Dette studie undersøger behandling af hæmofili A hos patienter, der har udviklet inhibitorer. Hæmofili A er en arvelig sygdom, hvor blodet ikke kan størkne normalt på grund af mangel på en vigtig koagulationsfaktor kaldet faktor VIII. Inhibitorer er antistoffer, som kroppen danner mod faktor VIII-behandling, hvilket gør den normale behandling mindre effektiv. I studiet anvendes forskellige behandlingsmuligheder, herunder Nuwiq, octanate eller wilate som del af inhibitor-eliminerende terapi, samt eventuelt forebyggende behandling med emicizumab, aPCC eller rFVIIa.
Formålet med studiet er at evaluere forskellige behandlingstilgange for hæmofili A-patienter med inhibitorer og sammenligne deres effektivitet. Deltagerne er inddelt i tre grupper baseret på deres behandlingsregime. Gruppe 1 og 2 gennemgår inhibitor-eliminerende terapi, som er en specialbehandling, der sigter mod at fjerne inhibitorerne fra kroppen, så den normale faktor VIII-behandling igen kan virke. Gruppe 3 modtager ikke inhibitor-eliminerende terapi, men får i stedet andre behandlinger til at forebygge blødninger.
Under studiet følges deltagerne over tid for at vurdere, hvor effektive de forskellige behandlinger er. For gruppe 1 og 2 måles det, om inhibitor-elimineringen lykkes ved at kontrollere inhibitor-niveauer i blodet, hvor godt kroppen optager faktor VIII, og hvor længe faktor VIII virker i kroppen. For alle tre grupper registreres antallet af blødningsepisoder, hvor mange behandlinger der er nødvendige for at stoppe blødninger, og eventuelle bivirkninger. Studiet indsamler også information om omkostninger ved de forskellige behandlingstilgange for at give et samlet billede af deres værdi.



Bulgarien
Finland
Kroatien
Norge
Spanien
Sverige
Tyskland