Test af AVB-101 behandling til patienter med frontotemporal demens med progranulin-genmutationer

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøgelse handler om frontotemporal demens med progranulin mutationer, som er en sjælden form for demens, der opstår når der er fejl i et bestemt gen kaldet progranulin. Denne type demens påvirker primært områder i hjernen, der kontrollerer adfærd, personlighed og sprog, hvilket kan føre til ændringer i en persons måde at tænke, tale og opføre sig på. Behandlingen, der undersøges, hedder AVB-101 og gives som en engangsbehandling direkte ind i en specifik del af hjernen kaldet thalamus gennem en procedure kaldet bilateral intrathalamisk infusion.

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af denne behandling hos personer med denne specifikke form for demens. Under undersøgelsen vil deltagerne modtage en enkelt behandling med AVB-101 og blive nøje overvåget over en periode på op til fem år. Forskerne vil regelmæssigt tjekke deltagernes helbred gennem forskellige undersøgelser, herunder blodprøver, hjernescanning med MRI, og forskellige tests, der måler hukommelse og tænkeevne. Der vil også blive taget prøver af cerebrospinalvæske, som er væsken omkring hjernen og rygmarven, for at måle niveauet af PGRN protein.

Undersøgelsen følger deltagerne tæt i de første 26 uger efter behandlingen og fortsætter derefter med regelmæssige opfølgninger i op til fem år i alt. Læger vil overvåge for eventuelle bivirkninger og måle, hvordan behandlingen påvirker sygdommens udvikling. Deltagerne skal have en støtteperson, der kan hjælpe med at give information om deres tilstand gennem hele undersøgelsesperioden.

1 behandlingsdag

Du vil modtage én enkelt behandling med AVB-101 direkte i din hjerne gennem en procedure kaldet bilateral intrathalamisk infusion. Dette betyder, at medicinen bliver givet i begge sider af en specifik del af hjernen kaldet thalamus.

Behandlingen gives som en engangsdosis, så du vil kun modtage medicinen én gang under hele undersøgelsen.

2 opfølgningsperiode – første 26 uger

Efter behandlingen vil du blive fulgt tæt i 26 uger (cirka 6 måneder). I denne periode vil lægen overvåge din sikkerhed og se, hvordan din krop reagerer på behandlingen.

Du vil have regelmæssige besøg, hvor lægen vil tjekke for eventuelle bivirkninger (uønskede reaktioner på medicinen) og alvorlige bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dine normale kropsværdier og se efter unormale laboratorieresultater.

Du vil få målt dine vitale tegn (som blodtryk, puls og temperatur) og få foretaget hjerterytmeundersøgelser (EKG).

Lægen vil udføre fysiske undersøgelser og neurologiske undersøgelser for at tjekke dit nervesystem.

Du vil få foretaget en test kaldet MMSE (Mini Mental State Examination), som måler din hukommelse og tænkeevne.

Lægen vil bruge en skala kaldet C-SSRS for at tjekke, om du har tanker om at skade dig selv.

Du vil få foretaget MRI-scanninger (magnetisk resonans billeddannelse) for at se på strukturelle ændringer i din hjerne, herunder hævelse, betændelse, blødning eller andre ændringer.

3 udvidet opfølgningsperiode – op til 5 år

Efter de første 26 uger vil du fortsætte med at blive fulgt i op til 5 år i alt fra behandlingsdagen.

I denne længere periode vil lægen fortsætte med at overvåge de samme sikkerhedsparametre som i den første periode: bivirkninger, blodprøver, vitale tegn, fysiske og neurologiske undersøgelser, hukommelsestests og hjernescanning.

Du vil få målt niveauet af et protein kaldet PGRN (progranulin) i både dit blod og din cerebrospinalvæske (væsken omkring din hjerne og rygmarv). Dette protein er forbundet med din sygdom.

Din tilstand vil blive vurderet ved hjælp af en skala kaldet CDR + NACC FTLD-SB, som måler sværhedsgraden af din demens.

Du og din studiepart vil blive bedt om at vurdere dine symptomer ved hjælp af forskellige skalaer kaldet CGI-C, PGI-C og CaGI-C, som måler ændringer i din tilstand.

4 studieparts deltagelse

Din studiepart (en person, der kender dig godt og kan hjælpe med at vurdere dine symptomer) vil deltage i undersøgelsen ved at give vurderinger af din tilstand gennem hele opfølgningsperioden.

