Sammenligning af tre lægemidler inkl. treprostinil mod to lægemidler til behandling af pulmonal arteriel hypertension

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af pulmonal arteriel hypertension, som er en sygdom hvor blodtrykket i lungernes pulsårer er for højt. Sygdommen gør det svært for hjertet at pumpe blod gennem lungerne, hvilket kan føre til åndenød og træthed. Studiet sammenligner to forskellige behandlingsstrategier: den ene gruppe vil modtage tre forskellige lægemidler samtidig, herunder en oral ERA (endothelinreceptorantagonist), en oral PDE-5 hæmmer og parenteral treprostinil (som gives gennem en slange direkte i blodbanen). Den anden gruppe vil kun modtage to lægemidler gennem munden: en oral ERA og en oral PDE-5 hæmmer.

Formålet med studiet er at undersøge, om behandling med tre lægemidler fra starten er bedre end behandling med kun to lægemidler til at forbedre patienternes risikostatus. Studiet vil måle forskellige faktorer som hjertets funktion, blodtryk i lungerne og patienternes evne til at gå. Deltagerne vil blive fulgt i 48 uger, hvor de vil gennemgå regelmæssige undersøgelser including højre hjerte kateterisation (en procedure hvor en tynd slange føres ind i hjertet for at måle tryk), ekkokardiografi (ultralyd af hjertet) og forskellige blodprøver. Studiet vil også måle hvor langt deltagerne kan gå på seks minutter og deres livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer.

Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget nøje, og læger vil vurdere om behandlingen virker ved at se på forskellige målinger som blodtryk i lungerne, hjertets pumpefunktion og symptomer. Hvis en deltagers tilstand forværres betydeligt eller ikke forbedres som forventet, kan behandlingen blive justeret. Alle bivirkninger og uønskede hændelser vil blive registreret for at vurdere sikkerheden af behandlingerne.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe får triple behandling (tre lægemidler kombineret), mens den anden gruppe får dobbelt oral behandling (to lægemidler i tablet- eller kapselform).

Hvis du bliver tildelt triple behandlingen, vil du få to orale lægemidler (ERA og PDE-5 hæmmer) samt treprostinil, som gives gennem en infusion direkte i blodbanen. Treprostinil er det aktive stof i præparater som Tresuvi eller Trisuva.

Hvis du bliver tildelt den dobbelte orale behandling, vil du kun få de to orale lægemidler (ERA og PDE-5 hæmmer).

2 Behandlingsperiode uge 1-12

I de første 12 uger vil du tage din tildelte behandling som foreskrevet. Hvis du får treprostinil, vil det blive givet som en kontinuerlig infusion gennem en lille pumpe.

Treprostinil findes i forskellige koncentrationer: 1 mg/ml, 2,5 mg/ml, 5 mg/ml eller 10 mg/ml. Din læge vil bestemme den rette dosis og koncentration baseret på din tilstand.

Du vil blive overvåget nøje i denne periode for at sikre, at behandlingen virker, og for at opdage eventuelle bivirkninger.

3 Evaluering ved uge 12

Ved uge 12 vil din læge vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen. Dette kaldes en respons-evaluering.

Hvis din tilstand er forværret betydeligt, eller hvis du har brug for yderligere medicin, vil det blive registreret som en del af studieresultaterne.

4 Behandlingsperiode uge 12-24

Du fortsætter med den tildelte behandling i yderligere 12 uger. Hvis du får treprostinil-infusion, fortsætter dette som en kontinuerlig behandling.

Din læge kan justere doserne baseret på, hvordan du reagerer på behandlingen og eventuelle bivirkninger du måtte opleve.

5 Omfattende evaluering ved uge 24

Ved uge 24 gennemgår du en omfattende undersøgelse, der inkluderer en højre hjertekateterisation (RHC). Dette er en procedure, hvor en tynd slange føres ind i dit hjerte for at måle tryk og blodflow i lungerne.

Du får også lavet et ekkokardiogram (ultralyd af hjertet) for at vurdere, hvordan din højre hjertekammer fungerer.

Disse undersøgelser vil vise, om behandlingen har forbedret din tilstand ved at måle faktorer som lungemodstand og hjertets pumpefunktion.

6 Behandlingsperiode uge 24-48

Du fortsætter behandlingen i yderligere 24 uger. Dette bringer den samlede behandlingsperiode op på 48 uger.

