcelona Barcelona Spanien
Universidade De Santiago De Compostela Santiago de Compostela Spanien
LUXMED Sp. z o.o. – Warszawa Warszawa Polen
Uohpbjkcuzmuvxyizixoa Epkmd Atg Essen Tyskland
Nbziwxhq Byavxffokyuld Tgxiioztswt Lqtvmpw seefg Krakow Polen
Afdedya Sgyuaoltd Lphxwh Rxkm 1 Rom Italien
Bwjzjormhzsemzvtfguyyrrqjl Ufwuvimpsoqpwnxmoubty Bptyzismphjqw gvwgn Bochum Tyskland
Alktwiweh Ulo Amsterdam Holland
Ctgnfx Hfymriweple Ee Ugxfbippsqlef Dc Lpyevim Limoges Frankrig
Grdzvk Uxhxdsxthg Fmushsoiv Frankfurt am Main Tyskland
Hjcjmglk Umazpuuxmxqem Rjsudfpk Dt Mwzllx Malaga Spanien
Mbbqbmmhn Ihujvnobom Cctqrqyl Snlbxyvn Swk z ovkx Warszawa Polen
Uibbxnpqqd Gapcmxg Htrfgoez Adasibo Athen Grækenland
Iixkuvxhxqqi Pvljxogw Ldiqvxyd Pndgc do htcn nd mmpk Kmkrpf Rcltkj Lublin Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer
20.07.2024
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
20.07.2024
Grækenland Grækenland
rekrutterer
20.07.2024
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
20.07.2024
Italien Italien
rekrutterer
20.07.2024
Polen Polen
rekrutterer
20.07.2024
Portugal Portugal
rekrutterer
20.07.2024
Spanien Spanien
rekrutterer
20.07.2024
Tyskland Tyskland
rekrutterer
20.07.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Iptacopan er et lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for generaliseret Myasthenia Gravis. Dette lægemiddel virker ved at blokere en specifik del af kroppens immunsystem kaldet komplementsystemet. Komplementsystemet spiller en rolle i den immunreaktion, der forårsager symptomer ved Myasthenia Gravis, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber forbindelserne mellem nerver og muskler. Ved at hæmme denne del af immunsystemet kan iptacopan potentielt hjælpe med at reducere muskelsvaghed og forbedre daglige aktiviteter hos patienter med denne tilstand. I denne undersøgelse vil patienterne fortsætte med at tage deres sædvanlige behandling og få iptacopan som et tillæg til deres eksisterende medicin.

Generaliseret Myasthenia Gravis – En kronisk autoimmun sygdom, der påvirker nervesignalernes overførsel til musklerne. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber receptorer på muskelcellerne, som normalt modtager signaler fra nerverne. Dette fører til muskelsvaghed og hurtig træthed af musklerne ved brug. Symptomerne kan variere i alvorlighed og kan påvirke forskellige muskelgrupper i kroppen. Sygdommen kan udvikle sig gradvist eller pludseligt og har tendens til at forværres ved fysisk aktivitet. Muskelsvækkelsen forbedres typisk med hvile, men forværres igen ved gentagen brug af musklerne.

Forsøgs-ID:
2023-507064-39-00
Protokolkode:
CLNP023Q12301
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Evaluering af sikkerhed og virkning af povetacicept hos voksne med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    Polen
  • Undersøgelse af inebilizumab hos børn og unge fra 2 til 18 år med generaliseret myasthenia gravis

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Italien Polen Spanien