Studiepart vil skulle give skriftligt samtykke til deres deltagelse, hvis dette kræves i dit land.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 30 og 75 år gammel
Du skal have en granulin-genmutation, som er en bestemt ændring i dine gener, der kan forårsage frontotemporal demens. Dette skal være bekræftet gennem en godkendt gentest
Du skal have frontotemporal demens, som vurderes gennem en særlig CDR-score (en vurdering af din daglige funktionsevne) på 0,5, 1,0 eller 2,0
Du skal have mindst ét af følgende tegn: adfærdsmæssig variant frontotemporal demens (ændringer i adfærd og personlighed) eller primær progressiv afasi (problemer med sprog og tale)
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest og ikke amme inden for 2 uger før behandlingen
Du skal være villig til at bruge sikker prævention under studiet, hvis du eller din partner kan få børn
Du skal kunne og ville følge alle undersøgelser og besøg som beskrevet i studiet
Du skal kunne og ville give dit skriftlige samtykke til at deltage i studiet, og acceptere at udpege en juridisk repræsentant (en person der kan træffe beslutninger for dig), hvis du mister evnen til at give samtykke under studiet
Du skal have en identificeret studiepartner – en person der kender dig godt, som kan og vil støtte dig under studiet og give oplysninger om dig til forskerne

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig medicinsk tilstand, der kan påvirke din sikkerhed under studiet
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin, der kan påvirke hvordan din krop behandler den undersøgte behandling
Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende behandlinger tidligere
Du kan ikke deltage hvis du har en aktiv infektion eller feber
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med dit immunsystem – det system i kroppen der bekæmper sygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har hjerneblødning eller andre alvorlige hjerneproblemer udover din sygdom
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret epilepsi – en tilstand der forårsager kramper
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan gennemføre de nødvendige hjernescanniger på grund af metalimplantater – metal i kroppen der ikke er sikkert ved scanning
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan give informeret samtykke til at deltage i studiet
Du kan ikke deltage hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du kan ikke deltage hvis du har en psykiatrisk tilstand der kan påvirke din evne til at følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego W Katowicach	Katowice	Polen
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe	Valencia	Spanien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Neurologia Slaska Centrum Medyczne	Katowice	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Mazowiecki Szpital Brodnowski Sp. z o.o.	Warszawa	Polen
Euromedis Sp. z o.o.	Stettin	Polen
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Neuroprotect Sp. z o.o.	Warszawa	Polen
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Nwullzlzgq Sub z oves snasp	Katowice	Polen
Aottvxzva Uew	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	01.09.2023
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.09.2023
Italien	rekrutterer	01.09.2023
Polen	rekrutterer	01.09.2023
Spanien	rekrutterer	01.09.2023
Sverige	rekrutterer endnu ikke	01.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Avb-101

AVB-101 er en eksperimentel genbehandling, der bliver undersøgt som en potentiel behandling for frontotemporal demens hos patienter med specifikke genetiske mutationer (GRN-mutationer). Denne behandling gives direkte ind i hjernen gennem en procedure kaldet bilateral intrathalamisk infusion, hvor medicinen injiceres i begge sider af thalamus, som er en vigtig del af hjernen. AVB-101 er designet til at hjælpe med at producere det manglende protein (progranulin), som forårsager sygdommen hos patienter med denne genetiske form for demens. Behandlingen gives kun én gang og er stadig under klinisk afprøvning for at teste dens sikkerhed og effektivitet.

Undersøgte sygdomme:

Frontotemporal demens

Frontotemporal demens med progranulin-mutationer – En arvelig form for demens der opstår på grund af genetiske forandringer i progranulin-genet. Sygdommen påvirker frontallappen og tindingelappen i hjernen, hvilket fører til gradvis nedgang i personlighed, adfærd og sprogfunktioner. Patienter oplever ofte tidlige ændringer i social adfærd, tab af empati og impulskontrol. Sygdommen kan også medføre sprogproblemer, hvor det bliver svært at finde ord eller forstå sprogets betydning. Med tiden forværres symptomerne progressivt, og der sker yderligere nedgang i kognitive funktioner og daglige færdigheder. Sygdommen skyldes nedsat produktion af progranulin-protein, som er vigtigt for hjernecellernes normale funktion.

Forsøgs-ID:

2023-509444-10-00

Protokolkode:

AVB-PGRN-001

NCT ID:

NCT06064890

Forsøgsfase:

Phase I and Phase II (Integrated) – First administration to humans

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af AVB-101 behandling til patienter med frontotemporal demens med progranulin-genmutationer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?