I denne periode vil din læge fortsætte med at overvåge din tilstand og foretage eventuelle nødvendige justeringer af din medicin.

7 Slutevaluering ved uge 48

Ved afslutningen af de 48 uger vil din læge vurdere dit samlede risikostatus. Dette er en måde at klassificere, hvor alvorlig din lungehypertension er.

Du betragtes som en behandlingsresponder, hvis du har opnået lav risikostatus mellem uge 24 og 48.

Du betragtes som en non-responder, hvis din tilstand er forværret til høj risiko, hvis du har haft brug for yderligere medicin, eller hvis du ikke har opnået lav risikostatus inden uge 48.

8 Løbende overvågning gennem hele studiet

Under hele studieforløbet vil du blive overvåget for bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Alle reaktioner på medicinen vil blive registreret nøje.

Du vil regelmæssigt få taget blodprøver for at måle NT-proBNP eller BNP, som er markører for hjertets belastning.

Din WHO funktionsklasse (hvor fysisk aktiv du kan være) og 6-minutters gangtest (hvor langt du kan gå på 6 minutter) vil blive vurderet regelmæssigt.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet, herunder emPHasis-10 og EQ-5D-5L, for at måle, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have pulmonal arteriel hypertension (højt tryk i blodkarrene til lungerne) i gruppe I
Du skal have underskrevet et informeret samtykke (skriftlig tilladelse til at deltage) inden du starter i undersøgelsen
Du skal være mand eller kvinde mellem 18 og 70 år gammel
Du skal have symptomer og ikke tidligere have fået behandling for din pulmonal arteriel hypertension, og din diagnose skal være bekræftet som en af følgende typer: idiopatisk PAH (ukendt årsag), arvelig PAH, PAH forårsaget af medicin eller giftstoffer, PAH forbundet med bindevævssygdom, eller PAH med rettet medfødt hjertesygdom
Du skal være klassificeret som mellemniveau til høj risiko ifølge et særligt vurderingsværktøj, eller mellemniveau til lav risiko med alvorlig påvirkning af hjertets blodcirkulation
Din højre hjertekammerudgang (måling af trykket i hjertet) skal vise følgende værdier: gennemsnitligt trykket til lungerne over 20 mmHg, lungekapillærkiletryk (tryk i små blodkar i lungerne) på 15 mmHg eller mindre, og modstand i lungernes blodkar over 2 Wood-enheder
Du skal have fået foretaget en højre hjertekateterisation (undersøgelse hvor en tynd slange føres ind i hjertet) der opfylder specifikke krav for tryk og modstand i dine lungeblodkar
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, må du ikke være gravid eller amme, skal tage regelmæssige graviditetstest, og hvis du er seksuelt aktiv, skal du fortsætte med at bruge pålidelig prævention indtil undersøgelsen er færdig

