Dette studie undersøger behandling af patienter med Fanconi anemi, som er en sjælden arvelig sygdom, der har udviklet en type kræft kaldet pladecellekarcinom imund, svælg eller struben. Pladecellekarcinom er en type hudkræft, der vokser i de flade celler, som dækker disse områder. Kræften i dette studie kan ikke fjernes med operation og har spredt sig lokalt eller til andre dele af kroppen. Behandlingen, der undersøges, er medicinen Afatinib, som er en type målrettet kræftmedicin, der blokerer visse proteiner, som hjælper kræftceller med at vokse.
Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt Afatinib virker hos patienter med Fanconi anemi, der har denne type kræft. Studiet vil også se på, hvor sikkert det er at give denne medicin til disse patienter. Under studiet vil patienterne få Afatinib som daglige tabletter og blive fulgt tæt med regelmæssige undersøgelser og scanninger for at se, hvordan kræften reagerer på behandlingen.
Studiet er opdelt i to faser – først en mindre gruppe patienter for at teste sikkerheden, og derefter en større gruppe for at teste virkningen. Patienterne vil få lavet scanninger med computertomografi eller magnetisk resonans skanning for at måle tumorens størrelse og se, om behandlingen virker. Læger vil også overvåge eventuelle bivirkninger og måle, hvordan behandlingen påvirker patienternes livskvalitet gennem hele behandlingsforløbet.
Spanien 
Tyskland 