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har andre typer af forhøjet blodtryk i lungerne end primær pulmonal arteriel hypertension gruppe I, som er den specifikke type denne undersøgelse fokuserer på
Du kan ikke deltage hvis du allerede får behandling med flere forskellige lægemidler til din lungesygdom, da studiet undersøger effekten af at starte med bestemte kombinationer af medicin fra begyndelsen
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte- eller leversygdomme, som kan påvirke din sikkerhed under behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer, da medicinens sikkerhed ikke er fuldt undersøgt hos gravide kvinder
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyresygdomme, da dette kan påvirke hvordan kroppen håndterer medicinen
Du kan ikke deltage hvis du tager visse andre lægemidler, der kan have farlige vekselvirkninger med studiemedicinen
Du kan ikke deltage hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende lægemidler tidligere
Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner eller andre alvorlige sygdomme, der kræver akut behandling
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge behandlingsplanen, herunder tage medicin gennem en pumpe under huden, som er en lille enhed der giver medicin kontinuerligt
Du kan ikke deltage hvis du har misbrugsProblemer med alkohol eller stoffer, da dette kan påvirke behandlingens sikkerhed og effektivitet
Du kan ikke deltage hvis du har psykiatriske tilstande, der gør det svært for dig at forstå og følge behandlingen
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan give informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medical University Of Vienna	Wien	Østrig
DRK Kliniken Berlin	Berlin	Tyskland
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
University Medicine Greifswald	Greifswald	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Unidade Local De Saude De Almada-Seixal E.P.E.	Almada	Portugal
Hospital De Santa Maria E.P.E.	Lissabon	Portugal
Gottsegen National Cardiovascular Center	Budapest	Ungarn
Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp. z o.o.	Otwock	Polen
Institutul De Urgenta Pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C. C. Iliescu	Bukarest	Rumænien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu	Poznań	Polen
University Hospital Olomouc	Olomouc	Tjekkiet
Thoraxklinik Heidelberg gGmbH	Heidelberg	Tyskland
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg	Strasbourg	Frankrig
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze	Prag	Tjekkiet
Emergency Institute For Cardiovascular Diseases And Transplant	Târgu Mureș	Rumænien
University Of Szeged	Szeged	Ungarn
National Institute of Cardiovascular (NIS) Diseases in Slovakia	Bratislava	Slovakiet
East Slovakia Cardiovascular Institute	Košice	Slovakiet
Autacvcxdy Phtejbzf Hcpsonyy Df Phqko	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig
Aqqaycjei Uvy	Amsterdam	Holland
Ovrxabcbkbwqbr Lydy Gzqh	Linz	Østrig
Uqbwzltfhw Dxeqa Szwua Dd Rera Lq Sotbdqfs	Rom	Italien
Unuczgnksp Mdeoqbi Ccozph Hhjykvonsjmyctzip	Hamborg	Tyskland
Kwylbdgyc Sevnpru Suqxjcsuexdhxva io Jrov Psvfm It	Krakow	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	01.09.2023
Holland	rekrutterer endnu ikke	01.09.2023
Italien	rekrutterer	01.09.2023
Polen	rekrutterer	01.09.2023
Portugal	rekrutterer	01.09.2023
Rumænien	rekrutterer	01.09.2023
Slovakiet	rekrutterer endnu ikke	01.09.2023
Spanien	rekrutterer	01.09.2023
Tjekkiet	rekrutterer	01.09.2023
Tyskland	rekrutterer	01.09.2023
Ungarn	rekrutterer	01.09.2023
Østrig	rekrutterer	01.09.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Treprostinil

ERA (Endothelinreceptorantagonist) er en type medicin, der tages gennem munden og hjælper med at udvide blodkarrene i lungerne. Denne medicin blokerer et stof kaldet endothelin, som får blodkarrene til at trække sig sammen. Ved at blokere dette stof kan ERA-medicin hjælpe med at forbedre blodgennemstrømningen i lungerne og reducere trykket i lungearterierne.

PDE-5 hæmmer er en oral medicin, der også hjælper med at udvide blodkarrene i lungerne. Denne medicin virker ved at blokere et enzym kaldet PDE-5, hvilket får blodkarrene til at slappe af og blive bredere. Dette gør det lettere for hjertet at pumpe blod gennem lungerne og kan forbedre patientens åndedræt og fysiske kapacitet.

Treprostinil er en medicin, der gives direkte ind i kroppen gennem en sprøjte eller infusion i stedet for at blive taget gennem munden. Denne medicin efterligner et naturligt stof i kroppen, der hjælper med at holde blodkarrene åbne og forhindrer blodpropper. Treprostinil kan hjælpe med at forbedre blodgennemstrømningen i lungerne og reducere symptomerne på lungehøjt blodtryk.

Undersøgte sygdomme:

Pulmonal arteriel hypertension

Pulmonal arteriel hypertension – En sygdom hvor blodtrykket i lungernes arterier bliver unormalt højt. Dette sker når de små blodkar i lungerne bliver forsnævrede, blokerede eller ødelagte, hvilket gør det sværere for blodet at strømme igennem. Hjertet må arbejde hårdere for at pumpe blod gennem lungerne, hvilket kan føre til at højre side af hjertet bliver forstørret og svækket over tid. Patienter oplever ofte åndenød, træthed og brystsmerter, især under fysisk aktivitet. Sygdommen udvikler sig gradvist og kan påvirke personens evne til at udføre daglige aktiviteter. Tilstanden inddeles i forskellige grupper afhængig af den underliggende årsag.

Forsøgs-ID:

2023-504351-26-01

Protokolkode:

TREV1-10P.401

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af tre lægemidler inkl. treprostinil mod to lægemidler til behandling af pulmonal arteriel hypertension

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?